Un grupo de investigadores de células madre de la Universidad de Harvard ha descubierto que el fármaco aprobado para la epilepsia retigabina podría servir como tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El trabajo está dirigido por Kevin Eggan, profesor en el Instituto de Células Madre de Harvard; hace seis años Eggan empleó por primera vez células madre derivadas de un paciente con ELA para utilizarlas como modelo de estudio de la enfermedad e identificar nuevos objetivos terapéuticos.
Ahora, el equipo de Eggan publica en la edición electrónica de Cell Stem Cell y Cell Reports sendos artículos que recogen los frutos de esa investigación inicial. En concreto, han detectado que muchas mutaciones independientes que causan ELA pueden estar vinculadas con la capacidad de provocar una elevada actividad anómala en las neuronas motoras. La acción de un fármaco antiepiléptico se mostró útil en la reducción de esa hiperexcitabilidad de las neuronas derivadas de células de la piel de pacientes con ELA, según comprobaron los científicos en el laboratorio.
El hallazgo ha dado pie a un estudio clínico diseñado en colaboración con el Hospital General de Massachusetts, para probar la seguridad de la retigabina en pacientes con ELA.
Además de aportar un posible nuevo tratamiento en esa enfermedad neurodegenerativa, el trabajo de Eggan confirma que, por el momento, la investigación es la principal utilidad de las células madre; en este caso, se han utilizado células de pluripotencialidad inducida derivadas de fibroblastos de dos pacientes con ELA que tenían mutaciones en el gen SOD1 y que a su vez se diferenciaron en neuronas. En los dos trabajos se describe que la hiperexcitabilidad de las neuronas con ELA genera una mayor cantidad de proteínas mal plegadas, lo que a su vez aumenta la excitabilidad. Ese proceso parece inducir a las neuronas a un estado de vulnerabilidad que termina matándolas. Con la retigabina, los investigadores pudieron revertir el proceso y normalizar la actividad de las neuronas.
La medicina regenerativa se combina con la optogenética para avanzar en la reparación de funciones músculo-esqueléticas, según se ha publicado en Science. Esta nueva estrategia, llevada a cabo por J. Barney Bryson y sus colegas del University College London, consiste en injertar neuronas motoras derivadas de células madre embrionarias, y que expresan una luz sensible al canal iónico ChR2, para restaurar la función muscular en un modelo murino de lesión nerviosa periférica.
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