Es el segundo estudio que demuestra la utilidad de este tipo de terapia celular, aunque también se ha logrado con células madre adultas iPS.
El primer ensayo clínico con células madre embrionarias en pacientes asiáticos acaba de publicar sus primeros resultados y demuestra que la terapia es segura y eficaz, aunque advierte que son datos preliminares. Realizado en la República de Corea en un grupo de pacientes con enfermedades degenerativas del ojo, el estudio es el primero en probar la seguridad de una terapia de células madre embrionarias para las personas de ascendencia asiática.
Los cuatro pacientes con degeneración macular fueron tratados durante un año con células madre embrionarias de la retina derivadas de células epiteliales del pigmento y no se observaron efectos secundarios graves (crecimiento tumoral u otros efectos inesperados) relacionados con la terapia. Los investigadores presentan sus resultados en «Stem Cell Reports».
«El estudio se diseñó para probar la seguridad de esta terapia pero como el objetivo final es evitar el progreso de la enfermedad nos sorprendió gratamente ver una mejora real en la agudeza visual de los pacientes», explica el autor principal Won Kyung, de la Universidad de CHA. Sin embargo, advierte, «son resultados preliminares y las respuestas positivas de los pacientes necesitan ser interpretadas con cautela hasta que se lleve a cabo la fase II.
A finales de 2014 se publicaron los primeros datos en el mundo de un ensayo con esta terapia celular. El equipo de Robert Lanza, director científico jefe en Advanced Cell Technology (EE.UU.), publicó en «The Lancet» la primera evidencia de la seguridad y la tolerabilidad de los trasplantes de células madre embrionarias humanas en humanos a largo plazo. Sus resultados demostraban que la terapia celular, empleada en 18 pacientes con pérdida severa de la visión por distintas formas de degeneración macular, era segura 3 años después del trasplante; además, el tratamiento logró restaurar parte de la visión en más de la mitad de los pacientes.
El equipo de Lanza, que también ha participado en este estudio, trabajó con pacientes de raza blanca con la excepción de un afroamericano, pero ahora es la primera vez que se demuestra en pacientes asiáticos. Los pacientes de ambos ensayos padecían degeneración macular relacionada con la edad o distrofia macular de Stargardt, las formas principales de ceguera de adultos y juvenil en el mundo desarrollado que son actualmente incurables.
CHA Biotech, la empresa patrocinadora de este estudio clínico, tiene la intención de obtener la aprobación del Ministerio de Alimentación y Medicamentos de Seguridad de Corea para llevar a cabo la fase II de ensayos clínicos en pacientes con distrofia macular de Stargardt este año y espera obtener la aprobación para comercializar la terapia en Corea en los próximos cuatro años.
No es esta la única alternativa de terapia celular para el tratamiento de las enfermedades degenerativas. El año pasado, científicos del Instituto Riken de Japón implantaron en una paciente tejido de retina fabricado en el laboratorio a partir de una pequeña muestra de su piel. Los investigadores generaron células madre iPS, con capacidad para convertirse en cualquier tejido, y así obtener la nueva retina. Después, con ese tejido se reemplazó quirúrgicamente parte de la mácula lútea (la principal capa fotorreceptora de la retina). La paciente tenía 70 años y sufría degeneración macular asociada a la edad, la principal causa de ceguera entre la población mundial. La paciente con degeneración macular, fue la primera de un ensayo clínico con seis voluntarios que podría significar un antes y un después en el tratamiento de la ceguera y también en la historia de la medicina personalizada.
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