http://www.abc.es/salud/noticias/tratan-nino-anemia-congenita-trasplante-14769.html
El Hospital Niño Jesús de Madrid realizó este jueves 25 de abril un trasplante de células madre de sangre de cordón umbilical para poder tratar a un niño de 4 años que padece anemia de Blackfan-Diamond (ABD). Las células de cordón procedían de su hermana y, tras la intervención, se espera que el menor se recupere con normalidad.
Según ha informado el banco de conservación de las muestras, Crio-Cord, se trata del primer trasplante realizado en España para tratar esta enfermedad congénita, que impide que la médula ósea genere glóbulos rojos (necesarios para transportar el oxígeno a todo el cuerpo), con una muestra conservada en un banco familiar.
"No podemos estar más felices, porque ahora nuestro hijo va a poder llevar a cabo una vida completamente normal", ha asegurado la madre del menor, Elena, que explica que hasta el trasplante la vida de su hijo estaba sometida "necesariamente" a transfusiones periódicas de concentrados de hematíes.
La familia conoció la posibilidad de este tipo de tratamiento cuando Elena ya estaba embarazada de su hija, la ahora donante del cordón. No lo dudaron ni un instante. «Se nos presentó la posibilidad de curar a nuestro hijo, si las muestras eran compatibles, y no lo podíamos descartar», asegura la madre. La familia se acogió al Programa Donación Familiar Gratuita de Crio-Cord, un programa que contempla la conservación gratuita de las células madre de la sangre y el tejido del cordón umbilical del bebé, para aquellas familias que tengan un familiar directo diagnosticado con una enfermedad tratable con células madre. «Crio-Cord nos informó de la existencia de este programa cuando llamamos para informarnos sobre la conservación del cordón umbilical de nuestra hija. Al cumplir los requisitos, empezamos los distintos trámites y, una vez aceptados en el Programa, recibimos la noticia de que nuestros hijos eran compatibles. Además, gracias al programa pudimos confirmar el diagnóstico de la enfermedad, que no estaba claro hasta ese momento», añade.
No es el primer caso en España de un niño curado gracias a un trasplante de estas características, pero sí para esta enfermedad. El 23 de octubre de 2009 Andrés se convirtió en el primero, gracias a su hermano Javier. Con éste, serían ya cuatro los niños que han sido tratados con un trasplante de células madre de la sangre de cordón umbilical de un hermano o hermana.
«La Anemia de Blackfan-Diamond es una enfermedad congénita que impide que la médula ósea genere glóbulos rojos, necesarios para transportar el oxígeno a todo el cuerpo», señala Luis Madero, Jefe del Servicio de Oncohematología del Hospital Niño Jesús de Madrid y responsable del trasplante. Hasta hace poco los tratamientos principales han sido las transfusiones periódicas de glóbulos rojos, que alteran claramente la calidad de vida de los pacientes, y la terapia con corticosteroides a largo plazo, no tolerada en todos los casos. «El trasplante de células madre de la sangre del cordón umbilical, especialmente entre hermanos, es hoy en día una opción terapéutica recomendable para cierto tipo de enfermedades hematológicas, como esta anemia. Los beneficios frente a otro tipo de tratamientos para esta enfermedad son claros», asegura Madero.
Explica Madero que las células madre del cordón umbilical ofrecen una mayor versatilidad y, además, y algo muy relevante, «la incidencia de la Enfermedad de Injerto contra Huésped (EIH) -lo que provoca el rechazo en un trasplante- es todavía menor» . Así, señala el experto, estamos por tanto en una situación en la que el trasplante «cura básicamente si no produce rechazo y, para ese porcentaje de pacientes que curan con el trasplante y que no desarrolla la EIH, la sangre del cordón umbilical es probablemente la fuente más indicada» .
Además, el caso de Pedro es el más favorable e indicado para realizar un trasplante de sangre del cordón umbilical: una enfermedad genética o congénita de la médula ósea, de un hermano compatible y que además dispone de la sangre de cordón umbilical. Y, resalta Madero, «el porcentaje de supervivencia de estos pacientes es muy elevado, se puede decir que más del 80-85% de estos niños van a sobrevivir».
El Programa Donación Familiar Gratuita, explica Susana Esteban, Directora General de Crio-Cord, cubre también todo el proceso necesario para que pueda generarse el trasplante: los análisis que necesita la muestra para confirmar su compatibilidad con el paciente a tratar, así como la coordinación del tratamiento y el envío de la muestra, desde el banco de conservación del Grupo Cryo-Save, con sede en Bélgica, al hospital donde se llevará a cabo el tratamiento, todo de forma gratuita dentro de la Unión Europea. Para poder acogerse al Programa, «un familiar del donante debe haber sido diagnosticado con una enfermedad que actualmente se encuentre entre las tratables con células madre» . Debe tener un parentesco de primer grado y contar con la opinión de un oncólogo o hematólogo que recomiende el tratamiento con células madre. En caso de aprobarse su participación en el Programa, la familia recibirá el kit de extracción y se coordinará la recogida de la muestra, su procesamiento y almacenamiento hasta que sea necesaria de manera totalmente gratuita.
La incidencia anual en la población general europea de la ABD es aproximadamente de 1/150.000. Esta enfermedad, con la que se ven afectados ambos sexos por igual, se detecta habitualmente en los dos primeros años de vida. Los principales síntomas son palidez y disnea, especialmente durante la alimentación o la lactancia. La mitad de todos los pacientes de ADB presentan baja estatura y anomalías congénitas, la más frecuente la craneofacial, anomalías urogenitales y de los pulgares. Los pacientes de ABD tienen un riesgo elevado de padecer leucemia y cáncer. La ABD se hereda de manera autosómica dominante con una penetrancia variable. Actualmente, se han identificado las mutaciones causantes de la enfermedad en un 40-45% de los pacientes.
Entrevista con el Dr. Luis Madero López, responsable del transplante y jefe de Oncohematología Pediátrica del Hospital Niño Jesús de Madrid:
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