Neuronas obtenidas a partir de células madre de cordón. | CMRB
El organismo de las personas con esclerosis múltiple va destruyendo poco a poco la mielina, es decir, la sustancia que recubre los nervios, y eso hace que la transmisión de señales nerviosas se vea deteriorada y aparezcan síntomas como espasmos musculares, problemas en la coordinación o temblores, entre otros muchos. Ahora un equipo formado por varios centros europeos de Alemania y Suiza y por la Universidad Northwestern (Chicago, EEUU) ha desarrollado una terapia que, a modo de vacuna, consigue engañar al sistema inmune, el principal enemigo de la mielina y frenar su deterioro. De momento, se trata de un estudio realizado con nueve pacientes que sólo demuestra que este tratamiento es seguro y bien tolerado por el cuerpo humano. Pero abre la puerta a una nueva forma de tratar esta enfermedad.
La esclerosis múltiple es una patología crónica que, de momento, no tiene cura. Los tratamientos actuales están orientados a reducir los síntomas y mejorar la calidad de vida de los afectados. De ahí, que existan muchas terapias que se están estudiando para intentar frenar esta patología. Algunas como los anticuerpos monoclonales, alemtuzumab o daclizumab, han mostrado en ensayos clínicos mayor eficacia que el interferón beta (la terapia clásica), y otros, en vías de aprobación, como fingolimob y BG12, aportan la ventaja de ser mucho más cómodos para los pacientes ya que se administran por vía oral.
La terapia que publica esta semana la revista 'Science Translational Medicine' está en una fase mucho más inicial que las mencionadas pues, de momento, sólo se ha comprobado su seguridad y tolerancia en nueve pacientes. No obstante, se trata de una promesa a tener en cuenta.
Consiste en una transfusión de los propios glóbulos blancos de los pacientes, los linfocitos, que previamente se les han extraido para poder añadirles fragmentos de mielina, en concreto siete péptidos (proteínas grandes). Estos fragmentos son precisamente las dianas a las que se dirigen las células del sistema defensivo humano que no las reconoce como algo propio por lo que termina destruyéndolas.
La idea de la administración de este 'cóctel' es acostumbrar al organismo del paciente a la presencia de esos fragmentos de mielina. "La terapia frena las respuestas autoinmunes que están activadas y previene la activación de nuevas células autoinmunes", explica Stephen Miller, profesor de microbiología e inmunología en la Universidad Northwestern. "Además, nuestra aproximación deja intacta la función del sistema inmune normal".
Aunque la terapia redujo la reactividad del sistema inmune a la mielina entre un 50% y un 75%, el pequeño número de pacientes evaluado no permite poder hablar de eficacia o capacidad para prevenir la progresión de la esclerosis múltiple. Sólo se puede decir por ahora que no se produjeron efectos secundarios indeseables, que la terapia fue bien tolerada por los pacientes y que aquellos que recibieron las dosis más altas de linfocitos modificados tuvieron la mayor reducción en el ataque de las células defensivas contra la mielina.
"Si el organismo está acostumbrado a que estos linfocitos (con los siete péptidos) estén circulando por la sangre, las células defensivas no los atacan porque no los identifican como algo extraño, es como una especie de vacuna", explica Ester Moral Torres, Coordinadora del Grupo de Enfermedades Desmielinizantes de la Sociedad Española de Neurología. Para esta neuróloga, el estudio es interesante, "pero todavía es pronto para hablar de resultados". "Como idea me parece interesante, sin embargo, falta todavía mucho tiempo para que pueda llegar a los pacientes", concluye.
Para Rafael Arroyo, coordinador de la Unidad de Esclerosis Múltiple del Hospital Clínico de Madrid, el trabajo es prometedor porque "es una forma distinta de abordar la enfermedad. Los otros tratamientos lo que hacen es inmunomodular o inmunosuprimir [el sistema inmune] pero éste logra engañarlo, 'resetearlo', y el estudio muestra algunos datos de que la respuesta inmune se reduce de forma importante sin que haya aparecido ningún problema inmunológico 'per se'. No obstante, hay que insistir en que se trata de una fase I, aunque los investigadores ya están planificando la fase II y son grupos muy serios y consolidados".
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