Detectan una nueva vía para reprogramar en ratones células madre embrionarias en 'totipotentes'

Fuente: http://www.lainformacion.com/salud/investigacion-medica/Detectan-reprogramar-celulas-embrionarias-totipotentes_0_990802243.html

Investigadores de la Universidad de California en Berkeley (Estados Unidos) han encontrado una forma de reprogramar células madre embrionarias de ratones para que tengan características de desarrollo similares a las de un óvulo ya fertilizado o cigoto.

Estas células madre 'totipotentes' son capaces de generar no sólo todos los tipos de células que pueden encontrarse dentro de un embrión en desarrollo, sino también aquellos tipos celulares que facilitan el intercambio de nutrientes entre el embrión y la madre, explican los autores en la revista 'Science'.

Este hallazgo permitirá a los investigadores entender mejor las decisiones moleculares que se producen en los primeros momentos de un embrión y, en última instancia, podría servir para ampliar el repertorio de tejidos que pueden generarse a partir de células madre, con implicaciones significativas para la medicina regenerativa y la terapia celular.

Se cree que un óvulo fertilizado posee un potencial de desarrollo pleno, capaz de generar todos los tipos celulares necesarios para la gestación embrionaria, incluyendo tanto al embrión en desarrollo como sus tejidos extraembrionarios. De hecho, una característica única de los mamíferos con placenta es que este tejido o el saco vitelino son vitales para el intercambio de nutrientes entre la madre y el feto.

Por el contrario, la mayoría de las células madre pluripotentes embrionarias e inducidas tienen un potencial de desarrollo más restringido, capaces de formar tipos de células embrionarias, pero no tejidos extraembrionarios.

Frente a esto, la capacidad de un óvulo fertilizado para generar tejidos tanto embrionarios como extraembrionarios se conoce como "totipotencia", algo sólo observado durante las primeras etapas del desarrollo embrionario.

"Los estudios sobre el desarrollo embrionario se benefician enormemente del sistema de cultivo de células madre embrionarias y, más recientemente, de células madre pluripotentes inducidas (iPS), que permiten a los científicos diseccionar vías moleculares clave que especifican las decisiones de destino celular en el desarrollo embrionario", ha reconocido Lin He, profesor que ha liderado este trabajo.

El problema hasta ahora es que el potencial del desarrollo de un cigoto, formado justo después de la unión de un espermatozoide con un óvulo, ha sido muy difícil de estudiar por la falta de un sistema experimental de cultivo celular, ha añadido.

En este nuevo trabajo ofrecen un novedoso mecanismo para regular el estado de las células madre "totipotentes", al tiempo que también proporciona un potente sistema de cultivo celular para estudiar la totipotencia.

Las células madre embrionarias, obtenidas de embriones de ratón de tres días y medio de vida o embriones humanos de cinco días y medio de vida, se denominan pluripotentes porque pueden convertirse en cualquiera de los miles de tipos de células en el cuerpo. Esto ha generado un enorme entusiasmo entre los investigadores de cara a descubrir los interruptores genéticos que controlan el desarrollo de tejidos especializados en el embrión y el feto, y también por su potencial para reemplazar los tejidos dañados del organismo, tales como células pancreáticas en pacientes con diabetes o del músculo cardiaco en aquellos con insuficiencia cardiaca congestiva.

Y como alternativa, los científicos también han demostrado que pueden obtener células madre pluripotentes mediante el tratamiento de células madre adultas con un cóctel de factores de transcripción para reprogramarlas y que sean casi tan flexibles como las células madre embrionarias, las llamadas iPS.

Sin embargo, ni unas ni otras son realmente tan flexibles como el óvulo fecundado original, que puede formar tejidos extraembrionarios y embrionarios. Y en el momento en que las células madre embrionarias proceden de un ratón o embrión humano, las células ya se han comprometido a un linaje embrionario o extra-embrionario.

En la regulación de la expresión génica juegan un papel clave los microARNs no codificantes y en concreto han identificado que uno de ellos, conocido como miR-34a, parece ser un freno que evita que las células embrionarias y pluripotentes produzcan tejidos extraembrionarios. De hecho, cuando este microARN fue eliminado genéticamente, ambas células fueron capaces de expandir sus decisiones de desarrollo para generar tipos de células embrionarias, así como de la placenta o del saco vitelino.

En sus experimentos, alrededor del 20 por ciento de las células madre embrionarias que carecen del microRNA exhibieron un potencial expansivo que, además, podía mantenerse durante un máximo de un mes en cultivo celular.

"Lo que es bastante sorprendente es que con manipular sólo un solo microARN ha sido suficiente para expandir el destino de las células madre embrionarias", han reconocido, al tiempo que resalta la importancia de los ARN no codificantes en el destino de las células madre.

Además, en este estudio el grupo de He descubrió un vínculo inesperado entre el miR-34a y una clase específica de retrotransposones de ratón, considerados durante mucho tiempo como 'ADN basura' pero que ahora se ha visto que podría estar estrechamente ligado con la toma de decisiones de los embriones en sus primeras fases.

Una terapia celular mejora la visión en ratones con degeneración retiniana

Fuente: http://www.diariomedico.com/2017/01/10/area-cientifica/especialidades/oftalmologia/una-terapia-celular-mejora-la-vision-en-ratones-con-degeneracion-retiniana

Un estudio publicado en Stem Cell Reports muestra la eficacia de un trasplante con iPS derivadas de retina en un modelo murino de degeneración en fase terminal.

La imagen muestra la integración del tejido retiniano trasplantado y el contacto entre las células del receptor (en verde) y el injerto de retina (rojo).

Un trasplante de células madre ha permitido restaurar la visión a ratones con degeneración retiniana en fase terminal, tal y como muestra un estudio publicado en Stem Cell Reports. El tejido retiniano derivado de las células madre de pluripotencialidad inducida (iPS) estableció conexiones con las células vecinas y respondió a la estimulación lumínica una vez trasplantado, mejorando la función visual en la mitad de los ratones tratados.

"Nuestro estudio representa una prueba de concepto del trasplante de tejidos procedentes de células madre derivadas de la retina para el tratamiento de pacientes con retinitis pigmentaria avanzada o degeneración macular asociada a la edad", ha comentado el autor principal del estudio, Masayo Takahashi, del Centro Riken para la Biología del Desarrollo, en Tokio (Japón).

Takahashi y su equipo demostraron recientemente que las iPS de retina podrían conformar capas nucleares externas estructuradas con fotorreceptores maduros cuando se trasplantan a animales con degeneración de retina terminal. Pero hasta ahora no estaba claro si esta terapia restaura la visión.

En el nuevo estudio, Takahashi y su equipo reprogramaron células de la piel de ratones adultos en células madre embrionarias, y luego convirtieron estas iPS en tejido retiniano. Cuando se trasplantó a ratones con degeneración retiniana en etapa terminal, el tejido derivado de iPS se desarrolló para formar fotorreceptores que establecían contacto directo con células vecinas de la retina. Además, casi todas las retinas tratadas mostraron alguna respuesta a la estimulación lumínica.

Con el fin de avanzar hacia la clínica, los investigadores están probando actualmente la capacidad del tejido retiniano humano derivado de iPS para restablecer la función visual en animales con degeneración retiniana en fase terminal.

La ONT prepara un sistema para acreditar la calidad de los centros que obtienen e implantan células madre sanguíneas

Fuente: http://www.lainformacion.com/salud/ONT-acreditar-obtienen-implantan-sanguineas_0_980302878.html

La Organización Nacional de Trasplantes (ONT) pretende desarrollar en España un sistema de acreditación voluntaria que garantice la calidad asistencial de los centros autorizados para obtener, procesar e implantar células madre sanguíneas, que son las que se utilizan para realizar los trasplantes de progenitores hematopoyéticos.

Esta iniciativa forma parte del acuerdo firmado con la Sociedad Europea para el Trasplante de Médula Ósea (EBMT, en sus siglas en inglés) y la Fundación Calidad en Transfusión Sanguínea, Terapia Celular y Tisular (FCAT), que busca "asegurar la mejora continua y la máxima calidad" en todos los procedimientos clínicos relacionados con estas células.

Los trasplantes de progenitores hematopoyéticos se iniciaron hace 50 años bajo la denominación de trasplantes de médula ósea, y actualmente sirven para gran variedad de enfermedades que afectan a la médula ósea, algunas de ellas tumorales como las leucemias y otras congénitas como aplasias medulares o inmunodeficiencias.

En concreto, el objetivo de este convenio es que los centros que obtengan este sistema presenten los más altos niveles de calidad asistencial y cumplen todos los requisitos exigidos por las entidades acreditadoras de mayor prestigio internacional.

Para ello, se establecerá un programa de certificación, concebido como un modelo de calidad, con criterios y estándares avalados por la ONT como autoridad competente en la materia. El acuerdo incluye velar porque la certificación se realice sin ánimo de lucro.

Para los responsables de este acuerdo, certificar la calidad de estos centros tiene un interés estratégico para el Sistema Nacional de Salud (SNS), ya que por la vía del prestigio para los centros acreditados se incentivan las buenas prácticas y mejoran los resultados.

Según este convenio, los firmantes se comprometen a promover este programa de certificación entre las administraciones sanitarias españolas; difundir el reconocimiento internacional de las certificaciones otorgadas a centros españoles, en virtud de este programa; respaldar y colaborar en los cursos de formación de auditores y evaluadores en España, y favorecer la máxima difusión del programa de certificación entre los centros autorizados para la extracción, procesamiento y trasplante de progenitores hematopoyéticos en nuestro país. La duración de este convenio será inicialmente de cuatro años.

El acuerdo incluye asimismo la creación de una Comisión de Seguimiento, integrada de forma paritaria por la ONT, EBMT y la FCAT, junto con un representante del Grupo Español de Trasplante Hematopoyético para velar por el cumplimiento de los objetivos del presente acuerdo.

La ONT y la FCAT firmaron ya hace cuatro años un convenio de colaboración en el ámbito de la certificación y la auditoría de bancos de sangre de cordón umbilical y de centros de obtención, procesamiento y administración de productos de terapia celular.

Así se gestó la primera terapia con células madre del mundo

Fuente: http://elpais.com/elpais/2016/11/28/ciencia/1480353206_535922.html

Damián García Omo, líder del grupo que consiguió la aprobación del primer tratamiento comercial de este tipo en el mundo, cuenta cómo lo descubrieron y los retos de esta técnica.

Damián García Olmo (segundo por la izquierda) junto a parte de su equipo.

Hace algo menos de 10 años, Héctor Guadalajara tomó una decisión que pudo cambiar el rumbo mundial de un tratamiento médico revolucionario. El joven doctor estaba trabajando en el equipo de Damián García Olmo empleando células madre para mejorar los resultados de cirugías a enfermos de Crohn y justo antes de inyectar estas células en un paciente tuvo dudas. El aspecto de su ano, la región que requería la cirugía, le parecía sospechoso y pensó que debía realizarle una biopsia en busca de un posible cáncer. Cuando le planteó su opinión, García Olmo, mayor y más experimentado, despachó sus vacilaciones recordándole que la enfermedad de Crohn puede parecerse al cáncer, pero no lo es. Según recuerda él mismo, Guadalajara se puso pesado y realizó la biopsia. “Resultó ser un adenocarcinoma”, cuenta. “Si hubiera puesto las células y en el seguimiento hubiéramos descrito un adenocarcinoma hubiéramos parado inmediatamente todos los ensayos clínicos internacionales”, añade.

Guadalajara recordó esta historia en el Congreso Nacional de la Asociación Española de Cirujanos (AEC), celebrado recientemente en Madrid. Gracias a su tozudez, la investigación esquivó este problema y el año que viene se comenzará a utilizar por primera vez de forma rutinaria un tratamiento con células madre que no son del paciente. En este caso, para ayudar a la cicatrización de fístulas anales en enfermos de Crohn. El doctor García Olmo, líder en este éxito, recordaba aquel momento crítico que no fue el único. “En algunos casos tuvimos suerte, pero dicen que la fortuna ayuda a los audaces”, dice sonriendo.

Hace alrededor de 15 años, muchos pensaban que las células estaban a punto de hacer realidad la medicina regenerativa. Una excitación prematura y las prisas por la gloria produjeron una decepción inicial que además puso en peligro el trabajo de los que no quisieron tomar atajos. Ahora, década y media después, cuando ha pasado el tiempo habitual entre un descubrimiento fundamental y su aplicación a la clínica, la promesa de las células madre comienza a cumplirse.

“Es un cambio conceptual enorme. Hasta ahora, el ser humano ha curado con medicamentos inertes y ahora vamos a curar con medicamentos vivos. Es como si fuesen nanorrobots. Vamos a poner elementos vivos que sabemos lo que hacen y les vamos a llevar al sitio donde queremos que trabajen dándoles instrucciones precisas para que hagan lo que queremos que hagan”, explica García Olmo.

Aunque el tratamiento que han ayudado a desarrollar se ha aprobado para enfermedad de Crohn, su aplicación puede ampliarse a muchos otros tipos de cirugía. “Nuestro problema central en cirugía es la cicatrización. Tenemos capacidad para controlar el dolor, controlamos la infección, la hemorragia, el rechazo, pero no somos capaces de controlar la cicatrización”, apunta el jefe del Departamento de Cirugía del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz. Las células madre le echan una mano al cuerpo cuando trata de recuperarse de las heridas de una intervención quirúrgica. “Esto va a funcionar para muchas cosas, pero hoy por hoy solo lo hemos demostrado en la fístula perianal de la enfermedad de Crohn. En lo demás, lo hacemos por uso compasivo, tenemos nuevos ensayos clínicos, investigación, pero en el 2017 se podrá emplear, sin hacer experimentación, como rutina clínica, tratar las fístulas perianales”.

Por ahora, el tratamiento, que comercializará la biofarmacéutica TiGenix, solo logra curar a la mitad de los pacientes, pero lo hace sin lesiones asociadas, un salto inmenso si se compara con las opciones actuales. “Cuando un paciente es intervenido de Crohn de fístula perianal, a la segunda o tercera intervención, prácticamente todos quedan incontinentes”, indica García-Olmo. “Esto es un drama, para un chico joven con una enfermedad así, es algo dramático. Por eso no se quieren operar y además hacen muy bien”, continúa. La ventaja de utilizar células es que no es necesario cortar nada y hay un 0% de incontinencia. “Así, si curo a la mitad con una inyección, a la otra mitad la volveré a curar y con dos inyecciones llegamos al 75% y así sucesivamente”.

El camino de este cirujano comenzó en 2001 con una paciente que le quitaba el sueño. “Teníamos una paciente joven a la que habíamos operado cinco veces, con una fístula rectovaginal por enfermedad de Crohn. Ya no quedaba ninguna posibilidad salvo hacerle una colostomía, ponerle una bolsa, un ano contra natura, y ella quería casarse, tenía novio, quería tener hijos... Y en esa desesperación, acudí al laboratorio”, recuerda. Allí trabajaban con cultivos celulares y “saltó la chispa”. Después de obtener todos los permisos necesarios para probar su idea, la operaron el 2 de mayo de 2002.

Entonces, cuenta, comenzó todo: “Fue un proceso muy largo y se le pusieron células. En aquel tiempo era un asunto muy debatido, porque entonces había mucha discusión ética sobre el uso de las células y también se planteaba el problema de que podían producir cáncer. Hubo que hacer muchos experimentos previos para comprobar que no y hubo que buscar una paciente en la que hubiera una buena relación riesgo beneficio y que además la enferma entendiera muy bien el procedimiento. Cuando se dieron esas circunstancias, lo probamos. Y funcionó. Podía haber sido del otro 50%, con lo cual hubiéramos terminado los experimentos, pero fue la paciente que se curó. Tiene dos hijos ahora y vive feliz y eso nos animó muchísimo a seguir con este proceso”.

Ahora, la tecnología también se emplea en algunos pacientes extremos, como los que tienen isquemia de miembros inferiores, casos en los que la amputación parece la única salida y antes de hacerlo se prueba con las células. También se está utilizando para mejorar la incontinencia urinaria, en úlceras corneales o, en general, en heridas que no curan.

En el mundo hay más de 100 equipos que han utilizado células de este tipo y no se han descrito transformaciones tumorales, así que quienes las aplican descartan que se vayan a producir. “Después de 10 años de clínica sabemos que no hay efectos indeseables. Pero fíjate cómo podía haber cambiado la historia de la terapia celular en el mundo si Héctor no se hubiese puesto pesado conmigo”, rememora el médico. Ahora, el problema de la aplicación es la capacidad de producción, porque no se cuenta con sistemas lo bastante sofisticados para generar 1.200 millones de células a un precio asequible.

Que el logro se alcanzase desde España fue fruto de un cúmulo de factores, según recuerda el líder del proyecto. “Tuvimos la idea donde tuvimos que tenerla, en el Hospital de La Paz. Allí contábamos con muy buenos laboratorios, éramos expertos cultivando células, y teníamos animales para probarlas. Por eso, en muy poco tiempo fuimos capaces de desarrollar todo el procedimiento para la prueba de concepto, que salió bien”.

A partir de entonces, gracias a sus contactos internacionales, pudieron liderar un equipo internacional con el que comenzar el desarrollo, y en 2004, tuvieron otro golpe de fortuna. “Entonces, una spin off que había nacido del CSIC, Genetrix, se interesó por nuestra idea. Cristina Garmendia [exministra y bióloga], que había fundado la empresa, vino a verme a La Paz, y dijo que nuestra idea les gustaba y querían apoyarla”, recuerda García Olmo. Y todavía faltaba un último escollo, que para muchos hubiese resultado insalvable. “Con rondas de financiación españolas se consigue financiación para un ensayo clínico en fase II y fase III. El primer ensayo en fase III salió mal y casi se hunden, pero llegaron a un acuerdo comercial con TiGenix y consiguieron dinero para hacer el gran ensayo clínico en fase III que ha sido este. Convencerles de probar una segunda vez y que invirtiesen fue una tarea increíble”, concluye el cirujano.

Diez años después de las primeras pruebas con células madre, tras un trabajo intenso y a veces tedioso y con cierta dosis de suerte, las promesas de la medicina regenerativa comienzan a hacerse realidad.

Diseñada una técnica de ingeniería genética capaz de curar la talasemia

Fuente: http://www.abc.es/salud/enfermedades/abci-disenada-tecnica-ingenieria-genetica-capaz-curar-talasemia-201610261537_noticia.html

Permite corregir los genes defectuosos que causan la talasemia y podría también utilizarse para tratar la anemia falciforme y otras enfermedades hereditarias de la sangre.

Cada año nacen en todo el mundo en torno a 300.000 niños con talasemia, tipo de anemia hereditaria que si bien cursa de manera sintomática en la mayoría de los casos, puede llegar a resultar mortal. Un aspecto muy a tener en cuenta dado que se estima que la talasemia es, con cerca de 250 millones de personas afectadas, la enfermedad hereditaria más frecuente a nivel global. Una talasemia que, además, es también conocida como ‘anemia mediterránea’ dado que es más común en la cuenca del Mediterráneo, caso de las regiones del sur de nuestro país –la prevalencia en toda España es de un 2%– y de Italia. Sin embargo, y a pesar de tratarse de una enfermedad genética y, por tanto, heredada, investigadores de la Universidad de Yale en New Haven (EE.UU.) han encontrado un método para curar la talasemia. Y para ello solo se requiere una simple inyección.

Concretamente, el estudio, publicado en la revista «Nature Communications», describe cómo una nueva técnica de ingeniería genética en la que se emplean ‘piezas’ de ADN sintético que luego serán administradas por vía intravenosa es capaz de corregir las mutaciones que causan la beta talasemia, esto es, la forma de la enfermedad originada por un déficit en la producción en la cadena beta de la hemoglobina. O así sucede, cuando menos, en modelos animales –ratones.

Como explica Peter M. Glazer, director de la investigación, «nuestra técnica proporciona las correcciones a las mutaciones y palía la enfermedad en ratones. Además, nuestros resultados pueden abrir la puerta al desarrollo de estudios con terapias génicas similares para tratar a los pacientes con distintas enfermedades hereditarias de la sangre».

Hace ya años que se sabe que la ingeniería genética podría tener la clave para la curación de algunas de las enfermedades hereditarias de la sangre, caso de la referida talasemia o de la anemia falciforme. El problema es que, por lo general, estas técnicas de ‘edición de genes’, en las que se suprimen o ‘corrigen’ algunas secuencias específicas en el ADN, no pueden emplearse en los seres vivos. Sin embargo, la nueva técnica de ingeniería genética aporta una novedad: combina por primera vez el uso de nanopartículas, de piezas sintéticas de ADN y de una inyección intravenosa.

En primer lugar, los autores identificaron una proteína de la médula ósea con capacidad de activar las células madre hematopoyéticas que dan lugar a las células sanguíneas. Y en segundo lugar, combinaron la proteína con unas moléculas sintéticas denominadas ‘ácidos peptidonucleicos’ (PNA) que imitan el ADN y son capaces de unirse al gen que se pretende corregir –en este caso, un gen de la subunidad beta de la hemoglobina–. Y exactamente, ¿cómo se corrige el gen? Pues las PNA crean una triple hélice con el ADN –una hélice PNA-ADN-PNA, lo que hace que el ADN quede al descubierto– y promueve que sea la propia célula hematopoyética la que corrija la mutación que provoca la enfermedad.

Por tanto, ya tenemos la manera de corregir el gen. Ahora solo queda llevar a cabo el proceso no en un cultivo en un laboratorio, sino en las células madre hematopoyéticas de un organismo vivo, en este caso un modelo animal –ratones–. Y para ello, los investigadores han diseñado una nanopartícula capaz de llegar hasta el gen que debe ser corregido. ¿Y cómo se administran estas nanopartículas cargadas con los PNA? Pues tan solo hay que verterlas en la sangre. Es decir, inyectarlas en el torrente sanguíneo.

Finalmente, los resultados del estudio han constatado la eficacia de la nueva técnica. No en vano, ninguno de los animales tratados volvió a presentar síntomas de talasemia. Es más; los niveles de hemoglobina a los 140 días del procedimiento fueron completamente normales.

Como indica Peter Glazer, director de la investigación, «el resultado fundamental es que con las nanopartículas con los PNA y su infusión endovenosa fuimos capaces de lograr una edición genética suficiente como para curar de forma efectiva la anemia en ratones con talasemia».

Una de las ventajas de la nueva técnica de ingeniería genética es que utiliza pequeñas piezas de ADN sintetizadas químicamente –los PNA–, por lo que no se asocia con los efectos adversos que presentan otras técnicas diseñadas para alterar el genoma. Es el caso de la técnica CRISPR/Cas9, comúnmente conocida como ‘corta-pega genético’, en la que se utilizan enzimas para cortar el ADN y suprimir el gen defectuoso. El problema es que estas enzimas también acaban cortando el ADN en otros sitios, eliminando así otros genes que pueden resultar muy importantes para la célula y, por ende, para el organismo.

Como destaca el director de la investigación, «en nuestro estudio hemos demostrado que hemos reducido de forma extrema los efectos sobre otros genes distintos de aquel sobre el que queremos actuar».

El próximo paso será evaluar la viabilidad de la técnica en ensayos clínicos con seres humanos. Y en caso de alcanzar unos resultados exitosos, los autores plantean el diseño de terapias génicas no solo para el tratamiento de la talasemia, sino también de la anemia falciforme y de otras enfermedades hereditarias de la sangre.

Como concluye Peter Glazer, «podemos corregir un número suficiente de células como para que los pacientes no vuelvan a padecer anemia. Podemos lograr una cura sintomática».

La edición genética hace posible la corrección de mutaciones causantes de la talasemia

Fuente: http://noticiasdelaciencia.com/not/21666/la-edicion-genetica-hace-posible-la-correccion-de-mutaciones-causantes-de-la-talasemia/

Mediante edición genética se ha logrado desencadenar un proceso que ha culminado en la corrección de mutaciones causantes de la talasemia, una forma hereditaria de anemia.

Las técnicas de edición genética tienen un buen potencial para tratar afecciones sanguíneas que son hereditarias, como la talasemia y la anemia drepanocítica, pero su aplicación se ha centrado en células en el laboratorio, sin abarcar también animales vivos.

Un equipo de investigación ha cambiado por fin esta situación, al utilizar una nueva estrategia de edición genética para corregir las mutaciones que causan la talasemia. Su técnica de edición genética ha corregido mutaciones y mitigado la enfermedad en ratones.

La nueva técnica es obra del equipo del Dr. Peter M. Glazer, de la Universidad Yale en Estados Unidos, y se basa en una combinación novedosa de nanopartículas y fragmentos sintéticos de ADN.

El equipo de investigación multidisciplinario identificó una proteína derivada de la médula ósea que posee la capacidad de activar células madre (las que responden mejor a la edición genética). Glazer y sus colaboradores combinaron la proteína con moléculas sintéticas, de las conocidas como PNAs, que imitan el ADN y se unen al gen escogido como objetivo de actuación, para formar una triple hélice. Esto activa los procesos naturales de reparación de la célula, que arreglan la mutación causante de esas alteraciones dañinas para la salud.

A la izquierda, las muestras de sangre de ratones anémicos muestran la forma irregular de los glóbulos rojos. A la derecha, las de sangre de ratones sanos muestran las formas normales de los glóbulos.

A continuación, el equipo utilizó nanopartículas, desarrolladas en el laboratorio de Mark Saltzman, para transportar las PNAs hasta el punto preciso en el que pudieran ejercer su labor.

En los experimentos, el uso de esta técnica corrigió la mutación hasta tal punto que los ratones ya no tenían síntomas de talasemia. Después de 140 días, comprobaron los niveles de hemoglobina en los animales y vieron que eran normales.

Si la estrategia resulta ser eficaz en estudios clínicos, podría conducir al desarrollo de una terapia genética para las personas con talasemia, y potencialmente con anemia drepanocítica y otros trastornos hereditarios de la sangre. “Podríamos corregir suficientes células como para que las personas dejasen de estar anémicas. Podríamos alcanzar una cura sintomática”, explica Saltzman.

Información adicional

Una terapia con células madre permite recuperar la función motora a lesionados medulares

Fuente: http://www.elmundo.es/madrid/2016/09/21/57e2a2d2268e3e70428b461b.html

Los resultados de la terapia son "esperanzadores": el 50% de los pacientes recupera la función motora.

"Hace 20 años que la vida se me vino abajo. Necesitaba volver a caminar y mi única salvación era que la investigación diese sus frutos", cuenta Maria Luisa emocionada. Un accidente en moto en Formentera le ha obligado a pasar un tercio de su vida postrada en una silla de ruedas, pero hace dos años su situación dio un giro de 180º. Harta de sentirse frustrada, en 2014 acudió al hospital Puerta de Hierro para someterse a una terapia celular para lesionados medulares.

Era consciente de que sólo era un ensayo clínico, pero gracias a ello ahora puede ponerse de pie con ayuda y siente cuando alguien le toca las piernas. La alegría de lo experimentado hasta el momento se transmite en su mirada. "Para mí esto ha sido volver a vivir", comenta. Ya no quiere recordar aquel día en el que el destino acabó con su movilidad. "No me gusta hablar del pasado, me gusta hablar de que ya me pongo de pie y voy a volver a caminar", sentencia.

Tras 20 años de investigación en el hospital Puerta de Hierro, gracias al apoyo económico de la fundación Mapfre y la Fundación Rafael del Pino, el resultado del primer ensayo clínico de la terapia, que comenzó en 2014, ha dado unos resultados "esperanzadores", según ha asegurado el Doctor Jesús Vaquero, neurocirujano y cabeza de la investigación. "Hemos observado que el 50% de los pacientes recupera la función motora, en todos los casos se ha registrado una mejoría de la sensibilidad y la rigidez, más de un 80% sufre una mejoría en el control de esfínteres, y también nos cuentan que mejoran en su función sexual", destaca Vaquero.

La innovadora terapia consiste en implantar al lesionado células madre mesenquimales -que se regeneran y dan origen a diferentes tipos de tejido- del propio paciente en el lugar exacto de la lesión medular. Una técnica que, según Vaquero, es "personalizada" en función del lugar donde cada uno tenga la lesión.

Esta terapia, innovadora en España, ha atraído a la capital a pacientes llegados de todos los puntos de España, pero, de momento, hay quienes como Quim todavía están esperando para poder recibir el tratamiento. Es lesionado medular desde hace 16 años y asegura que lleva pidiendo que le incluyan en el tratamiento desde el año 2007. "Estamos en la infancia de todo esto, va a dar mucho de sí. Yo estoy en lista de espera, somos muchos y depende del tipo de lesión de cada uno", asegura.

La presidenta de la Comunidad de Madrid, Cristina Cifuentes, presente durante el acto, ha resaltado "la valentía y ganas de lucha de todos los enfermos medulares" ya que "como todos sabemos, los daños en el sistema nervioso central constituyen un drama personal, familiar y social". Para ella, esta terapia "no abre la puerta -en referencia a la curación- sino que la puerta ya está abierta. Lo que hay que hacer es cruzarla y seguir avanzando".

El sentimiento, sin embargo, no es tan esperanzador para otros como Raúl Otero, que tiene 42 años y es parapléjico desde los 17. Como a la mayoría de sus compañeros, fue un accidente de tráfico lo que le robó la movilidad en la zona inferior del cuerpo. "He notado poco a poco que la musculación de la espalda cogía fuerza, más sensibilidad... pero todavía estoy asimilando los cambios". Al preguntarle si, como otros de sus compañeros, espera poder volver a caminar, su respuesta es prudente: "Yo no me quiero hacer ilusiones. Hay que trabajar duro y veremos cómo van las cosas", replica.

La terapia está financiada por la Fundación Mapfre, que ha invertido en el proyecto cerca de un millón y medio de euros, y la Fundación Rafael del Pino, que ha contribuido con 452.000 euros.

Doce lesionados medulares recuperan sensibilidad y movimiento tras un tratamiento con sus células madre

Fuente: http://www.abc.es/sociedad/abci-doce-lesionados-medulares-recuperan-sensibilidad-y-movimiento-tras-tratamiento-celulas-madre-201609211653_noticia.html

El Hospital Puerta de Hierro de Madrid presenta los resultados de la primera terapia celular con parapléjicos.

De izquierda a derecha, la Infanta Elena, Antonio Huertas, Cristina Cifuentes y Jesús Vaquero con uno de los pacientes que ha participado en el ensayo del Hospital Puerta de Hierro de Madrid.

«A los 15 días ya tenía sensaciones nuevas en mi cuerpo». «Empecé a notar un calor, un hormigueo por las piernas». «En la ducha he vuelto a sentir el agua cayendo por mi espalda». «He empezado a dar los primeros pasos dentro de la piscina». Son las sensaciones de David, Marisa, Degant, Mercedes..., cuatro de los doce pacientes con lesión medular que han participado en el primer ensayo clínico español que valora la eficacia y seguridad de la terapia con células madre en parapléjicos.

La investigación, realizada en el Hospital Puerta de Hierro de Madrid con el apoyo económico de la Fundación Mapfre y la Fundación Rafael del Pino, es el fruto de un trabajo de más de veinte años y del empeño personal de un médico, el neurocirujano Jesús Vaquero. Tras demostrar la capacidad regenerativa de la terapia celular en ratones y cerdos, Vaquero logró autorización para probar el tratamiento con pacientes reales. El ensayo comenzó en julio de 2013 y ahora se acaban de publicar sus conclusiones en la revista científica «Cytotherapy».

Los resultados son mucho más que esperanzadores. Aunque los pacientes tratados aún necesitan sus sillas de ruedas y muletas para desplazarse, todos han experimentado alguna mejoría. El cien por cien ha recuperado algún tipo de sensibilidad y han mejorado su espasticidad —rigidez muscular—; el 75% ha notado un aumento del control de esfínteres y más de la mitad han mejorado su dolor y recuperado parte de su función motora. Los pacientes varones también han experimentado una mejoría de su función sexual.

«No es la curación de las lesiones medulares, pero hemos dado el primer paso», se apresuró a explicar Jesús Vaquero durante la presentación de los primeros resultados del ensayo. La presentación congregó en el hospital madrileño a la presidenta de la Comunidad de Madrid, Cristina Cifuentes, al consejero de Sanidad, Jesús Sánchez Martos, y a la Infanta Doña Elena, directora de proyectos sociales de la Fundación Mapfre.

Arropando al investigador también estaban sus pacientes y frente a la cautela de su médico, una de las participantes en el ensayo no dudó: «Para mí este tratamiento ha sido como volver a vivir. Siento un gran agradecimiento hacia el hospital y el doctor Javier Vaquero». Quien hablaba era Marisa Pina, parapléjica desde que hace veinte años un accidente de moto le postró para siempre en una silla de ruedas. Ahora cada día descubre sensaciones nuevas en su cuerpo. «Un día me di cuenta de que podía girarme en la cama, otro de que era capaz de contraer la tripa».

La investigación ha involucrado a los pacientes más difíciles, «aquellos que no tenían ninguna posibilidad de recuperación», explicó Vaquero. Lesionados medulares de larga duración —con una media de cuatro años en una silla de ruedas— y con la médula seccionada a la altura de la zona dorsal. A todos se les aplicó el mismo tratamiento, pero adaptado a cada lesión. Pasaron por el quirófano para limpiar las cicatrices y adherencias de la lesión y en el mismo acto quirúrgico recibieron varias dosis de células madre aisladas de su propia médula ósea. Después una segunda dosis de sus propias células madre tres meses después. Además del tratamiento médico, todos mantuvieron una terapia rehabilitadora intensiva que mantienen a día de hoy.

El responsable del ensayo cree que los pacientes aún pueden seguir avanzando. «Todos van a mejorar con el tiempo», apunta el neurocirujano. «Pero si no lo hiciera, solo por lo que he conseguido ya, a mí me habría merecido la pena», aseguraba Degant Cerviño. Este joven de 38 años también se quedó inmóvil tras un accidente de moto. «Después del tratamiento controlo mejor mi cuerpo, mi equilibrio, mi posición, mis esfínteres.. Todas mis nuevas sensaciones son emocionantes».

Todo el trabajo de investigación, cultivo, aislamiento de células y cirugía se llevó a cabo en el Hospital Puerta de Hierro de Madrid. Los pacientes, sin embargo, procedían de varios puntos del país. De Andalucía, País Vasco, Cataluña... «Podemos decir que esta investigación es “marca España”», apuntó Jesús Sánchez Martos, consejero de Sanidad de Madrid.

El hospital madrileño ahora está involucrado en una nueva investigación con diez pacientes con lesiones incompletas de médula. A ellos se les aplicarán inyecciones con las células madre obtenidas de su médula ósea aunque en esta ocasión no se hará cirugía para evitar cualquier daño a su médula.

De momento, ya se han aprendido muchas cosas con esta primera prueba. Por ejemplo, que cuantas más células madre se introduzcan en la zona lesionada, mejores resultados se obtienen; que los pacientes jóvenes con ganas de luchar logran más beneficios porque la rehabilitación es fundamental o que la médula no debe estar seccionada por completo para que el tratamiento funcione.

Aprobado el primer tratamiento con células madre externas al paciente

Fuente: http://elpais.com/elpais/2016/08/04/ciencia/1470329508_525691.html

Investigadores españoles han desarrollado un fármaco para cerrar las fístulas de la enfermedad de Crohn.

El biólogo Mariano García Arranz observa un cultivo de células. 

La terapia celular para cerrar las fístulas provocadas por la enfermedad de Crohn ya es posible. Investigadores españoles han desarrollado un tratamiento a partir de células madre procedentes de la grasa de personas sanas que ha superado con éxito todas las fases del ensayo clínico que les exige la ley. Se trata del primer tratamiento de terapia celular alogénico -las células no son del paciente- que alcanza la categoría de medicamento. “Hasta ahora, todo han sido tratamientos experimentales. Con este, ya está demostrado científicamente que funciona”, explica Damián García Olmo, el jefe de la rama quirúrgica de la investigación. El encargado de dirigir la parte clínica del proyecto ha sido el gastroenterólogo Julià Panés. El fármaco es el fruto de 14 años de investigación de varias entidades públicas y privadas españolas y los resultados han sido publicados en la revista The Lancet.

El objetivo de los investigadores era dar con un tratamiento que ayudase a cicatrizar mejor. “La mayor parte de los fracasos de la cirugía, se deben a una mala cicatrización”, cuenta Héctor Guadalajara, cirujano digestivo y miembro del equipo de García Olmo. En todas las investigaciones se debe establecer el peor escenario posible porque si el tratamiento funciona en condiciones extremas, es más fácil que funcione en otras circunstancias más leves. Así, eligieron las fístulas perianales producidas por la enfermedad de Crohn (EC). Debido a la contaminación, la suciedad y la humedad del ano se trata de heridas de difícil cicatrización. Y a estas condiciones hay que sumarle que la enfermedad de Crohn es autoinmune. El biólogo Mariano García Arranz, número dos de García Olmo, aclara que a pesar de que la investigación se haya centrado en ello, el proyecto busca ir mucho más allá. “Ahora que hemos consolidado esto, se abren muchas otras vías de investigación”, cuenta.

La enfermedad de Crohn es una patología autoinmune del intestino. Los investigadores explican que no existen registros de cuántos pacientes existen en el mundo, aunque los datos más fiables, según apunta Guadalajara, estiman que esta enfermedad afecta en EEUU a 201 personas de cada 100.000 habitantes. Y cada año, se dan entre 3 y 15 casos nuevos por cada 100.000 habitantes. En España, esta incidencia es menor. Se calcula que cada año se diagnostican entre uno y seis por cada 100.000 habitantes al año, según el experto.

Cultivo celular a través de un microscopio.

Alrededor del 40% de los pacientes que sufren enfermedad de Crohn desarrolla fístulas perianales que, en un principio, pueden tratarse con medicamentos biológicos. “Pero cuando estos no son efectivos, hay que operar para cerrarlas”, cuenta Guadalajara. Las repetidas operaciones para cerrar las recurrentes apariciones de estos túneles ponen en peligro la función del esfínter y provocan incontinencia fecal. “Esto empeora mucho la calidad de vida del paciente porque la mayor parte de los enfermos de Crohn son muy jóvenes”, explica. El tratamiento, por tanto, está dirigido a aquellos que deben someterse a cirugía.

El nuevo tratamiento celular simplifica mucho la cirugía. La operación consiste en aplicar células madre directamente en la apertura de la fístula y sellar la zona con un punto. En pocas horas, el paciente puede irse a casa. Como la cicatrización es un proceso celular, el tratamiento ayuda a cerrar la herida más rápido. Además, al tratarse de un medicamento vivo, los efectos son duraderos en el largo plazo y esto se traduce en una experiencia mucho menos traumática para el paciente.

Con una sola inyección, el 50% de los pacientes que se han sometido al ensayo clínico han visto cómo sus fístulas se cerraban. “Y este resultado ha sido bajo los estrictos parámetros del ensayo clínico”, matiza Mariano García. La ley obliga a que el ensayo siga unos rígidos patrones para garantizar la efectividad del medicamento. Pero los investigadores están convencidos de que cuando el cirujano pueda aplicar su propio criterio para tratar cada caso particular en cuanto a la cantidad de la dosis o el lugar de aplicación del tratamiento, los resultados mejorarán notablemente.

En el ensayo clínico cada inyección contenía 120 millones de células extraídas del tejido adiposo de personas sanas. Esto introduce una novedad en la terapia celular. Hasta ahora, se han estado utilizando las células de los propios pacientes –autólogas-, lo que hacía que el proceso resultase mucho más lento y costoso. En esta investigación, se han utilizado células externas al paciente –alogénicas- en todas las fases del ensayo. “Es algo que hemos aprendido por el camino”, admite García Olmo.

El entusiasmo de los investigadores es contagioso. “No solo porque ahora vamos a poder curar a pacientes enfermos de Crohn que hasta ahora no tenían apenas posibilidades”, apunta García, sino por el camino que el nuevo tratamiento abre a las próximas investigaciones sobre cicatrización. En estos momentos el equipo está trabajando en otros 13 ensayos que se han desprendido del principal en diferentes patologías. El mismo tratamiento se podría utilizar para cerrar cualquier herida de difícil cicatrización, como las heridas de pacientes quemados, de enfermedades vasculares, o muchas otras. “Allá donde haya una herida, el tratamiento puede servir, y el trabajo del cirujano, a grandes rasgos, es hacer heridas que el propio organismo del paciente debe cicatrizar”, reconoce Guadalajara.

Los equipos de García Olmo del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz-Grupo Quirón y de Julià Panés del Hospital Clínic de Barcelona están de celebración por el final feliz de tantos años de trabajo. Algo de lo que los investigadores se sienten muy orgullosos es que el desarrollo del tratamiento haya sido totalmente español. “La idea se tuvo aquí, se ha creado, se ha investigado aquí y se va a comercializar para todo el mundo desde España”, explica Mariano García. Este aspecto también alegra a otros especialistas españoles. Ángel Raya es el director del Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona y experto en terapia celular. Asegura que el hecho de que el primer tratamiento de terapia celular aprobado por la ley haya sido español, pone al país a la cabeza del mundo en este tipo de tratamientos.

Raya cree que el resto de la comunidad médica recibirá la noticia con los brazos abiertos. Cada uno por sus propios motivos. “Los que tengan pacientes con fístulas porque los podrán curar, y lo que tengan investigaciones similares en curso porque habrán abierto un camino por el que continuar”, detalla. Raya tan solo admite una duda. “A ver ahora cómo se comercializa, cuánto cuesta y si la sanidad pública se lo puede permitir”, apunta. Pero eso es algo que escapa a los investigadores. La producción masiva del tratamiento, la comercialización y distribución es tarea de TiGenix, una empresa surgida de la Universidad Autónoma de Madrid, que creyó en el proyecto de García Olmo y apostó por él.

El cirujano Damián García Olmo muestra un vial con el tratamiento.

Por su parte, el vicepresidente segundo de la confederación de asociaciones de enfermos de Crohn y Colitis Ulcerosa (ACCU), José Ramón García, recibe la noticia con optimismo pero también con cautela. “Hay que esperar a conocer los resultados fuera del ensayo y los posibles efectos secundarios, como los riesgos de cerrar una fístula sin que esta se haya limpiado por completo”, advierte. A pesar de esta reserva admite que los tratamientos con células madre son lo más prometedor para las fístulas perianales que existen en estos momentos y que se siente optimista ante las posibilidades de la terapia celular.

En medio del júbilo que sienten los investigadores también hay lugar para la prudencia. El equipo reconoce que aún queda mucho por hacer y muchos pacientes a los que tratar. “Aquí no termina nada. Todavía hay un 50% de enfermos de Crohn que no han curado sus fístulas y no nos resignamos, queremos curarlos”, recuerda García Olmo. Ahora buscan que las células sean más potentes, ver si los que no curaron con una inyección, pueden hacerlo con dos o con tres, y dar solución a otras muchas patologías.

El jefe quirúrgico de la investigación, admite que le produce mucha satisfacción poder dar esta noticia a la sociedad. “Casi todo el proyecto se ha financiado con fondos públicos y lo mejor que podemos hacer es devolvérselo a la gente. Y que todos sepan que trabajamos por curarles”, concluye García Olmo. El equipo estima que el tratamiento estará disponible en los quirófanos de los hospitales a partir de mediados del año que viene.

Los hematólogos defienden el potencial de las células madre para tratar múltiples enfermedades y reparar tejidos

Fuente: http://ecodiario.eleconomista.es/salud/noticias/7705453/07/16/Los-hematologos-defienden-el-potencial-de-las-celulas-madre-para-tratar-multiples-enfermedades-y-reparar-tejidos.html

El presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), José María Moraleda, ha destacado el potencial que tienen las células madre tras haber demostrado su eficacia como tratamiento de enfermedades osteoarticulares, cardiacas y metabólicas, así como para la reparación de tejidos.

Durante un encuentro organizado por esta sociedad científica y la Universidad de Murcia, este experto ha destacado el papel que ha jugado el trasplante de células madre de médula ósea, que se considera la terapia celular por excelencia.

"Se lleva practicando y perfeccionando desde hace décadas con el objetivo de curar enfermedades malignas de la sangre, como leucemias, linfomas y mielomas", apunta el experto, lo que permite realizar este tratamiento también a personas mayores de 60 años que están debilitados por la enfermedad y sus complicaciones.

Asimismo, las nuevas técnicas genéticas y moleculares han permitido mejorar la capacidad de curación de las células madre y su combinación con andamios de ingeniería tisular, lo que permite tratar con mayor eficacia enfermedades genéticas de los niños o patologías de elevada prevalencia, como la osteoporosis, la diabetes o las enfermedades inflamatorias.

Pese a estos avances, Moraleda considera que la falta de información y el fraude son dos dificultades a las que se ha venido enfrentando el desarrollo de la terapia celular desde su aparición, al tiempo que ha reclamado la necesidad de poner en marcha más ensayos clínicos en este ámbito.

Realizada operación pionera para curar la osteoporosis en la Arrixaca

Fuente: http://agencias.abc.es/agencias/noticia.asp?noticia=2248994

El hospital Virgen de La Arrixaca de Murcia ha conseguido realizar una intervención con células madre de médula ósea a una paciente diagnosticada con osteoporosis, según ha anunciado la consejera de Sanidad, Encarna Guillén, durante su intervención en un curso de terapia celular de la Universidad del Mar.

Se trata de células "mesenquimales" que se encuentran en tejidos adultos y que han sido modificadas con "fucosilación", es decir, aplicando una tecnología GPS para dirigirlas a aquellos tejidos dañados que requieren ser tratados.

La intervención, la primera con este tipo de células, le fue practicada a una mujer de 57 años a finales del pasado mes de mayo, dentro de un ensayo clínico dirigido por el reumatólogo Luis Linares, y que ha recibido el alta hospitalaria.

La consejera ha asegurado que "es un gran paso para hallar un tratamiento curativo para una enfermedad sistémica de alta incidencia", ya que actualmente sólo existe tratamiento farmacológico para paliarla.

En la región, según datos del Servicio Murciano de Salud (SMS), hay más de 54.500 personas diagnosticadas de osteoporosis, y cada año se detectan unos 3.000 casos nuevos.

Encarna Guillén subrayó que "han sido fundamentales las sinergias entre el doctor José María Moraleda, jefe de servicio de hematología y hemoterapia de la Arrixaca; el Instituto de Salud Carlos III, y profesionales de reconocido prestigio como el profesor Robert Sackstein, de la Universidad de Harvard", quien cedió su patente de tecnología GPS para poder ser aplicada en esta intervención.

La Arrixaca fue uno de los primeros hospitales españoles en disponer de una unidad de producción celular y desde 2013, según señala la consejería, esta infraestructura constituye un referente para fomentar la investigación en terapia celular y medicina regenerativa, así como para dar cobertura a pacientes que precisen este tipo de tratamientos.

Buenas perspectivas con células madre cardiacas en infarto

Fuente: http://www.diariomedico.com/2016/06/29/area-cientifica/especialidades/cardiologia/investigacion/buenas-perspectivas-con-celulas-madre-cardiacas-en-infarto

Un nuevo producto basado en células madre cardiacas aisladas del corazón de donantes ha mostrado seguridad en infarto de miocardio extenso, según los primeros datos del ensayo clínico CARE-MI.

Cardiomiocito adulto derivado de células CMC que muestra tinción roja de la proteína actina alfa de músculo liso.

El consorcio europeo CARE-MI ha dado a conocer los primeros resultados de su ensayo clínico en fase I/II con células madre cardiacas contra el infarto de miocardio extenso. Los resultados finales de seguridad y eficacia saldrán a la luz en 2017.

Seis meses después de que los 55 participantes en el ensayo clínico CARE-MI recibieran el tratamiento con AlloCSC-01 -un nuevo producto basado en células madre cardiacas aisladas del corazón de donantes-, se han dado a conocer los primeros resultados: la terapia es segura, aunque los resultados finales de seguridad y eficacia no saldrán hasta 2017.

Según Antonio Bernad, coordinador de este proyecto europeo e investigador del Centro Nacional de Biotecnología del CSIC (CNB-CSIC), "CARE-MI es el primer ensayo clínico en humanos para evaluar la eficacia de un tratamiento con células AlloCSC-01 contra el infarto de miocardio extenso. Los resultados iniciales indican que el tratamiento es seguro para los pacientes, pero, hasta el año que viene, no tendremos los resultados definitivos de eficacia y seguridad". En el ensayo clínico han participado ocho centros, liderados por Francisco Fernández-Avilés del Hospital Universitario Gregorio Marañón, y Stefan Janssens del Hospital Universitario de Leuven (Bélgica).

El infarto agudo de miocardio es uno de los grandes retos de salud a nivel mundial. Gracias a la rapidez de intervención y a los eficaces tratamientos actuales se ha conseguido reducir la tasa de mortalidad. Sin embargo, continúa siendo responsable de gran parte de los casos de insuficiencia cardiaca crónica subyacente.

"Las terapias actuales son incapaces de regenerar. Necesitamos un tratamiento nuevo que favorezca la recuperación del tejido perdido y reduzca el remodelado patológico del corazón". AlloCSC-01 es un producto basado en células madre cardiacas alogénicas y que se administran por vía intracoronaria de manera sencilla y segura. Los investigadores esperan que esta terapia celular sea efectiva para controlar la enfermedad cardiaca en pacientes que han sufrido un infarto extenso.

El ensayo se enmarca dentro del proyecto europeo CARE-MI (del inglés Cardio Repair European Multidisciplinary Initiative) cuyo objetivo central es avanzar en el desarrollo de terapias celulares contra el infarto de miocardio. Este proyecto ha sido financiado por el VII Programa Marco de la Unión Europea y coordinado desde el Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC).

El equipo del proyecto ha trabajado durante seis años en el desarrollo de esta terapia basada en reforzar la capacidad natural de regeneración del corazón. El producto celular resultante, AlloCSC-01, ha sido generado por la empresa Coretherapix/Tigenix. Ahora, los primeros resultados del ensayo clínico en fase I/II indican que el producto es seguro en la fase aguda (un mes tras la inyección) y a largo plazo (6 meses tras el tratamiento). Los datos sobre la eficacia no son aún concluyentes, y se conocerán en 2017.