Las enfermedades mitocondriales constituyen una clase incapacitante de dolencias que son causadas por alguna de las aproximadamente 200 mutaciones que afectan a los genes de las mitocondrias, pequeñas “centrales eléctricas” ubicadas dentro de casi todas las células del cuerpo. Dependiendo de los genes y tipos de células afectados, las enfermedades de este tipo pueden causar debilidad muscular, enfermedad hepática, diabetes, epilepsia, retraso en el desarrollo o problemas de visión. Las terapias existentes para las enfermedades mitocondriales pueden mitigar sus síntomas o retardar su progreso, pero no pueden curarlas del todo.
Disponer de células sanas de tejido cerebral, muscular, ocular y cardiaco permitiría mejorar de manera drástica la vida de las decenas de miles de personas que sufren enfermedades mitocondriales en el mundo.
Ahora, unos investigadores del Instituto Salk de Estudios Biológicos en La Jolla, California, Estados Unidos, han dado un paso más hacia esta meta. Han convertido células de pacientes en células madre sin mutaciones nocivas que luego pueden dar lugar a cualquier tipo de célula.
Si las células de los pacientes tienen una mezcla inicial de mitocondrias sanas y enfermas, se generarán células madre sanas y enfermas. Luego, las células madre con mitocondrias sanas pueden ser seleccionadas. Para algunos pacientes, sin embargo, este método directo no funciona; sus células no tienen mitocondrias suficientes, o no lo bastante sanas, como para poder intentar hacer una selección con alguna probabilidad de éxito.
Los autores del nuevo estudio han generado células madre sanas, a partir de los pacientes con una enfermedad mitocondrial, que se pueden transformar en cualquier tipo de célula incluyendo células progenitoras neuronales (izquierda) o células del corazón (derecha). Éstas podrían ser utilizadas para futuros trasplantes en pacientes.
Así que el equipo de Juan Carlos Izpisúa Belmonte adoptó un enfoque alternativo: Trasladar el núcleo de una célula de la piel del paciente, que contiene la mayor parte de sus genes, al interior de un óvulo donante con mitocondrias sanas. A continuación, se utiliza el nuevo óvulo para generar células madre pluripotentes.
Cuando los investigadores hicieron esto, comprobaron que las mitocondrias sanas se impusieron, y las células sanas, genéticamente similares a las del paciente, se generaron con éxito.
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