La esclerosis lateral amiotrófica es una enfermedad neurodegenerativa para la que hoy en día no existe tratamiento ni cura posible. Sin embargo, en los últimos años se ha abierto un resquicio a la esperanza gracias a la investigación con células madre. La última evidencia conocida esta semana demuestra, al menos en ratones, que una terapia celular puede frenar la progresión de la enfermedad y prolongar la supervivencia.
Esta patología, también conocida como síndrome de Lou Gehrig y cuyo rostro más conocido es el del científico británico Stephen Hawking, afecta a entre 6-10 de cada 100.000 habitantes. Aunque su causa sigue siendo un misterio, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) se caracteriza por un deterioro progresivo de las células del sistema nervioso central, lo que provoca una degeneración progresiva de las funciones motora y respiratoria del paciente. La mayoría de afectados fallece tan sólo tres o cinco años después del diagnóstico.
Ante el fracaso de las investigaciones con fármacos capaces de frenar la muerte progresiva de células nerviosas, diversos grupos de todo el mundo han abierto la puerta al estudio con células madre. En esta ocasión, un equipo de la Universidad de Harvard, liderado por Evan Snyder, ha demostrado en la revista 'Science Traslational Medicine' que el enfoque es eficaz en ratones; y aunque no curativo, concluyen que el uso de células madre neurales puede retrasar la progresión de la ELA y mejorar las funciones motora y respiratoria de los animales tratados.
Snyder y su equipo emplearon células madre neurales (obtenidas tanto del cerebro de ratones sanos como de fetos cadáver humanos), que después de expandirlas en el laboratorio inyectaron en la médula espinal de roedores enfermos. Tras comparar los resultados de 11 estudios independientes con la misma técnica (siempre en animales), los investigadores observaron que la inyección celular mejoraba el movimiento y la respiración de los animales afectados. La terapia celular también logró una supervivencia entre tres y cuatro veces superior a la de animales no tratados.
"Son resultados impresionantes", admite José María Moraleda, jefe del servicio de Hematología del Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia, que dirige un estudio sobre ELA junto a Salvador Martínez, del Instituto de Neurociencias de Alicante. En su caso, emplean células madre obtenidas de la médula ósea, no del cerebro, y sus resultados en fase I han sido ya publicados en la revista 'Stem Cell'.
Martínez y Moraleda destacan que ambos trabajos coinciden en algo; el efecto de las células madre (cerebrales o de la médula) no se produce porque se diferencien y logren 'repoblar' la médula espinal dañada; sino porque las nuevas células que se inyectan segregan moléculas que tienen un efecto positivo y antiinflamatorio en las neuronas motoras ya dañadas por la ELA. Eso sí, insiste el especialista murciano, "hoy por hoy, los resultados con células cerebrales no son extrapolables a humanos [porque habría que extraerlas de este órgano], pero sí son una prueba de concepto y se podrían replicar los resultados con algún tipo de línea celular reprogramada en el laboratorio".
Evan Snyder, un pope mundial en el estudio de la ELA, subraya que su tratamiento no es en ningún caso curativo, pero sí considera que abre la puerta a que se inicien ensayos clínicos en humanos dirigidos a mejorar la calidad de vida de los pacientes y frenar la neurodegeneración. "En una enfermedad para la que no hay tratamiento posible, el estudio demuestra que es posible triplicar la supervivencia", se felicita el doctor Moraleda; "es un estudio muy sólido que ha demostrado que puede alterar la historia natural de esta enfermedad devastadora".
Los investigadores españoles se encuentran en la actualidad reclutando pacientes para iniciar su siguiente ensayo en fase II (el único de este tipo en nuestro país), aunque como admite Moraleda, se están viendo afectados por la falta de financiación para ensayos clínicos no comerciales.
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