La irrupción de las células madre en el ámbito científico ha suscitado enormes expectativas para conseguir avances en una larga lista de enfermedades. Sin embargo, los caminos en la ciencia son, a menudo, largos e intrincados y es preciso tiempo para que los resultados comiencen a llegar a la práctica clínica de cada día y su utilización no entrañe riesgos para los pacientes. Pero, por ahora, la seguridad es un requisito esencial y una asignatura todavía pendiente para la terapia con células madre, lo que no ha impedido que se ofrezcan tratamientos en varios países, incluidos Estados Unidos y España.
Inder Verma, editor jefe de Proceedings of the National Academy of Sciences y uno de los científicos con mayor influencia en el mundo en terapia génica y biología molecular, ha dado la voz de alarma en Santiago de Compostela: "Existe una gran preocupación porque se están utilizando las células madre de manera indiscriminada en algunos países, sobre todo en clínicas privadas de zonas sin demasidas regulaciones".
El problema fundamental es que no hay certeza sobre su seguridad y eficacia, y se ha reclamado una regulación más estricta para estas terapias. El científico ha participado en un encuentro con miembros del Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago (IDIS) del Hospital Clínico, coordinado por los investigadores Tomás Sobrino y Clara Álvarez.
"Por ahora, el principal logro es que sabemos que de las células madre se pueden generar diferentes estirpes celulares", ha aclarado Verma, también catedrático de Biología Molecular de la Sociedad Americana del Cáncer y jefe del Laboratorio de Genética del Instituto Salk, en La Jolla, California (Estados Unidos). En su opinión, la terapia celular podrá aplicarse en un futuro cercano principalmente en aquellas enfermedades en las que existe un gran componente de muerte celular, como el Parkinson, las lesiones medulares o las degeneraciones de retina.
El editor jefe de PNAS ha señalado que la terapia génica está mucho más avanzada que la basada en células madre.
"En estos momentos hay 1.700 ensayos clínicos en el mundo y podemos asegurar que estas estrategias gozan de gran seguridad. Es esperable que, cuando se utilicen de forma masiva, no originen efectos secundarios importantes".
Las enfermedades monogénicas constituyen el primer escalón porque en las poligénicas hay más de un gen afectado. A la hora de valorar los progresos de los últimos años, Verma ha destacado la combinación de la terapia génica y celular, que en septiembre del 2013 "es casi una realidad".
Básicamente consiste en la modificación genética deficiente de las células del paciente sin alterar el resto del genoma para posteriormente volvérselas a inyectar limitando de este modo los efectos secundarios, así como el rechazo inmunológico: "Un ejemplo práctico: antes se variaban genéticamente las células madre hematopoyéticas con vectores virales que podían dar efectos secundarios mientras que ahora se modifican a través de la técnica de recombinación homóloga y se inyectan en el paciente para actuar sólo sobre el gen que nos interesa, no sobre los demás".
Los principales logros de la terapia génica en la clínica se han producido en el tratamiento de niños burbuja. Las enfermedades de la sangre, como la hemofilia o las talasemias, son las principales subsidiarias: "Lo más importante es que conseguir la curación completa es factible en edades muy tempranas porque se repara el defecto genético sin que se necesiten después tratamientos crónicos".
No es una estrategia adecuada para el cáncer porque el organismo no reconoce como dañinas las células cancerosas, pero hay otros métodos novedosos basados en genética que sí pueden tener aplicación en cáncer, por ejemplo, en leucemia mieloide crónica.
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