Los trasplantes de células madre pueden inducir una remisión de la esclerosis múltiple remitente-recurrente a largo plazo.
Cultivo de células madre.
Un ensayo clínico financiado por el Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas de Estados Unidos (NIAID) y publicado en la revista «Neurology» muestra que la administración de terapia inmunosupresora a dosis elevadas seguida del trasplante de células madre del propio paciente puede inducir una remisión sostenida de la esclerosis múltiple remitente-recurrente –esto es, la forma más común de la enfermedad, caracterizada por la alternancia entre periodos libres de enfermedad y la aparición de brotes.
Concretamente, los resultados del nuevo estudio muestran que la terapia con células hematopoyéticas autólogas permite que, cinco años después de ser trasplantadas, hasta un 69% de los pacientes sobrevivan sin haber experimentado una progresión de la enfermedad. O lo que es lo mismo, sin haber sufrido un avance de los síntomas o de la discapacidad asociada a la enfermedad ni la aparición de nuevas lesiones cerebrales.
Como explica Anthony S. Fauci, director del NIAID, «estos hallazgos sugieren que la administración en una única ocasión de esta terapia puede ser sustancialmente más eficaz que el tratamiento a largo plazo con los mejores medicamentos disponibles para las personas con determinados tipos de esclerosis múltiple».
Los síntomas de la esclerosis múltiple varían ampliamente y pueden incluir dificultades motoras y del habla, debilidad, cansancio y dolor crónico. La forma remitente-recurrente es la más frecuente, pero con los años se puede producir un empeoramiento y evolucionar hasta una forma más progresiva de la enfermedad. Así, el objetivo del nuevo estudio fue evaluar la seguridad, eficacia y durabilidad de la nueva estrategia terapéutica en 24 pacientes con edades entre los 26 y los 52 años que, a pesar de seguir un tratamiento con los fármacos ya disponibles, experimentaban recaídas frecuentes y graves y un empeoramiento de su función neurológica.
Como indican los autores, «este nuevo tratamiento experimental pretende suprimir la enfermedad activa y prevenir una mayor discapacidad mediante la eliminación de las células causantes de la enfermedad y el restablecimiento del sistema inmunológico».
En un primer lugar, los autores extrajeron células madre hematopoyéticas –esto es, con capacidad de diferenciarse en cualquier célula sanguínea– de los pacientes para trasplantárselas una vez concluido un tratamiento con altas dosis de quimioterapia. El objetivo, por tanto, era debilitar el sistema inmune –con la quimioterapia– para luego ‘reconstruirlo’ con las células madre.
Los resultados mostraron que, transcurridos cinco años del tratamiento, la mayoría de los participantes permanecieron en remisión y la enfermedad se había estabilizado. Además, algunos participantes mostraron notables mejoras, caso de la recuperación de su movilidad y de otras capacidades físicas.
En definitiva, como destaca Richard Nash, co-autor de la investigación, «aunque se necesita una mayor evaluación de los beneficios y riesgos, estos resultados a cinco años sugieren el gran potencial de este tratamiento a largo plazo».
En este contexto, sin embargo, debe tenerse en cuenta que el procedimiento no está exento de efectos secundarios muy graves. Y es que dado que el sistema inmune se encuentra muy debilitado a consecuencia de la quimioterapia, los pacientes se encuentran expuestos a contraer una infección durante la fase de inmunosupresión. De hecho, tres de los participantes fallecieron durante el desarrollo del estudio, si bien ninguna de las muertes estuvo directamente relacionada con el tratamiento.
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