Las células del cordón umbilical mejoran las sinapsis de la retina

Fuente: http://www.tendencias21.net/Las-celulas-del-cordon-umbilical-mejoran-las-sinapsis-de-la-retina_a41591.html

Investigadores de la Universidad de Duke han demostrado en ratas que se puede potenciar el crecimiento de las neuronas de la retina mediante células del cordón umbilical. Las proteínas que lo permiten, las trombospondinas, forman nuevas sinapsis que posibilitan que las neuronas se interconecten con mayor facilidad. 

Células de cordón umbilical ayudaron a crear conexiones sinápticas (en amarillo) en las retinas de ratas.

Los problemas de degeneración ocular podrían haber encontrado un nuevo amigo en el propio cuerpo humano, en un lugar insospechado pero con un enorme potencial: el cordón umbilical. 

Así lo sugiere un estudio de la Universidad de Duke (EEUU) dirigido por la profesora adjunta de biología celular y neurobiología Cagla Eroglu. 

El trabajo, realizado en experimentos con ratas, ha demostrado la influencia de células extraídas del tejido del cordón umbilical (no de la sangre) en las neuronas de la retina; concretamente, sobre el crecimiento, el número de sinapsis, y la longevidad de éstas. 

Todos los beneficios, sin embargo, no parecen tener el mismo agente. El número de conexiones sinápticas, afirman los investigadores, se vio incrementado por moléculas de la familia de las trombospondinas: los tipos TSP1, TSP2, y TSP4 tuvieron un papel fundamental en el desarrollo de nuevas neuritas, y en el establecimiento de un mayor número de sinapsis entre las ya existentes.

El experimento no se realizó de manera directa sobre los organismos, sino en soluciones orgánicas en que las distintas células se sumergieron, sin tocarse, en un mismo fluido. Los investigadores sumergieron células umbilicales y neuronas retinales en una solución; en la otra, tan solo las neuronas retinales.

Tras el estudio, los resultados demostraron un doble efecto: mientras que en el fluido homogéneo no se habían producido cambios, en el fluido con ambos tipos de células las neuronas habían desarrollado nuevas neuritas y sinapsis, algo que los investigadores atribuyen a la trombospondina, y que afirman permitirá avanzar en el campo de la ayuda a las neuronas afectadas por enfermedades neurodegenerativas. 

Además, en el fluido heterogéneo se había producido crecimiento celular y, sobre todo, un incremento en la longevidad de las neuronas, parejo al desarrollo de neuritas y sinapsis. Con todo, la trombospondina no es la responsable de esa mayor longevidad, por lo que el mismo equipo se encuentra ahora investigando a las posibles moléculas responsables de ese efecto. 

El trabajo de Eroglu ya había desarrollado antes investigaciones con trombospondinas, también responsables de la creacíon de sinapsis en el cerebro, y procedentes de unas células cerebrales conocidas como astrocitos. 

Por lo pronto, el equipo se centrará más en las posibles aplicaciones terapéuticas del descubrimiento, así como en la investigación de nuevos tratamientos para las enfermedades oculares neurodegenerativas. “Al entender más sobre el funcionamiento de estas células”, declara Eroglu, “estamos un paso más cerca de entender los aspectos de las enfermedades en que estas células deberían ser estudiadas”.

Referencia bibliográfica: 

S. Koh, N. Kim, H. H. Yin, I. R. Harris, N. S. Dejneka, C. Eroglu. Human Umbilical Tissue-Derived Cells Promote Synapse Formation and Neurite Outgrowth via Thrombospondin Family Proteins. Journal of Neuroscience (2015). DOI: 10.1523/JNEUROSCI.1364-15.2015.

Reprograman células madre para hacer marcapasos biológicos

Fuente: http://www.tendencias21.net/Reprograman-celulas-madre-para-hacer-marcapasos-biologicos_a41567.html

Científicos de la Universidad de California en San Francisco (EE.UU.) han probado en animales unos marcapasos hechos de tejido biológico, basados en células madre reprogramadas. Aún es muy pronto para que puedan sustituir a los electrónicos, dicen los investigadores, pero ofrecen resultados prometedores.

Células marcapasos individuales.

Aunque los marcapasos de hoy en día son dispositivos electrónicos que salvan vidas, están limitados por su naturaleza artificial. Por ejemplo, sus piezas pueden fallar o pueden infectarse. Además, los dispositivos requieren un mantenimiento regular, deben ser reemplazados periódicamente, y sólo se pueden aproximar a la regulación natural de un latido del corazón. 

Un artículo de revisión publicado en Trends in Molecular Medicine, de Cell Press, destaca los prometedores -con sus limitaciones- nuevos métodos basados ​​en las células madre y en las tecnologías de reprogramación para generar marcapasos biológicos que algún día podrían reemplazar a los marcapasos electrónicos. 

"En teoría, los marcapasos biológicos, que se componen de células eléctricamente activas que pueden integrarse funcionalmente con el corazón, podrían proporcionar una regulación natural del ritmo cardíaco sin la necesidad de hardware", dice el autor Vasanth Vedantham, de la Universidad de California en San Francisco (EE.UU.), en la nota de prensa de Cell Press.

Para crear marcapasos biológicos, un enfoque es engañar a las células madre para convertirse en células marcapasos cardíacos especializadas como las que se encuentran normalmente dentro del nodo sinoauricular del corazón, y luego trasplantarlas a un corazón enfermo para restaurar la función marcapasos. 

Otro enfoque prometedor es reprogramar directamente células de apoyo, ya presentes en el corazón -por ejemplo, los fibroblastos (presentes en el tejido conectivo)- y convertirlas en células marcapasos para restaurar la función cardiaca.

Vedantham afirma que los estudios iniciales de los marcapasos biológicos en animales grandes han generado resultados prometedores, pero que queda mucho más trabajo por delante antes de que pueda considerarse una terapia clínicamente viable. 

Por ejemplo, los investigadores necesitan comprender mejor los mecanismos que controlan el desarrollo y el mantenimiento de las células marcapasos en el nodo sinoauricular, al igual que deben desarrollar maneras de comparar el tejido marcapasos experimental con el tejido auténtico del nodo sinoauricular. Además, los científicos tendrán que mejorar los métodos utilizados para enviar las células a las ubicaciones deseadas dentro del corazón, así como la recuperación de células individuales concretas para su caracterización y análisis funcional detallado. 

"Los marcapasos biológicos deben conseguir un nivel muy alto de rendimiento para desplazar a los marcapasos electrónicos", dice Vedantham. "Dado que incluso unos pocos segundos sin latido del corazón pueden llevar a consecuencias graves, un marcapasos biológico tendría que presentar un rendimiento muy robusto y fiable. Queda por determinar si esto va a ser técnicamente factible. A pesar de estos desafíos, el campo está listo para un rápido progreso en los próximos años", añade. 

Los autores tienen subvenciones del Instituto Nacional del Corazón, el Pulmón y la Sangre (NIH/NHLBI), y de la American Heart Association. 

Recientemente, científicos de la Universidad de Buffalo (Nueva York) han desarrollado un sistema que alimenta los marcapasos electrónicos con la propia energía vibracional del latido, transformándola mediante un sistema piezoeléctrico. De ese modo, no necesitarían batería, aunque el sistema aún no se ha probado ni siquiera con animales.

Referencia bibliográfica: 

Vasanth Vedantham: New Approaches to Biological Pacemakers: Links to Sinoatrial Node Development. Trends in Molecular Medicine (2015). DOI: 10.1016/j.molmed.2015.10.002.

Un ensayo con células madre podría generar nuevas terapias contra las cardiopatías

Fuente: http://cordis.europa.eu/news/rcn/142416_es.html

Investigadores financiados con fondos de la Unión Europea han logrado un progreso considerable hacia el desarrollo y la comercialización de terapias basadas en células madre para tratar a pacientes de infarto de miocardio.

El objetivo fundamental del proyecto financiado con fondos europeos CARE-MI, finalizado en septiembre de 2015, fue el de evaluar la seguridad y la eficacia de AlloCSC-01, una suspensión de células madre cardíacas (CSC) alogénicas humanas en pacientes que habían sufrido un infarto de miocardio. Esta enfermedad grave se produce cuanto la sangre deja de irrigar una parte del corazón y se dañan los músculos cardíacos.

En el proyecto CARE-MI se ha desarrollado un método nuevo para limitar el daño tisular gracias a la activación de los mecanismos de reparación natural del corazón en respuesta a las lesiones. El éxito de los ensayos del proyecto permitirá a los investigadores realizar nuevos análisis basados en tratamientos con células madre y cuyos resultados finales se esperan para el primer semestre de 2017.

Se espera que AlloCSC-01 se convierta en un método revolucionario para evitar las cardiopatías y la insuficiencia cardíaca crónica (CHF) tras haber sufrido un infarto, mejore considerablemente la atención que se brinda al paciente y genere un mercado nuevo de terapias con células madre. En Estados Unidos y Europa se tratan cada año cerca de 1,5 millones de infartos de miocardio. 

La recuperación inicial suele estar seguida de insuficiencia cardíaca crónica debido en parte a que las terapias actuales, incluso a pesar de ser en principio positivas, son incapaces de regenerar el tejido dañado. El equipo del proyecto es consciente de la necesidad de dar con tratamientos capaces de regenerar el tejido cardíaco perdido, sobre todo si se tiene en cuenta que la insuficiencia cardíaca crónica es responsable del 18 % de la mortalidad anual.

Ya se han propuesto y ensayado terapias celulares, pero su eficacia es reducida. Es más, el coste y la complejidad de estos procedimientos clínicos alejan la posibilidad de tratar a una gran cantidad de pacientes que precisan de productos asequibles y disponibles.

El equipo de CARE-MI se propuso lograr una mejora drástica de estos tratamientos. En los ensayos del proyecto participaron ocho centros clínicos de referencia en cardiología que contaron con la dirección del profesor Fernández Avilés del Hospital Gregorio Marañón de Madrid (España) y el profesor Stefan Janssens de la Universidad Católica de Lovaina (Bélgica). 

El equipo del proyecto se basó en una investigación reciente en la que se descubrió la existencia de células pluripotentes en los músculos del corazón. Estas células ejercen como células madre cardíacas endógenas (eCSC), las cuales tienen capacidades de regeneración anatómica y funcional. El proyecto se dedicó al desarrollo clínico y el ensayo de terapias con las que activar las eCSC. Su intención fue la de lograr que los productos generados fueran biocompatibles y asequibles, tuvieran disponibilidad y cumplieran con la normativa.

El equipo de CARE-MI ha logrado importantes avances en relación al desarrollo de productos certificados con buenas prácticas de fabricación y el análisis. Para los análisis preclínicos y de estabilidad se utilizaron grupos de células alogénicas (es decir, procedentes de donantes humanos diferentes al paciente) y los resultados obtenidos confirmaron su solidez y bioequivalencia.

Es más, los ensayos exhaustivos confirmaron además propiedades antiinflamatorias e hipoinmunogénicas y una capacidad para fomentar la sanación. Los ensayos de seguridad y biodistribución ofrecieron resultados prometedores sin efectos secundarios de relevancia. El equipo al cargo también optimizó los métodos de administración y dosimetría y los factores temporales relevantes.

Se ha iniciado la construcción de una plataforma de producción celular nueva mediante la que avanzar los estudios clínicos y con la que se espera lograr la comercialización de las terapias.

Para más información, consulte:

el sitio web del proyecto CARE-MI

Células madre para tratar las fístulas de la enfermedad de Crohn

Fuente: http://www.agenciasinc.es/Noticias/Celulas-madre-para-tratar-las-fistulas-de-la-enfermedad-de-Crohn

Por su su capacidad para ayudar a la cicatrización, las células madre pueden curar fístulas perianales de pacientes con enfermedad de Crohn.

En el año 2002, investigadores de la Universidad Autónoma de Madrid (UAM) pusieron a punto la tecnología necesaria para tratar por primera vez a una paciente de enfermedad de Crohn con células madre procedentes de la grasa. Fue la prueba de concepto en la que se basó una larga sucesión de ensayos clínicos nacionales e internacionales dirigidos a conocer si, efectivamente, esta nueva modalidad terapéutica, la terapia celular, podía ser usada con seguridad y eficacia en el ser humano, para curar fístulas perianales de pacientes de Chron.

Ahora, un editorial de la revista Gastroenterology revisa la experiencia mundial sobre el uso de esta tecnología, y concluye que las evidencias acumuladas en los más de 10 ensayos clínicos internacionales y más de 200 pacientes tratados demuestran el efecto beneficioso de esta nueva terapia. Gastroenterology es la revista número 1 de su ámbito, y sus editoriales tienen repercusión directa en la práctica clínica.

En esta terapia, las células madre son recolectadas de la médula ósea o de la grasa de individuos adultos. Fuera del cuerpo humano, en el laboratorio, pueden ser seleccionadas y multiplicadas mediante cultivo celular. Una vez preparado el producto celular puede ponerse directamente en el paciente o bien congelarse para buscar el momento clínicamente más oportuno para una inyección intralesional.

Más de la mitad de los ensayos clínicos publicados sobre estas tecnologías han sido dirigidos por investigadores de la Universidad Autónoma de Madrid, junto con dos de sus Hospitales Universitarios, el de La Paz y la Fundación Jiménez Díaz; que han sido las instituciones pioneras y más activas en esta carrera científica internacional para aprovechar el poder de cicatrización de las células madre.

Para que su uso se extienda y el producto pueda ser comercializado, es necesario que un ensayo clínico en fase 3 termine con éxito. Pero el equipo de investigación liderado por Damián García Olmo, del Departamento de Cirugía de la Facultad de Medicina de la UAM, adelanta que en marzo de 2016 esto será una realidad.

Referencia bibliográfica:

“Cumulative Evidence That Mesenchymal Stem Cells Promote Healing of Perianal Fistulas of Patients With Crohn’s Disease–Going From Bench to Bedside” GASTROENTEROLOGY, DOI: 10.1053/j.gastro.2015.08.03

Nuevo método para obtener células óseas a partir de células madre

Fuente: http://noticiasdelaciencia.com/not/17071/nuevo-metodo-para-obtener-celulas-oseas-a-partir-de-celulas-madre/es/

Tras sufrir una fractura ósea o la implantación de una prótesis de cadera, es vital para la recuperación de la persona que se forme suficiente tejido óseo en la zona afectada. Sin embargo, el ritmo de formación puede ser muy lento, un hecho habitual en personas mayores. Además del problema de la lentitud, puede presentarse el de que las células madre, en vez de dar lugar a todas las células óseas necesarias y así formar todo el tejido óseo requerido, den lugar a células de grasa.

El equipo de la Dra. Janet Rubin, de la Universidad de Carolina del Norte (UNC) en Chapel Hill, Estados Unidos, puede haber encontrado una forma de inclinar la balanza a favor de la formación de hueso. La Dra. Rubin y sus colegas utilizaron citocalasina D, una sustancia que se produce de forma natural y que se encuentra en el moho, como un intermediario para alterar la expresión genética en los núcleos de células madre mesenquimales, a fin de forzarlas a convertirse en osteoblastos (células óseas).

Al tratar con citocalasina D a las células madre que se pueden convertir en células de grasa o de hueso, el resultado fue claro: dichas células madre se convirtieron en células óseas. Además, inyectando una pequeña cantidad de citocalasina D en el espacio de la médula ósea de ratones se provocó la formación rápida de hueso. Los datos y las imágenes son muy claros al respecto; tal como dice la Dra. Rubin, no hace falta ser un experto en huesos para apreciar lo que hace la citocalasina D en un ratón en el plazo de una semana.

Izquierda: fibras verdes de actina crean la arquitectura de la célula. Derecha: con la adición de citocalasina D, las fibras de actina se desarman y se reforman en los núcleos.

Información adicional

Revelan que la distrofia muscular de Duchenne afecta directamente a las células madre musculares

Fuente: http://noticias.lainformacion.com/salud/investigacion-medica/investigaciones-desvelan-que-la-distrofia-muscular-de-duchenne-es-una-enfermedad-de-las-celulas-madre_oWLJKAXYVuJTGYwxu07GR3/

• La distrofia muscular de Duchenne afecta directamente a las células madre musculares, este hallazgo desecha la premisa que señalaba únicamente al deterioro celular como responsable de la patología.
• Las investigaciones, aún solo probadas en animales, podrían generar nuevos tratamientos que alivien esta patología que afecta a uno de cada 3.600 niños.

Un nuevo estudio del Hospital de Ottawa y la Universidad de Ottawa, en Canadá, está a punto de cambiar por completo la comprensión sobre la distrofia muscular de Duchenne y allanar el camino para tratamientos más eficaces. El trabajo, publicado en la revista 'Nature Medicine', muestra que la distrofia muscular de Duchenne afecta directamente a las células madre musculares.

"Durante casi 20 años, hemos pensado que la debilidad muscular observada en pacientes con distrofia muscular de Duchenne se debe principalmente a problemas en sus fibras musculares, pero nuestra investigación muestra que también se debe a defectos intrínsecos en la función de sus células madre de los músculos", afirma el autor principal del estudio, el doctor Michael Rudnicki.

"Esto cambia completamente nuestra comprensión de la distrofia muscular de Duchenne y eventualmente podría llevar a tratamientos más eficaces", destaca Rudnicki, director del Programa de Medicina Regenerativa del Hospital de Ottawa y profesor de la Universidad de Ottawa, además de titular de la Cátedra de Investigación de Canadá en Genética Molecular.

La distrofia muscular de Duchenne es la forma más común de distrofia muscular, que afecta a aproximadamente uno de cada 3.600 niños. Es causada por mutaciones genéticas que dan como resultado la pérdida de la proteína distrofina, que lleva a la debilidad muscular progresiva y la muerte durante la segunda o tercera década de la vida.

Las células madre del músculo son responsables de la reparación del músculo después de las lesiones normales y el ejercicio. En respuesta al daño muscular, estas células madre se dividen para generar células precursoras que se convierten en las fibras que forman los músculos.

Durante muchos años, se pensaba que la distrofina era una proteína estructural sencilla que sólo se encuentra en las fibras musculares. En el estudio actual, Rudnicki y su equipo descubrieron que las células madre musculares también expresan la proteína distrofina y sin esta proteína producen diez veces menos células precursoras del músculo, que generan a su vez un menor número de fibras musculares funcionales. También descubrieron que la distrofina es un miembro clave de la maquinaria molecular que permite a las células madre de músculo presentir su orientación hacia tejido circundante.

"Las células madre del músculo que carecen de distrofina no puede decir qué dirección está en marcha y qué dirección está reducida --apunta Rudnicki--. Esto es crucial porque las células madre de músculo necesitan percibir su entorno para decidir si producir más células madre o formar nuevas fibras musculares. Sin esta información, las células madre de músculo no se pueden dividir adecuadamente y no pueden reparar el músculo dañado".

Esta investigación se llevó a cabo en células de ratón, pero se espera que los resultados se reproduzcan en los seres humanos, ya que la proteína distrofina es casi idéntica en todos los animales. Los tratamientos actuales para la distrofia muscular de Duchenne se limitan a los esteroides y la terapia física para ralentizar la enfermedad y disminuir los síntomas. También se están investigando enfoques experimentales, como la terapia génica, pero la investigación de Rudnicki sugiere que estas vías tendrán que modificarse para dirigirse a las células madre musculares así como a las fibras musculares.

"Ya estamos viendo enfoques para corregir este problema en las células madre de músculo --relata Rudnicki--. No estoy seguro de si alguna vez curaremos la distrofia muscular de Duchenne, pero estoy muy esperanzado de que algún día en el futuro, tendremos nuevas terapias que corrijan la capacidad de las células madre de músculo para reparar los músculos de los pacientes afectados y convertir esta enfermedad devastadora y mortal en una enfermedad crónica pero manejable".

El descubrimiento ha sido aclamado por los expertos en la materia, entre ellos el doctor Ronald Worton, quien codescubrió el gen de la distrofia muscular de Duchenne en 1987 y trabajó como vicepresidente de Investigación del Hospital de Ottawa durante 11 años.

"Cuando descubrimos el gen de la distrofia muscular de Duchenne, había grandes esperanzas de que seríamos capaces de desarrollar un nuevo tratamiento con bastante rapidez -relata Worton, que ahora está jubilado--. Esto ha sido mucho más difícil de lo que inicialmente pensábamos, pero la investigación del doctor Rudnicki es un gran avance que debe renovar la esperanza de los investigadores, los pacientes y sus familias".

Los oncogenes delimitan la diferenciación de las células madre en leucemia

Fuente: http://www.agenciasinc.es/Noticias/Los-oncogenes-delimitan-la-diferenciacion-de-las-celulas-madre-en-leucemia

Un nuevo estudio sostiene que la clave no es la cantidad de células que forman un tumor, sino cómo se diferencian para convertirse en un tipo celular específico. Los resultados evidencian que los oncogenes, los genes que provocan el cáncer, determinan la diferenciación de las células madre que sostienen la leucemia.

Isidro Sánchez García, en el centro al fondo, y su equipo de investigación.

Científicos del Centro de Investigación del Cáncer (CIC, centro mixto del CSIC y la Universidad de Salamanca) y de la Universidad de Birmingham (Reino Unido) han revisado investigaciones de los últimos años relacionadas con la hematopoyesis, la formación de las células de la sangre, y el papel que tienen las células madre en el desarrollo de la leucemia.

La conclusión, publicada en la revista Oncotarget, es que el proceso es más complejo de lo que se pensaba y que los oncogenes, los genes que provocan el cáncer, determinan la diferenciación de las células madre que sostienen la leucemia.

“Antes se pensaba que en el desarrollo del sistema hematopoyético cada célula decidía muy pronto en qué tipo de célula se diferenciaba y ya se sabe que esto no es así. En una célula normal, el proceso es complejo pero en una célula tumoral los oncogenes restringen su capacidad de decisión”, señala Isidro Sánchez García, experto del CIC que firma este artículo de revisión bibliográfica junto con el británico Geoffrey Brown.

El hecho de que los oncogenes de una célula predeterminen que se convertirá en una célula madre tumoral supone un importante cambio de paradigma en el abordaje de la investigación oncológica. “El cáncer siempre se ha considerado una enfermedad de proliferación celular, pero algunos investigadores pensamos que está más relacionada con la diferenciación”, comenta, en referencia al proceso por el cual las células adquieren las características de un tipo celular específico.

En otras palabras, “el problema de una inflamación no es el bulto, el bulto es la consecuencia” y del mismo modo “el problema del cáncer no es la cantidad de células que forman un tumor, sino la raíz que lo origina”.

Si una célula tiene ese “corsé de diferenciación”, los investigadores podrían “intentar que ese corsé estalle, obligando a la célula a convertirse en algo para lo que no está programada” y, por lo tanto, evitando el desarrollo del tumor, en este caso, la leucemia.

Las células madre que sostienen un cáncer se convertirían así en su talón de Aquiles y esta estrategia podría emplearse no solo en los tumores de la sangre, sino también extrapolarse a los tumores sólidos. “De momento, se ha podido estudiar en el sistema hematopoyético porque se conoce bien su organización. De hecho, en el sistema hematopoyético sabemos desde siempre que hay células madre y en los tejidos sólidos se ha empezado a intuir su existencia hace pocos años”, señala el investigador.

Este trabajo aparece en el contexto de un proyecto europeo destinado a analizar la versatilidad del sistema hematopoyético. Mientras que la Universidad de Birmingham estudia su normal desarrollo, el Centro de Investigación del Cáncer analiza las alteraciones que dan lugar a la leucemia.

Los datos que se recopilan en este artículo y que darían lugar a un cambio en la concepción de la lucha contra el cáncer invitan a desarrollar una nueva generación de fármacos partiendo casi de cero.

Sin embargo, Sánchez García cree que lo más probable es que tanto los científicos como las farmacéuticas mantengan las líneas de investigación vigentes. “Desarrollar los tratamientos actuales era lo razonable con los datos que se tenían antes y ahora ese paradigma ya no se sustenta, pero la investigación y el negocio no van a la par”, lamenta.

Referencia bibliográfica:

Geoffrey Brown, Isidro Sanchez-Garcia. Is lineage decision-making restricted during tumoral reprograming of haematopoietic stem cells? Oncotarget, October 19, 2015. DOI: 10.18632/oncotarget.6145

Sólo cinco 'bebés medicamento' han nacido en España desde 2006

Fuente: http://www.elmundo.es/salud/2015/11/02/56177e4fe2704e49538b4628.html

La familia Mariscal-Puertas en su casa de Algeciras.

El nacimiento de Javier hace siete años abrió la puerta a la esperanza de muchas familias, aunque en este tiempo sólo otras tres han logrado concebir a ese bebé milagro compatible con otro hermano enfermo. En 2011, el cordón umbilical de Nora y Leire permitió curar a su hermano Izan, enfermo de adrenoleucodistrofia (en el Hospital Sant Pau, Barcelona); en 2012, de nuevo en el Virgen del Rocío, el nacimiento de Estrella permitió curar a su hermano Antonio, enfermo de aplasia medular, y existe al menos otro caso de anemia de Fanconi en el Hospital Niño Jesús de Madrid. Con éste, en total son cinco los niños salvadores nacidos en España desde 2006, aunque otras familias antes que ellos tuvieron éxito, pero iniciaron el proceso fuera de nuestro país, ya que la ley aquí aún no lo autorizaba. Si en este tiempo se ha logrado alguno más, no se ha documentado públicamente, ni figura en los registros de la Organización Nacional de Trasplantes (ONT).

Su presidente, Rafael Matesanz, explica que desde 2006 se han recibido ante la Comisión Nacional de Reproducción Asistida -dependiente del Ministerio de Sanidad- 66 solicitudes de familias para poder concebir un niño genéticamente compatible con otro hijo enfermo. La mayoría de ellas con diagnósticos como la anemia de Fanconi, la beta Talasemia (como en el caso de Andrés, de Algeciras), leucemias y aplasia medular.

De ellas, la Comisión ha autorizado el 68% (45 casos), aunque es difícil saber qué ha ocurrido con ellos una vez recibido el consentimiento porque no existe un registro de hermanos salvadores. Lo más probable, como explica el profesor Jordi Surrallés, investigador de la Universidad Autónoma de Barcelona y del Centro de Investigación en Red para Enfermedades Raras (CIBERER), es que el proceso para obtener un embrión sano y compatible con su hermano, o el posterior intento por implantarlo en el útero de la madre no hayan tenido éxito.

GRÁFICO: Cómo funciona la técnica

Y es que las leyes de la genética juegan en contra de estas familias. Las posibilidades de obtener un embrión sano (sin ninguno de los defectos genéticos heredados tanto del padre como de la madre) son de tres de cada cuatro; pero que además sea compatible genéticamente con otro hermano sólo es de un cuarto. Sumando las dos condiciones imprescindibles sólo un 20% de los embriones obtenidos por cada ciclo de reproducción asistida son válidos. "Pero es que, además, el 75% de ellos no se desarrolla adecuadamente en la placa, se destruyen, o presentan otras anomalías cromosómicas y se producen abortos espontáneos...". Así que, en suma, las posibilidades de éxito por cada ciclo de fecundación in vitro que inician es de sólo un 5%. "Conozco familias que lo han intentado hasta 10 veces sin éxito", subraya.

Como explica el director del Instituto Valenciano de Infertilidad (IVI) en Barcelona, el doctor Agustín Ballesteros, hay que tener en cuenta la edad de la madre como otra piedra en este tortuoso camino.

En el caso de la anemia de Fanconi, por ejemplo, los síntomas que desenmascaran la enfermedad suelen aparecer cuando el niño tiene ya siete u ocho años, lo que significa que la madre puede estar ya rondando la cuarentena y la cantidad y calidad de sus óvulos no es la más óptima.

De hecho, en colaboración con la Red Española de Anemia de Fanconi, Surrallés documentó recientemente en la revista Genetics in Medicine los esfuerzos de ocho familias con algún niño afectado por esta enfermedad a lo largo de 11 años. Tras 42 intentos por concebir un hermano para salvarlo, sólo una de ellas lo consiguió, en la cuarta fecundación in vitro y gracias a los óvulos donados por una prima de la madre más joven que ella. De aquel embarazo milagro y generoso nacieron dos mellizas para salvar a su hermana mayor.

Como explica Soledad Puertas a EL MUNDO en su casa de Algeciras, ella tenía sólo 31 años cuando los pediatras diagnosticaron beta Talasemia a su hijo Andrés -que en marzo de 2016 cumplirá 14 años-, por lo que en su caso las posibilidades de éxito con el embarazo de Javier eran mucho más altas.

Cada fecundación in vitro fallida no sólo supone un duro varapalo psicológico para estas familias, sino una importante carga económica en el caso de que recurran a clínicas privadas para ello.

Lo que no cuentan tampoco las estadísticas son los papeleos y la lucha de muchas de estas familias contra la burocracia. Aunque el doctor Ballesteros admite que se aprecia en la Comisión de Reproducción Asistida una buena voluntad por agilizar los trámites, Surrallés es menos optimista. "Conozco familias con el permiso de la Comisión pero que luego se encuentran con pegas y problemas en su hospital, porque el diagnóstico genético preimplantacional es un proceso caro y no todas las comunidades lo quieren asumir, así que muchas optan por irse a la privada". En uno de los casos que Surrallés ha documentado, en colaboración con la Asociación de Anemia de Fanconi en España, el pequeño falleció con el permiso de Sanidad en la mesa, pero sin haber podido llegar a tiempo para iniciar el DGP. "Por mucho que se haya ganado en agilidad, sigue siendo un procedimiento largo y tedioso, y eso no ayuda a las familias", admite Ballesteros. "Cualquier demora en los plazos juega en contra de la edad reproductiva de la madre", critica.

También los avances en Hematología han desplazado en cierto modo la urgencia por tener un bebé medicamento como única salida posible.

Como explica también el doctor Rafael Matesanz, lo primero que se busca cuando surge un caso de este tipo es un hermano ya nacido y, si no, un donante compatible en la base mundial de donantes de médula ósea y cordón umbilical (REDMO). "Hace unos 10 años, la supervivencia de un niño con anemia de Fanconi si recibía un trasplante de un donante no emparentado era del 30%-40%", explica Surrallés. Hoy en día, esa cifra ha pasado al 70% gracias a que se han mejorado los protocolos de trasplante y los tratamientos inmunosupresores.

Por eso coincide con Matesanz en que si existe una indicación para trasplante y existe un donante compatible en el registro mundial, lo mejor es no esperar. Porque el tiempo hasta que pueda nacer un futuro hermano medicamento quizás sea demasiado largo y la salud del niño se deteriore tanto que cuando el nuevo bebé nazca, ya no sea posible hacerlo. "Si hay donante no emparentado compatible, lo mejor es no esperar".

El diagnóstico genético preimplantacional entre hermanos, explica Matesanz, está justificado desde el punto de vista médico para aquellas enfermedades en las que es necesaria una concordancia genética total, para reemplazar completamente con las células del hermano todo el sistema sanguíneo del niño enfermo. No lo está, en cambio, añade, en los casos de leucemias. Primero, porque los tiempos hasta que se puede lograr un embarazo a menudo son largos, y en el caso de esta enfermedad hematológica la urgencia por iniciar el tratamiento es mayor. Pero también, añade, en estos casos el trasplante con sangre de cordón o médula de un donante, incluso aunque la compatibilidad de antígenos HLA no sea total puede dar buenos resultados.

Existe otra piedra en este tortuoso camino. Si el paciente ya tiene 10 o 12 años cuando nace su hermano milagro es posible que las células del cordón umbilical no sean suficientes para su peso. En ese caso, como le ocurrió a Laura cuando nació su hermano Pol, hubo que esperar a que el bebé cumpliese un año para poder hacerle dos pequeños aspirados de médula que completasen la cantidad de células madre que Laura necesitaba.

Por todo ello, admite Surrallés, y aunque la técnica del hermano medicamento pudo parecer hace unos años una solución a todos los problemas de este tipo de enfermedades graves y hereditarias, la realidad ha obligado a los investigadores a buscar nuevas vías alternativas de mano de la terapia génica o de la llamada medicina regenerativa.

Precisamente este año, o en 2016 como muy tarde, está previsto que se inicie en España el primer ensayo clínico con terapia génica para tratar a niños con anemia de Fanconi que requieren un trasplante pero carecen de un donante compatible. Dirigido por Juan Bueren, responsable del área de Hematopoyesis del CIEMAT, este estudio pionero tratará de corregir el defecto genético que sufren las células sanguíneas de los niños con anemia de Fanconi mediante un vector viral. De hecho, en el Hospital Niño Jesús de Madrid y en el Vall d'Hebron de Barcelona ya hay congeladas células de la médula ósea de varios niños a la espera de que su estado de salud empeore y requieran un trasplante. En ese momento, dichas células se corregirán mediante un virus en el laboratorio y serán de nuevo transfundidas al menor con la esperanza de que sean capaces de reparar la fábrica de células del organismo que estos niños tienen gravemente dañada.

Expertos probarán células de donantes para reconstruir hueso maxilar

Fuente: http://www.redaccionmedica.com/noticia/expertos-probaran-celulas-de-donantes-para-reconstruir-hueso-maxilar-89496

Investigadores del Hospital Universitario Río Hortega de Valladolid (HURH) y los hospitales de Cabueñes y Central de Asturias probarán sobre pacientes la reconstrucción de hueso maxilar con células madre alogénicas —provenientes de donantes— después de un exitoso trabajo ya llevado a cabo con células autólogas —del propio paciente—.

Luis Miguel Redondo González, cirujano maxilofacial del Hospital Universitario Río Hortega de Valladolid.

El ensayo clínico, que lleva por título 'Regeneración de cavidades óseas quísticas de los maxilares mediante bioimplante de células mesenquimales alogénicas asociadas a matriz de suero entrecruzada', ha recibido este mes de octubre autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad y podría ponerse en práctica el próximo mes, según ha explicado en declaraciones a Europa Press Luis Miguel Redondo González, cirujano maxilofacial del Hospital Universitario Río Hortega de Valladolid e investigador principal del proyecto. 

Se trata de un ensayo clínico que además tiene entre sus ventajas que es independiente, está auspiciado por la agencia, con lo cual no hay "trabas" a nivel comercial ni de ningún tipo. El ensayo se realiza tras haberse probado este sistema con material autólogo, como si fuera un autotransplante, para regenerar el hueso de los maxilares. 

En concreto, se hizo un modelo con los quistes maxilares y se utilizó la sangre del paciente para generar una especie de plasma que permitía "vehiculizar" las células y luego se extraían células del hueso del paciente, de manera que mientras se le operaba se podía sustituir el hueso con este material autólogo. 

La ventaja de esta experiencia es que no plantea problema alguno de inmunosupresor al ser material autólogo, pero por el contrario este tipo de tratamiento es muy caro porque se tienen que fabricar en las denominadas "salas blancas", donde se fabrican las células madre, de manera que cada vez que se procesa un paciente queda bloqueada sólo para él, no se puede utilizar para más. 

Tras obtener unos resultados positivos en una decena de pacientes, algo que se va a publicar próximamente, desde el Instituto de Biología y Genética Molecular (IBGM) —centro mixto del Centro Superior de Investigaciones Científicas y la Universidad de Valladolid— se planteó, como miembros de la Red de Terapia Celular, utilizar células alogénicas, de donantes. Este tipo de tratamiento, si funciona, supondría "abaratar muchísimo" los costes y "ampliar o amplificar" la producción de muestras para tratar a "muchísimos" pacientes, no sólo uno por día, "sino muchos a la vez". 

Se trata de comprobar que el medicamento es seguro, que no hace daño ni plantea problemas para buscar resultados, algo que ya ha sido un éxito en el caso de las células autólogas y se trabaja ya en preparar esta fase, de manera que el próximo mes se espera empezar a operar a pacientes, que podrían elevarse a entre 45 y 50 entre los tres hospitales a lo largo de la duración del ensayo. 

Para comprobar su resultado se va a comparar con lo que mejor funciona hasta ahora, "el 'gold standard'", que sería si esa cavidad en lugar de con células madre se rellena con hueso sacado de la cadera, el "autoinjerto" de hueso, ha señalado Redondo. Este tipo de quistes, concretamente el radicular, sobre el que se basa la experiencia, es más habitual por problemas odontogénicos, dado que dentro de la totalidad de los quistes maxilares casi es el 50 por ciento y hay un alto porcentaje de población bastante elevada que tiene algún problema derivado de infección dentaria o algún problema de los dientes que a la larga desemboca en cavidad en el hueso, en un quiste. 

De esta forma, se daría solución a un problema frecuente, pero es que además lo que se busca es también ayudar a resolver otros problemas reconstructivos más importantes, como los enfermos oncológicos. Así, si el día de mañana en lugar de utilizar colgajos libres o técnicas microquirúrgicas se pudiera utilizar algún producto derivado, para el paciente sería más accesible, sencillo y además supondría menos costes, según ha explicado el cirujano maxilofacial. 

En cuanto a su aplicación clínica, Redondo González ha explicado que el Ministerio de Sanidad intenta crear una red de hospitales autorizados para usar estos materiales, para llevar un control estricto sobre los mismos y garantizar el seguimiento del paciente, algo para lo que el Río Hortega de Valladolid reuniría todos los requisitos y para lo que se apuesta. 

Sin embargo, cree que el sistema público hace un "grandísimo esfuerzo" en este tema y ha destacado como "gran protagonista" al IBGM, cuyos responsables "han apostado fuerte" por lo que denominan "investigación traslacional", es decir, que la investigación tenga una trascendencia en la clínica, que lo vean los pacientes, con garantías de seguridad, aunque "siempre hay que dar un salto en el vacío, llega un momento de probar en los humanos".

Fabrican en un laboratorio una réplica 'casi' perfecta de un cerebro humano

Fuente: http://www.abc.es/salud/tecnologia-salud/abci-fabrican-laboratorio-replica-casi-perfecta-cerebro-humano-201510251916_noticia.html

Contiene el 99%de los genes presentes en el cerebro fetal humano y permitirá avanzar en terapias para el alzheimer y el parkinson.

Un cerebro humano en una placa de laboratorio. Un organoide diseñado a partir de células de piel humana adulta y que constituye el modelo del cerebro humano más completo desarrollado hasta ahora. Eso es lo que ha logrado el equipo de René Anand, de la Universidad Estatal de Ohio (EE.UU.). Su cerebro tiene una madurez similar a la del cerebro de un feto de cinco semanas de edad.

Aproximadamente del tamaño de un borrador de lápiz, el cerebro tiene una estructura muy definida y contiene el 99%de los genes presentes en el cerebro fetal humano. Los expertos creen que su ‘criatura’ permitirá probar, de una manera más ética, rápida, precisa y eficaz, medicamentos experimentales para enfermedades tan necesitadas como el alzheimer o el parkinson y avanzar en el conocimiento de las posibles causas genéticas y ambientales de la mayoría de los trastornos del sistema nervioso central.

«No sólo podemos ver cómo se desarrolla un cerebro, sino también sus diversos tipos de células que expresan casi todos los genes de un cerebro», subraya Anand. Desde hace muchos años, añade, «hemos tratado de resolver problemas complejos de la enfermedad cerebral y, ahora, este modelo tiene un grandísimo potencial para la salud humana, ya que nos ofrece más y mejores opciones para probar y desarrollar terapias en modelos diferentes a los animales».

Hace cuatro años, tras fracasar con una prometedora molécula para el autismo después de sus ensayos en ratones, Anand decidió fabricar su propio modelo de biología neuronal humana. Su réplica del cerebro humano es casi perfecta; ‘casi’ porque carece de un sistema vascular. Pero contiene una médula espinal, las principales regiones del cerebro, múltiples tipos de células, la señalización de circuitos e incluso una retina. ‘Casi’ un cerebro completo.

Sus aplicaciones en la investigación médica son, según Anand, múltiples. Por ejemplo, en las enfermedades del sistema nervioso central permitirán estudios de susceptibilidad para determinar las causas genéticas o puramente ambientales. Por ejemplo, «la ciencia genómica infiere que hay hasta 600 genes que dan lugar al autismo, pero, hasta aquí llegamos –afirma-. Las correlaciones matemáticas y los métodos estadísticos son insuficientes para, por sí mismos, identificar la causalidad. Por eso, es necesario un sistema experimental; es decir, un cerebro humano».

La base de este nuevo organoide es el trabajo de Shinya Yamanaka, Premio Nobel de Medicina de 2012, sobre la capacidad de reprogramar células de la piel adultas en células pluripotenciales, es decir, células madre inmaduras que pueden ser programadas para convertirse en cualquier tejido del cuerpo. «Una vez que una célula se encuentra en ese estado pluripotente puede convertirse en cualquier órgano si se sabe qué hacer para hacer que se convierta en dicho órgano», dijo Anand.

Hasta ahora se habían obtenido hígados, pulmones o corazones, e incluso minicerebros pero como reconoce el investigador, «el cerebro ha sido el santo grial, debido a su enorme complejidad en comparación con cualquier otro órgano».

Gracias a sofisticadas técnicas, que desvelará cuando se publique su investigación, su equipo logró que las células madre pluripotentes fueran capaces de convertirse en tejido neural, los componentes del sistema nervioso central u otras regiones del cerebro. «Se tarda unas 15 semanas en construir un modelo que coincida con el cerebro de un feto de cinco semanas». Anand y su colaboradora Susan McKay han dejado que el modelo siga creciendo hasta las 12 semanas, observando así todos los cambios que se han producido durante la maduración.

Las imágenes de alta resolución del cerebro permiten identificar neuronas activas y sus extensiones de señales portadoras -axones y dendritas- así como astrocitos, oligodendrocitos y microglia. El modelo, explican, también activa marcadores para células que tienen las funciones clásicas excitatorias e inhibitorias en el cerebro y que permiten a las señales químicas viajar a través del órgano.

Los investigadores ya han utilizado la plataforma para poner en marcha sus propios proyectos, la creación de modelos cerebrales organoides de la enfermedad de Alzheimer, de Parkinson y de autismo en el laboratorio, y confían que, con un mayor desarrollo y la adición de un suministro de sangre de bombeo, el modelo podría ser utilizado para estudiar una posible terapia para el accidente cerebrovascular o ictus.

Anand también espera que su modelo del cerebro pueda incorporarse en el programa Microphysiological Systems, una plataforma de la Agencia de Proyectos de Investigación Avanzada de Defensa de EE.UU. que se está desarrollando mediante el uso de tejido humano diseñado para imitar los sistemas fisiológicos humanos. Los resultados de este nuevo avance se presentan durante el Simposio de Investigación 2015 de Salud Militar en EE.UU.

El trasplante de sangre de cordón umbilical no requiere compatibilidad completa con el receptor

Fuente: http://noticias.lainformacion.com/salud/genetica/el-trasplante-de-sangre-de-cordon-umbilical-no-requiere-compatibilidad-completa-con-el-receptor_7vxor1oZsByFrQ00Hbnva7/

El jefe de sección de Hematología Clínica del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, Guillermo Sanz, asegura que el trasplante de sangre de cordón umbilical (SCU) permite llevar a cabo este procedimiento a casi todos los pacientes que lo precisan, porque no requiere una compatibilidad completa con el receptor y está disponible para su uso inmediato.

Así lo ha explicado este especialista durante la XXVII Lección Conmemorativa Antonio Raichs, después de que se diera a conocer que España empezará este diciembre o en enero de 2016 el primer ensayo clínico del mundo para comprobar si un trasplante de sangre de cordón con la mutación CCR5 Delta32 puede curar el virus del VIH en pacientes que han desarrollado un cáncer de sangre.

Esta lección conmemorativa, bajo el título 'De ancianos y recién nacidos: de los síndromes mielodisplásicos al trasplante de sangre de cordón umbilical', se ha celebrado en el marco del LVII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y el XXXI Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), según ha informado la organización en un comunicado.

El doctor Guillermo Sanz ha explicado que la sangre de cordón umbilical constituye "la fuente de células hematopoyéticas progenitoras más joven que podemos usar para trasplante". Además, "sus resultados a largo plazo son similares a los que se obtienen con otras fuentes", ha indicado.

Asimismo, ha destacado que "el hecho de la juventud inherente a las células de SCU podría ser una ventaja adicional por una menor probabilidad de llevar lesiones genéticas y menor incidencia, a medio plazo, de neoplasias hematológicas secundarias, una complicación no inusual en el trasplante de células hematopoyéticas de adulto".

También ha comentado que las indicaciones del trasplante de SCU son las mismas que las de otras fuentes de trasplante de células hematopoyéticas en las que no se dispone de donante familiar HLA-idéntico, es decir, en enfermedades congénitas benignas, como la talasemia, las inmunodeficiencias graves y las enfermedades de depósito, la aplasia medular grave y, fundamentalmente, las neoplasias hematológicas, como leucemias, síndromes mielodisplásicos, linfomas y otras en las que los tratamientos alternativos disponibles sean menos eficaces.

Según ha explicado el doctor Sanz, el mayor problema del trasplante de sangre de cordón umbilical es que la menor dosis celular que contiene en relación con otras fuentes celulares de trasplante de un adulto condiciona un injerto más lento y una mayor mortalidad inicial.

Para intentar solventar este problema, "se están desarrollando diversos ensayos clínicos con diferentes métodos de expansión 'ex vivo' de células madre hematopoyéticas y otros sistemas que facilitan el anidamiento de estas células en la médula ósea del receptor", ha explicado el especialista, quien ha asegurado que "los resultados preliminares son más que alentadores".

El hematólogo, que ha centrado gran parte de su labor investigadora en los síndromes mielodisplásicos y al trasplante de sangre de cordón umbilical, ha recordado que "como otras neoplasias hematológicas, los síndromes mielodisplásicos ocurren fundamentalmente en personas de edad avanzada, una edad media de 75 años".

Recientemente se ha demostrado una relación directa entre la edad y la presencia en personas aparentemente sanas de mutaciones que conducen a estas enfermedades y de hematopoyesis clonal.

De hecho, "estas personas tienen un riesgo diez veces superior de padecer en el futuro una neoplasia hematológica, fundamentalmente síndromes mielodisplásicos y leucemia mieloide aguda", ha indicado el doctor Sanz, quien ha resaltado la importancia que tiene para la hematología la investigación clínica y traslacional y "el trabajo en equipo, con buen ambiente, y en el seno de grupos cooperativos multidisciplinares.