El CRG reprograma células de la retina para regenerar fotorreceptores en ratones

Fuente: http://ecodiario.eleconomista.es/salud/noticias/7717736/07/16/El-CRG-reprograma-celulas-de-la-retina-para-regenerar-fotorreceptores-en-ratones.html

Un equipo de investigadores del Centro de Regulación Genómica (CRG), en colaboración con el Instituto Aragonés de Ciencias Médicas, la Universidad de Zaragoza y Ferrer Internacional, ha demostrado que se pueden reprogramar las células de la retina 'in vivo' para regenerar fotorreceptores en ratones.

La investigación, publicada en la revista 'The Journal of Clinical Investigation', permite avanzar hacia la prevención de la degeneración de la retina, que se produce por la pérdida de fotorreceptores, es decir, de las neuronas especializadas y sensibles a la luz que permiten la visión, ha informado el centro.

"Este descubrimiento podría representar una nueva estrategia terapéutica para revertir la degeneración de retina", ha afirmado Daniela Sanges, investigadora postdoctoral del equipo liderado por Pia Cosma, profesora de investigación ICREA del CRG.

Según el CRG, actualmente no existen demasiadas aproximaciones terapéuticas para el tratamiento de este tipo de ceguera y, aunque se han hecho grandes esfuerzos para intentar parar o retrasar la degeneración de los fotorreceptores, los resultados obtenidos no son especialmente exitosos en cuanto a regeneración en modelos de ratón.

El nuevo trabajo ha identificado una ruta para la reprogramación de las células gliales de Müller de la retina con el fin de regenerar funcionalmente los fotorreceptores en un modelo en ratón de retinitis pigmentaria.

Sin embargo, para aplicar esta técnica en humanos todavía se necesita estudiar la eficacia de las células madre hematopoyéticas en la reprogramación de las células de la glía de Müller humanas después de la fusión.

El equipo del CRG lleva tiempo trabajando en la regeneración de retina; en trabajos anteriores describieron una vía de señalización (Wnt) que, al activarse, permite que las neuronas sean reprogramadas mediante fusión celular con células derivadas de la médula ósea.

Según Sanges, la demostración de la reprogramación 'in vivo' y su diferenciación de manera eficiente en fotorreceptores "no habría sido posible sin todo el trabajo hecho previamente", puesto que hay muchos pasos a seguir y es necesario conocer cada uno de ellos: el trasplante de células madre de la sangre; la activación de la vía de señalización Wnt, y la diferenciación de las células híbridas en fotorreceptores.

Éxito de una terapia celular en primates con retinitis pigmentaria

Fuente: http://www.diariomedico.com/2015/12/21/area-cientifica/especialidades/oftalmologia/exito-de-una-terapia-celular-en-primates-con-retinitis-pigmentaria

El trasplante de láminas de retina generadas a partir de células madre embrionarias humanas muestra resultados prometedores en monos.

Investigadores japoneses han trasplantado tejido de retina derivado de células madre embrionarias humanas a dos modelos de primate con retinitis pigmentaria.

Los estudios realizados en modelos murinos con tejido derivado de células madre embrionarias de ratón han mostrado el potencial de esta estrategia para combatir una enfermedad genética caracterizada por la pérdida gradual de los fotorreceptores de la retina. Sin embargo, hasta ahora no se había logrado ese grado de eficacia en modelos de primate reproducibles.

Michiko Mandai, del Centro Riken para la Biología del Desarrollo, en Kobe (Japón), y sus colaboradores han publicado en Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) dos nuevos avances. En primer lugar, trasplantaron láminas de retina en el espacio subretiniano en un modelo de rata con retinosis pigmentaria avanzada. Esas láminas maduraron hasta convertirse en capas bien organizadas con segmentos fotorreceptores externos e internos e integradas en las retinas de los animales.

A continuación, desarrollaron dos modelos de retinitis pigmentaria en fase final inducida por lesiones en monos cynomolgus y rhesus, en cuyos ojos injertaron láminas de tejido retiniano obtenido a partir de células madre embrionarias humanas que habían sido sometidas a un proceso de diferenciación durante unos 60 días.

La tomografía de coherencia óptica (OCT) y el análisis inmunohistoquímico mostraron que las láminas sobrevivían, maduraban y, en ciertos casos, desplegaban signos de integración con las células bipolares de las retinas de los monos. De hecho, el espesor del tejido implantado se incrementaba durante 120 días, para posteriormente estabilizarse.

Los autores trabajan con la hipótesis de que los injertos de retina suficientemente diferenciados y bien colocados pueden establecer conexiones sinápticas con las células bipolares en las retinas de los primates. En su opinión, estos modelos animales pueden ser de gran ayuda para optimizar las condiciones de los estudios de trasplante y cirugía de retina en personas con retinitis pigmentaria.

FDA greenlights UCI clinical trial of treatment for blinding disease

Fuente: http://medicalxpress.com/news/2015-05-fda-greenlights-uci-clinical-trial.html

Professor Henry Klassen is using stem cells to cure retinitis pigmentosa.

A first-of-its-kind stem cell-based treatment for retinitis pigmentosa developed by UC Irvine's Dr. Henry Klassen, Dr. Jing Yang and colleagues has received consent from the U.S. Food & Drug Administration for use in a clinical trial.

A startup co-founded by Klassen and Yang to commercialize the therapy, jCyte Inc., will administer the trial - the first to be held at UCI to test a remedy created by UCI stem cell researchers. The investigational treatment is intended to preserve vision by intervening at a time when degenerating photoreceptors (rods and cones) can be protected and potentially reactivated.

"This milestone is a very important one for our project," said Klassen, an associate professor of ophthalmology affiliated with UCI's Sue & Bill Gross Stem Cell Research Center and Gavin Herbert Eye Institute. "It signals a turning point, marking the beginning of the clinical phase of development, and we are all very excited about this progress."

By midyear, the phase I/II study will begin enrolling up to 16 patients at UCI and a possible second site. The primary purpose of the trial is to determine the safety of a single injection of retinal progenitor cells into the eyes of patients with advanced retinitis pigmentosa. But the effect on ocular function will also be assessed.

Stem cell therapy offers a new and promising approach to devastating blinding diseases such as RP, for which there is no current treatment. The initiation of this clinical trial represents the culmination of a research project stretching back more than a decade - a project, according to Klassen, accelerated by support from the state's stem cell agency, the California Institute for Regenerative Medicine, which was created when voters passed Proposition 71 in 2004.

"Without the backing of CIRM and the people of California, we would have never made it this far this quickly," Klassen said. "To the patients and their families who have been waiting all these years, I am delighted to finally be taking our research out of the lab and into the clinic."

CIRM has granted the team $21 million to date for the project. While the funding is extremely important, Klassen stressed that the agency also tutors and guides its grantees in the many aspects of translational development and that this partnership grows closer during the later preclinical phase, where much is at stake.

"One of CIRM's goals is to provide the support that promising therapies need to progress and ultimately get into clinical trials with patients," said Jonathan Thomas, Ph.D., J.D., chair of the agency's governing board. "RP affects about 1.5 million people worldwide and is the leading cause of inherited blindness in the developed world. Having an effective treatment for it would transform people's lives in extraordinary ways."

Sidney Golub, director of UCI's Sue & Bill Gross Stem Cell Research Center, added: "We are thrilled that this trial is on the verge of implementation. It represents everything that we are trying to accomplish in the UCI stem cell program, in that it is innovative and targets an important unmet medical need. We will support this exciting program in all ways we can."

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