El trasplante de células madre neuronales podría ser una alternativa para los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una patología rara discapacitante que en España afecta a casi 4.000 pacientes, y para la que no hay tratamiento. Pero, según este trabajo que se publica en Science Translational Medicine, es posible que esta vía pueda ser efectiva en un futuro aunque, de momento, el trasplante neuronal, a pesar de haber retrasado el inicio y progresión de la enfermedad, de haber mejorado la función motora y de prolongar la supervivencia, sólo se ha probado en un modelo de ratón.
Los investigadores del Instituto de Investigación Médica Sanford-Burnham y de la Universidad de Massachusetts (EE.UU.) explican los mecanismos por los que el trasplante resultó ser eficaz: al contrario de lo que se pensaba, las células madre neuronales trasplantadas no sustituyeron a las células nerviosas lesionadas, sino que ayudaron a producir factores que preservan la salud y la función de las células nerviosas restantes. Además, explican, redujeron la inflamación y eliminaron el número de células causantes de la enfermedad en la médula espinal del huésped.
Ahora bien, advierte Evan Y. Snyder, «aunque no es una cura para la ELA en humanos, creemos que la vía del trasplante de células madre neuronales, especialmente en las áreas que mejor pueden sostener las vías respiratorias, por ejemplo, puede estar listo para los ensayos clínicos».
En el estudio, investigadores realizaron 11 estudios independientes para probar la eficacia del trasplante de células madre neuronales en un modelo de ratón con ELA; los resultados mostraron que esta terapia celular reducía los síntomas y el curso de la enfermedad, además de lograr un mejor rendimiento motor y de la función respiratoria en los ratones tratados.
El trasplante, asimismo, también ralentizó la progresión de la enfermedad. Así, el 25% de los ratones con ELA tratados en este estudio sobrevivió durante un año, lo que supone tres a cuatro veces más que los ratones no tratados. «Descubrimos que el reemplazo celular juega un papel sorprendentemente pequeño en estos beneficios clínicos. Por el contrario, las células madre cambian el entorno de acogida para mejorar y proteger a las células nerviosas en peligro», explica Snyder.
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