La terapia génica basada en células madre es una promesa para el tratamiento de enfermedades genéticas de la piel devastadoras pero hasta ahora los resultados clínicos a largo plazo de este enfoque han estado poco claros. Una nueva investigación revela que un número de células madre de la piel trasplantadas en las piernas de un paciente con un desorden genético de la piel fueron suficientes para restaurar la función normal de la piel sin efectos secundarios adversos.
En un estudio publicado en la edición digital de 'Stem Cell Reports', investigadores evaluaron a un paciente con epidermolisis bullosa (EB), patología también conocida como enfermedad de piel de cristal o de mariposa, casi siete años después de haber sido sometido a un procedimiento de terapia génica como parte de un ensayo clínico.
"Estos resultados abren el camino para un futuro uso seguro de células madre epidérmicas para la combinación de terapia génica y celular de la epidermolisis bullosa y otras enfermedades genéticas de la piel", señala el autor principal del estudio, Michele De Luca, de la Universidad de Módena y Reggio Emilia, en Italia.
La EB es una condición dolorosa que causa que la piel sea muy frágil y que se despegue con facilidad, además de que puede causar infecciones potencialmente mortales. Debido a que no existe una cura, las estrategias de tratamiento actuales se centran en aliviar los síntomas.
Para evaluar la terapia génica basada en células madre como potencial tratamiento, De Luca y sus colegas realizaron previamente ensayos clínicos en fase I/II en la Universidad de Módena y reclutaron a un paciente con EB. Los científicos tomaron células madre de la piel de la palma de este individuo, corrigieron el defecto genético en estas células y luego se las transplantaron a los muslos.
De Luca y su equipo vieron que el tratamiento provocó restauración a largo plazo de la función normal de la piel. Casi siete años después, los muslos del paciente parecían normales y no mostraron signos de ampollas, además de que no había ninguna evidencia de desarrollo de tumores. Sorprendentemente, un pequeño número de células madre trasplantadas fue suficiente para la regeneración de larga duración de la piel.
A pesar de que la piel del paciente se había sometido a unos 80 ciclos de renovación durante este periodo de tiempo, las células madre trasplantadas aún conservan características moleculares de las células de la piel de la palma y no adoptaron características de las células de la piel de las piernas.
"Este hallazgo sugiere que las células madre adultas regeneran principalmente el tejido en el que residen habitualmente, con poca plasticidad para regenerar otros tejidos --explica De Luca--. Esto pone en duda la supuesta plasticidad de las células madre adultas y pone de relieve la necesidad de elegir cuidadosamente el tipo correcto de células madre para la regeneración terapéutica del tejido".
No hay comentarios:
Publicar un comentario