Confirmada la seguridad, el siguiente paso será evaluar si este trasplante de células madre en la médula espinal de los pacientes también es eficaz para detener la enfermedad.
Cada año se diagnostican en nuestro país cerca de 900 nuevos casos de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), enfermedad degenerativa del sistema nervioso que padecen más de 3.000 adultos españoles. Una enfermedad progresiva cuya esperanza de vida media se establece en tan solo tres años, con únicamente un 20% de pacientes supervivientes a los cinco años y un 10% al cabo de una década. Y es que a día de hoy no existe ningún tratamiento efectivo para detener la progresión de la ELA. De ahí la importancia de un nuevo estudio dirigido por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Emory en Atlanta (EE.UU.), en el que se confirma la seguridad de la terapia con células madre en el tratamiento de esta devastadora enfermedad.
Concretamente, el estudio, publicado en la revista «Neurology», muestra que el trasplante de células madre humanas en la médula espinal de pacientes de ELA puede llevarse a cabo de una manera segura. Sin embargo, no evalúa si el procedimiento es eficaz, esto es, si ralentiza o frena la progresión de la enfermedad, lo que será analizado en próximos estudios.
Como explica Jonathan D. Glass, director de la investigación, «nuestro estudio no fue diseñado, o no era lo suficientemente grande, para determinar su efectividad en la ralentización o detención de la ELA. Así, la importancia de este trabajo es que nos permitirá ir más allá y realizar un nuevo estudio específicamente diseñado para evaluar si este trasplante de células madre humanas en la médula espinal es un tratamiento beneficioso para los afectados por la ELA».
La ELA se produce por la degeneración de las neuronas motoras que se encuentran tanto en el cerebro como en la médula espinal, lo que conlleva una pérdida progresiva del control muscular. El resultado es que los pacientes acaban perdiendo la capacidad de la realización de funciones básicas como la respiración, lo que acaba provocando su deceso. Y es que como ya se ha referido, no existe ninguna terapia efectiva para la enfermedad.
El nuevo estudio fue llevado a cabo con la participación de 15 pacientes que, con una evolución de la enfermedad inferior a dos años, fueron divididos en cinco grupos que recibieron un número creciente de inyecciones con células madre en la médula espinal. Así, mientras los pacientes del primer grupo recibieron únicamente 10 inyecciones bilaterales con un total de dos millones de células madre en las vértebras cervicales –entre la C1 y la C3–, los participantes del último grupo recibieron 40 inyecciones bilaterales con más de 16 millones de células madre tanto en sus vértebras cervicales –C1-C3– como en sus vértebras lumbares –L1-L4.
Tras nueve meses de seguimiento, los investigadores constataron que la mayoría de los efectos adversos tuvieron que ver con el procedimiento –por lo general, la presencia de un dolor temporal asociado a la cirugía para poner las inyecciones– y con la administración de inmunosupresores para evitar el rechazo de las células madre trasplantadas. Sin embargo, dos pacientes presentaron complicaciones muy serias. Concretamente, uno de los participantes experimentó una inflamación de la médula espinal que le causó dolor, pérdida de sensibilidad y parálisis parcial, mientras que el otro desarrolló el denominado ‘síndrome de dolor central’, caracterizado por un dolor persistente e intenso.
Como indica Jonathan Glass, «en nuestro estudio observamos dos complicaciones serias relacionadas con el tratamiento. Pero dado el mal pronóstico y la falta de terapias, el nivel de riesgo aceptable en el tratamiento de los pacientes con ELA se encuentra justificadamente más elevado que otras enfermedades más benignas».
Finalmente, los autores evaluaron la funcionalidad de los participantes y la compararon con la observada en otros tres estudios para ver si su procedimiento se asociaba con una ralentización de la progresión de la ELA. Y de acuerdo con los resultados, no se observaron diferencias en la progresión de la enfermedad en función de que los pacientes hubieran recibido o no el trasplante de células madre humanas.
Sin embargo, como concluye Jonathan Glass, «hemos de tener cautela dado que no se pueden extraer conclusiones sobre la efectividad del tratamiento a partir de un estudio tan pequeño».
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