Investigadores del Instituto Gladstone de Enfermedades Neurológicas están trabajando en células madre para intentar desarrollar terapias contra enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson y el Alzheimer.
El profesor Steven Finkbeiner, director asociado del Instituto Gladstone de Enfermedades Neurológicas (Universidad de California, Estados Unidos), ha explicado este trabajo durante una visita al Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra.
"Nuestro proyecto consiste en utilizar células de la piel de pacientes, convertirlas en neuronas y estudiarlas en el laboratorio. El objetivo es comprender las causas de las formas más comunes de Alzheimer y Parkinson", ha explicado.
La mayoría de los casos de enfermedad de Parkinson y enfermedad de Alzheimer no están causados por mutaciones genéticas identificables, por lo que no existen modelos experimentales fiables que reproduzcan la enfermedad, según ha señalado el CIMA en un comunicado.
En la actualidad, no existe ningún fármaco aprobado que trate las principales enfermedades neurodegenerativas. "Ha habido muchas pruebas que parecían prometedoras en modelos animales pero después fallaron en ensayos clínicos, dadas las diferencias entre ratones y personas. Por ello, hay que disponer de un sistema que encuentre fármacos biológicos humanos que nos ayuden a encontrar mecanismos de la enfermedad y terapias efectivas para los enfermos", señala Finkbeiner.
El trabajo de este especialista combina una metodología basada en microscopía robótica con modelos de células madre pluripotentes de enfermedades neurodegenerativas, para crear una plataforma que encuentre fármacos y dianas terapéuticas para la enfermedad.
"El microscopio robótico automatizado nos permite seguir la vida y muerte de las neuronas en el laboratorio, de forma similar a los ensayos clínicos con personas. Es unas 1.000 veces más sensible que los métodos habituales y lo usamos para descifrar el complejo proceso de la neurodegeneración", apunta.
Según señala, "solíamos pensar que todos los cambios que suceden en el cerebro durante estas enfermedades eran perjudiciales. Pero con este procedimiento hemos descubierto que el cerebro trata de hacer frente activamente a las enfermedades neurodegenerativas. Algunos de los cambios que vemos son beneficiosos y enlentecen el proceso de la enfermedad", añade.
El primer microscopio robótico fue desarrollado en el laboratorio del profesor Finkbeiner por la doctora Montserrat Arrasate, investigadora del Laboratorio de Neurobiología Celular del CIMA. "Una de las características comunes de las enfermedades neurodegenerativas es el depósito anormal de proteínas en el cerebro de los pacientes. La doctora Arrasate demostró que los cuerpos de inclusión que se acumulan en la enfermedad de Huntington eran una respuesta reactiva: secuestran la proteína que causa la enfermedad dentro de una estructura de la célula que está relativamente inerte", explica el especialista.
La combinación de esta metodología con modelos de células madre pluripotentes podría mejorar el abordaje terapéutico de las enfermedades neurodegenerativas. "Todavía es pronto para saber si tendrá repercusión en futuros ensayos clínicos. Pero por primera vez nos ha permitido estudiar las formas más comunes de Parkinson y Alzheimer", indica Finkbeiner.
En la actualidad no se sabe si estas neuropatologías comparten una causa común o tienen causas distintas que se manifiestan de forma similar en la clínica.
"Estudiando células madre de pacientes podremos tratar de descubrirlo. La respuesta tiene grandes implicaciones para el desarrollo de ensayos clínicos eficaces. Si estas enfermedades tienen muchos orígenes y algunas terapias sólo funcionan para algunas de las causas, pueden fallar en ensayos clínicos, lo que supone un gasto sanitario enorme. El estudio con células madre pluripotentes ayudará a diseñar ensayos clínicos más sensibles para detectar si el fármaco es efectivo y a identificar subgrupos de pacientes que se puedan beneficiar", concluye.
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