Reparar sin destruir

Fuente: http://www.diariomedico.com/2017/10/14/opinion-participacion/el-escaner/reparar-sin-destruir

Las nuevas técnicas de corrección genética ya se están probando en embriones humanos. Los primeros ensayos han originado, sin embargo, varias llamadas a la prudencia y a un debate que involucre a toda la sociedad.

A finales del mes pasado, la revista 'Protein & Cell' publicó los ensayos de corrección genética en embriones humanos clonados con talasemia beta a cargo del equipo de Junjiu Huang, de la Universidad Sun Yat-sen, en Guangzhou, China. En lugar de usar la técnica CRISPR, que reemplaza secciones enteras de genes, modificaron solo letras (bases) de ADN mediante una tecnología de edición genética desarrollada en Estados Unidos por el equipo de David Liu, de la Universidad de Harvard, también denominada 'cirugía química'.

Según informaba 'Nature' hace una semana, hasta ahora se han publicado ocho estudios sobre edición genética en embriones humanos, cinco de ellos en los dos últimos meses: algunos han analizado las tecnologías de corrección, otros han editado mutaciones patológicas y otros han estudiado mecanismos del desarrollo embrionario; ninguno ha permitido a los embriones desarrollarse más de 14 días. El mismo equipo chino publicó en abril de 2015 en la misma revista el primer estudio, en el que usaron la técnica CRISPR-Cas9 para reemplazar el gen HBB, cuya mutación se asocia a la talasemia beta. Los autores reconocieron que la eficacia lograda fue baja: de 86 embriones tratados, 71 sobrevivieron, 54 se analizaron y, de ellos, 28 presentaban el ADN editado, pero sólo unos pocos incorporaban la modificación genética. En el ensayo de ahora informan de que en 8 de 20 embriones clonados lograron convertir la base G errónea en la A correcta en una o ambas copias del gen HBB. La tasa no es muy alta y además no se corrigieron todas las células de los ocho embriones; tampoco pudieron evitar el mosaicismo.

También el pasado 20 de septiembre, el equipo de Kathy Niakan, del Instituto Francisc Crick, en Londres, informaba en 'Nature' de que, con el permiso de la Human Fertilisation and Embriology Authority británica, había usado embriones humanos desechados de clínicas de fecundación y donados por sus dueños para analizar los estadios tempranos del desarrollo embrionario manipulando el gen OCT4, esencial para esa etapa.

Y a comienzos de agosto pasado, los grupos de Shoukhrat Mitalipov, en la Universidad de Ciencias de la Salud de Oregón; de Juan Carlos Izpisúa en el Instituto Salk, en California; de Jin-Soo Kim, del Instituto de Ciencias Básicas, en Seúl, y el centro de secuenciación genómica chino BGI, publicaban en 'Nature' la corrección, mediante CRISPR-Cas9 en células madre de pluripotencialidad inducida (iPS) derivadas de la piel de un varón con miocardiopatía hipertrófica, de la copia mutada del gen MYBPC3. La enzima Cas9 cortó el gen alterado para que el ADN celular desplegara sus mecanismos de reparación. Luego introdujeron esas células en una serie de óvulos sanos fecundados con espermatozoides del paciente. Lo sorprendente fue que, en lugar de usar la plantilla de ADN suministrada, los embriones recurrieron a la copia sana del gen para corregir la mutación. Juan Carlos Izpisúa, profesor del Laboratorio de Expresión Genética del Instituto Salk, dijo que "la corrección del alelo masculino no ocurrió, como uno esperaría, gracias al ADN que aportamos, sino que se debió al alelo femenino correcto. Es un mecanismo que no está presente en las células somáticas".

Estos intentos han despertado desde sus inicios llamadas a la cautela por lo que implican de manipulación de embriones y de su línea germinal. En julio pasado, una veintena de investigadores y representantes de comités de ética europeos, entre los que estaba Lluís Montoliu, del Centro Nacional de Biotecnología del CSIC, publicaban en 'Transgenic Research' un documento en el que exponían la necesidad de evaluar las implicaciones éticas, legales y sociales asociadas a las nuevas técnicas de edición genética, así como los beneficios, limitaciones y posibles riesgos de estas tecnologías tan prometedoras, como el posible mosaicismo (generación de múltiples mutaciones en el lugar editado) y la aparición de mutaciones en lugares distintos del genoma con secuencias parecidas.

Y a comienzos de agosto, once organizaciones científicas relacionadas con la genética de América y Asia publicaban en 'The American Journal of Human Genetics' un informe en el que solicitaban más evidencias, justificaciones éticas, transparencia y debate público antes de extender estas técnicas. "Mientras la edición de la línea germinal podría usarse teóricamente para prevenir un trastorno genético, su uso potencial plantea numerosas cuestiones científicas, éticas y sociales, necesitadas de un debate social; no pueden ser respondidas solo por los científicos", escribía Derek T. Scholes, directivo de la Sociedad Americana de Genética Humana.

En relación con la tentación eugenésica y los bebés de diseño, algo que por otra parte ya se hace mediante la selección embrionaria en los centros de reproducción asistida, un editorial de agosto pasado en 'The Lancet' afirmaba que "la edición genética de embriones podría complementar o ser una alternativa al diagnóstico genético preimplantacional (DGP), sobre todo si la fertilidad está amenazada por mutaciones heredadas como la del BRCA1. A la inversa, la edición de embriones humanos puede ser vista como más ética que el DGP, pues su meta no es la destrucción de embriones (imperfectos) sino su reparación".

En esta línea, Juan Carlos Izpisúa comentó que "el desarrollo apropiado de estas tecnologías podría encaminarse a la corrección, no del embrión, sino de los precursores de gametos masculinos y femeninos para parejas con síndromes recesivos muy graves, lo que mitigaría aspectos éticos y de seguridad, así como a la corrección in utero de enfermedades genéticas graves, como el síndrome de Down".

Detenido el inventor de una terapia con células madre

Fuente: http://www.abc.es/sociedad/abci-detenido-inventor-terapia-celulas-madre-201704261852_noticia.html

Davide Vannoni, creador del método Stamina, cobraba 27.000 euros por una cura que la comunidad científica calificó de «inútil y dañina».

Davide Vannoni se presentaba como un científico capaz de hacer milagros mediante el método que inventó: Stamina, una terapia con células madre para curar graves enfermedades neurovegetativas. Nunca fue aprobada por la comunidad científica. La justicia italiana lo consideró prácticamente un charlatán y descalificó su método, por considerarlo inútil y dañino. Peor que un crecepelos. Condenado en Italia, continuó la práctica de la terapia en el extranjero. Ahora ha sido arrestado en su villa de Turín y ha acabado en la cárcel.

Vanoni no es ni médico, es un simple licenciado en semiótica y se convirtió en un personaje famoso a nivel nacional, mientras el método Stamina dividía al país. En años pasados logró que esa terapia experimental Stamina fuera ofrecida a niños en el hospital público de Brescia, cerca de Milán. La terapia consiste en extraer células de un donante, cultivarlas durante unas tres semanas e inyectarlas en el enfermo, una operación que se debe realizar cinco veces en poco más de un año. La Fundación Stamina fue constituida en 2009 en Turín por Davide Vannoni, quien hacía propaganda de su método afirmando que logró curarse de parálisis facial en 2004 en Ucrania, gracias a células madre.

El país de dividió. Por un lado, enfermos y familiares desesperados veían una esperanza en el método, recibiendo el apoyo de asociaciones que reivindicaban el derecho de cada persona a decidir cómo curarse. Por otro lado, la comunidad científica tachó de fraude el método Stamina y la Agencia Italiana del Medicamento (AIFA) denunció que se trata de «una cura no conforme a la ley». El debate llegó al parlamento y el Ministerio de Sanidad, aunque en el 2013 definió a Stamina como una cura sin ninguna base científica, permitió «cuidados compasivos» con el método Stamina si lo aprobaba un juez.

Algunos casos fueron especialmente llamativos, como el de Christian, un niño de año y medio, que sufría atrofia muscular espinal (AME). Su familia recogió 90.000 firmas y organizó una manifestación frente el panteón de Roma, para pedir que todos los niños tuvieran acceso a las experimentaciones con células madre. El método Stamina y el caso de Christian se vio amplificado por el apoyo que dieron a las familias algunos artistas como la actriz Gina Lollobrigida, quien participó en la citada manifestación ante el Panteón, anunciando que iba a subastar en Sotheby's algunas de sus joyas para apoyar la investigación de Stamina.

El pequeño Christian murió poco después, pero las esperanzas de muchos familiares no se apagaron, ni siquiera cuando la justicia condenó a Davide Vannoni. El 18 de marzo 2015 se le condenó a un año y diez meses de prisión, pena suspendida a condición de no practicar más en Italia la terapia.

Vannoni ha sido arrestado con la acusación de continuar en el extranjero con su método Stamina, definitivamente suspendido por las autoridades sanitarias y la justicia italiana. Hace unos meses se difundió la noticia de que algunos pacientes italianos habían viajado hasta Georgia para continuar con la cura. En un breve periodo llegó a tener 750 pacientes en ese país. La documentación enviada por Italia a las autoridades de Tiflis, llevó a su gobierno a poner fin también a las actividades de Vannoni en ese país. Él no se daba por vencido.

Los fiscales de Turín han comprobado que había reclutado numerosos pacientes en Italia que pagaban hasta 27.000 euros por su método. Por las interceptaciones telefónicas los magistrados han tenido evidencia de persistentes y reiterados contactos de Davide Vannoni con Ucrania, Bielorusia y la República Dominicana para continuar con su actividad en alguno de esos países.

La cara y la cruz de los tratamientos con células madre

Fuente: http://oftalmologia.diariomedico.com/2017/03/20/area-cientifica/especialidades/oftalmologia/la-cara-y-la-cruz-de-los-tratamientos-con-celulas-madre

Dos estudios publicados en The New England Journal of Medicine, ilustran los extremos de las terapias innovadoras.

Dos artículos publicados en The New England Journal of Medicine (NEJM) ilustran los extremos de las terapias innovadoras: en uno de ellos, un supuesto tratamiento con células madre dejó ciegas a tres pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE) en una clínica de Florida; en el otro, un grupo de médicos japoneses del Centro Riken detuvo la pérdida de visión de otra paciente con DMAE, gracias al injerto de capas de epitelio pigmentario retiniano obtenidas a partir de células de pluripotencialidad inducida (iPS).

En el caso estadounidense, las mujeres tenían una visión que oscilaba de 20/30 a 20/200. La terapia utilizó células madre adultas obtenidas del tejido adiposo de las pacientes, que se inyectaron en el cuerpo vítreo de los dos ojos. Al cabo de una semana experimentaron pérdida de visión, desprendimiento de retina y hemorragia. Las células se diferenciaron en fibroblastos implicados en la cicatrización tisular.

En el estudio japonés, las células se obtuvieron de la piel de la paciente. Un año después del injerto intravítreo, su visión se estabilizó y no se registraron efectos secundarios. Con todo, Álvaro Fernández-Vega, del Instituto Fernández-Vega, reconoce que el estudio japonés "mostró la supervivencia del implante celular, lo que supone un avance, pero no se consiguió ningún tipo de mejoría visual".

Ángel Raya, director del Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona, reflexiona que "el estudio japonés se ha llevado a cabo con mucha cautela y se suspendió en la segunda paciente prevista al comprobar que no superaba los controles de seguridad".

El primer trasplante de retina fabricado con piel detiene la progresión de una degeneración macular

Fuente: http://www.abc.es/salud/enfermedades/abci-primer-trasplante-retina-fabricado-piel-detiene-progresion-degeneracion-macular-201703162114_noticia.html

Imagen al microscopio de las células generadas en el Instituto Riken de Japón para tratar la degeneración macular.

Una mujer de 80 años se ha convertido en la primera persona del mundo tratada con éxito con células madre iPS, la estrella de la medicina regenerativa. Estas células, que se generan a partir de la propia piel del paciente, tienen capacidad para convertirse en cualquier tejido, ya sean neuronas, células cardiacas o musculares y no plantean ningún recelo ético. En este caso se obtuvieron para fabricar células de la retina con las que hacer un trasplante y detener una forma de ceguera progresiva, la degeneración macular.

Hace dos años el Instituto Riken de Japón anunció la realización de este trasplante pionero, ahora publican los resultados en la revista «New England Journal of Medicine». El trasplante no le ha devuelto la visión al cien por cien a la paciente tratada, pero sí ha logrado detener la progresión de la enfermedad. En este tiempo no ha perdido más visión y la que tiene es «más luminosa», según ha explicado a sus médicos.

La degeneración macular es la principal causa de ceguera en la población mundial y aún no existe cura. Quienes la padecen sufren la destrucción progresiva de la visión central y aguda, lo que dificulta la lectura y la visualización de detalles con precisión. Poco a poco se van quedando sin visión hasta llegar a la más completa oscuridad.

Para frenar su avance, los científicos del Instituto Riken primero eliminaron el tejido de la retina que estaba destruyendo su visión, después injertaron un pequeño parche con las nuevas células de epitelio pigmentario de retina generadas. Dos años después del trasplante, la visión de la mujer tratada no empeoró, lo que apunta a una estabilización de la enfermedad.

Otra buena noticia es que no se han detectado signos de cáncer, una de las mayores preocupaciones antes de hacer el trasplante. Desde que Shinya Yamanaka en 2007 descubrió las células iPS y abrió la puerta a la medicina regenerativa, uno de los temores era que los tejidos generados con estas células pudieran generar tumores. En este caso no hay signos de ello, pero hace dos años el Instituto Riken frenó un trasplante similar en otro paciente, después de que unos análisis revelaran que las células que iban a trasplantarse habían desarrollado anormalidades genéticas. Este fracaso también se cuenta en la investigación que se acaba de publicar.

Yamanaka ha aplaudido los resultados de este primer trabajo del Instituto Riken. Y ve en él la prueba de que la utilización de iPS en otras muchas enfermedades no es un quimera.

Pero la misma revista donde se publica este nuevo avance, lleva otro artículo en el que se denuncia el riesgo de utilizar estas terapias celulares sin ningún control. Cuenta cómo en una clínica privada de Florida tres mujeres con degeneración macular se quedaron ciegas tras someterse a un tratamiento con células madre. En este caso, el tratamiento se realizó sin autorización y sin las cautelas que se exigen a un ensayo clínico como el realizado por el instituto japonés.

EEUU: la FDA defiende su cautela ante las terapias con células madre

Fuente: http://www.diariomedico.com/2016/12/09/area-cientifica/especialidades/biotecnologia/actualidad/eeuu-la-fda-defiende-su-cautela-ante-las-terapias-con-celulas-madre

La FDA estadounidense defiende en The New England Journal of Medicine (NEJM) la prudencia ante la aprobación de tratamientos basados en células madre.

Robert Califf, máximo responsable de la FDA estadounidense.

La Food and Drug Administration (FDA) estadounidense ha salido al paso de quienes critican su renuencia a aprobar nuevos tratamientos con células madre, y lo ha hecho mediante un texto firmado en New England Journal of Medicine por su máximo responsable, Robert Califf, junto a Peter Marks y Celia Witten, que encabezan el Centro para la Investigación y Evaluación de Biológicos de la entidad.

Los autores entienden y "comparten la emoción reinante sobre el potencial de la terapia con células madres", pero enseguida avanzan las razones por las que hay que ser cautos y moderar las expectativas: "Para asegurar que este campo emergente es realmente prometedor para los pacientes, primero debemos entender sus riesgos y beneficios y desarrollar abordajes terapéuticos basados en ciencia sólida".

Y estos requisitos aún no se han cumplido, consideran: "Los estudios no han mostrado de modo fiable la efectividad de los tratamientos con células madre incluso en algunas de las enfermedades estudiadas de manera más sistemática, como la insuficiencia cardiaca y la enfermedad de injerto contra huésped".

Los críticos subrayan que la puesta en práctica de ensayos clínicos convencionales para células madre es demasiado compleja excepto para la industria y que, por tanto, se debe permitir su uso en la práctica clínica mientras se recaba la pertinente evidencia científica, sobre todo teniendo en cuenta que el uso autólogo es bastante seguro.

No opinan lo mismo Califf y sus colegas, quienes subrayan que la falta de evidencia científica no es indiferente ni este un campo en el que los atajos sean inocuos. "La literatura está repleta de ejemplos de intervenciones terapéuticas basadas en opinión experta y consentimiento del paciente que, finalmente, se revelaron dañinas al estudiarlas en ensayos bien controlados".

Uno de los casos más desventurados en tiempos recientes, continúan,"fue el amplio uso del trasplante de células madre autólogas para tratar el cáncer de mama metastásico, una práctica que acabó demostrándose ineficaz, cara y con riesgo".

También traen a colación otro caso en el que se pretendió reducir el daño neurológico tras ictus mediante células madre alogénicas de diferentes fuentes, y que se saldó con el desarrollo de una lesión glioproliferativa que indujo paraplejia y que requirió radioterapia. Daños graves se han registrado también en el abordaje de la insuficiencia renal o la degeneración macular con células autólogas.

Las acusaciones de que las normas vigentes sobre la aprobación de tratamientos "son demasiado exigentes" solo pueden venir, afirman, "de la falta de familiaridad con los mecanismos disponibles" en la regulación, pues "ya hay procesos acelerados para enfermedades graves y mortales sin tratamiento actual, muy usados en oncología para generar la evidencia que médicos y pacientes necesitan para poder confiar en los fármacos y biológicos disponibles en el mercado".

Cuando de patologías no letales se trata, se aceptan ensayos clínicos con un número pequeño de pacientes -citan un caso randomizado en el que bastó con 42- "si se produce una mejora espectacular en el resultado medido.

Nace el primer bebé del mundo con la técnica del ADN de tres padres

Fuente: http://www.elmundo.es/salud/2016/09/27/57ea979946163f37608b4591.html

El doctor John Zhang junto al bebé concebido gracias a la nueva técnica del New Hope Fertility Centre.

Tiene cinco meses, se llama Ibrahim y la noticia de su nacimiento dio la vuelta al mundo, por tratarse del primer bebé engendrado mediante la controvertida técnica de los tres padres, que en teoría permite a progenitores con mutaciones genéticas raras concebir hijos sanos utilizando ADN del padre, de la madre y de una donante. Aunque sólo es legal en Reino Unido -donde se aprobó en 2015-, Ibrahim, cuyos padres son jordanos, nació en México, asistido por un equipo de doctores estadounidenses.

Este aspecto, unido a que los investigadores no han presentado el caso en ningún paper científico -la historia fue una exclusiva de la revista New Scientist- y han anunciado que darán los detalles en el próximo Congreso de Medicina Reproductiva de la Sociedad Americana de Salt Lake City (EEUU), que se celebrará en octubre, ha despertado dudas en la comunidad médica.

«Se trata de una técnica que se considera experimental. En Reino Unido fue autorizada y otros equipos llevan tiempo intentando obtener el visto bueno de comités éticos. Pero mientras tanto, un médico se ha ido a México a hacerlo. Falta la información científica, la regulación necesaria para llevarla a cabo y el seguimiento del niño nacido. No hay que lanzar las campanas al vuelo», advirtió Carlos Simón, especialista y Catedrático de Obstetricia y Ginecología de la Universidad de Valencia.

Embriones de tres progenitores

En este caso, la madre del bebé, Ibtisam Shaban, portaba genes del llamado síndrome de Leigh. Según detalla Guillerno Antiñolo, jefe del departamento de genética, reproducción y medicina fetal del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla, se trata de una enfermedad mitocondrial muy rara, con una prevalencia de un caso cada 40.000 bebés, muy dura y de muy difícil diagnóstico: «Los niños nacen mal y empeoran muy rápido, supone un sufrimiento tremendo para los padres y para los hijos». En España nacen cada año aproximadamente medio centenar de niños con este síndrome que, como todas las enfermedades mitocondriales, «se transmite exclusivamente por vía materna», aclara este especialista.

Los genes de ese síndrome están en el ADN mitocondrial, que transporta 37 genes que se transmiten de madres a hijos. Según New Scientist, alrededor de un cuarto del ADN mitocondrial de Shaban portaba la mutación de la enfermedad y, aunque ella está sana, sus dos primeros hijos murieron porque nacieron con el trastorno, que afecta al sistema nervioso. Por eso, ella y su marido, Mahmoud Hassan, recurrieron a la ayuda del doctor John Zhang y su equipo del Centro de Fertilidad Nueva Esperanza de Nueva York, que tienen otra clínica en México, donde se llevó a cabo la técnica.

La aprobada en Reino Unido consiste en fertilizar los óvulos de la madre y la donante con espermatozoides del padre y antes de que los óvulos fertilizados comiencen a dividirse en embriones se retira cada núcleo, se descarta el de la donante y se reemplaza por el de la madre. Pero al ser Shaban y Hassan musulmanes, se oponían a la destrucción de embriones por motivos religiosos. Por ello, Zhang adoptó una variación que fue fertilizar sólo el óvulo de la donante ya con el núcleo de la madre insertado.

«Básicamente lo que se hace en esta técnica es fertilizar dos óvulos, uno de la donante y otro de la madre biológica, y han extraído el núcleo de uno y lo han puesto en el núcleo del otro», explica Antiñolo de manera resumida. A pesar de que popularmente se denomina técnica del ADN de tres padres, este experto destaca que «en realidad el bebé es de dos padres. Lo único que se ha hecho, aunque es algo muy complejo, es conservar el citoplasma con mitocondrias que funcionan bien», apunta. «En cada célula hay miles de mitocondrias, que son las que se encargan de la energía, del metabolismo. Son como nuestras centrales térmicas. En la enfermedad de Leigh, las mitocondrias tienen un error y funcionan mal. Dependiendo de cuántas mitocondrias estén averiadas, es decir, que no hagan bien su trabajo, se produce la enfermedad», añade.

Aunque Antiñolo se alegra de que el niño se encuentre bien y cree que el hecho de que esta técnica diera resultado es una noticia positiva, se muestra «totalmente en contra» de que se haya llevado a cabo en México, un país en el que no hay una ley al respecto, pues considera que la regulación es imprescindible para que el proceso pueda realizarse con garantías: «Así se hizo en Reino Unido, donde hubo un intenso debate social y profesional. La reproducción humana asistida en general y técnicas tan delicadas como la transferencia nuclear necesitan una regulación muy estricta», señala. Y subraya que poner en marcha estas técnicas sin regulación «va contra el avance de la tecnología porque le quita credibilidad».

Este experto en reproducción está a favor de que, al igual que ha hecho Reino Unido, España apruebe esta técnica: «Creo que sería positivo. Necesitamos tener ese debate porque España tiene una legislación muy garantista y avanzada en todo lo que concierne a reproducción humana asistida. No hay ninguna rama que se aproxime tanto a los cambios sociales y tecnológicos como la reproducción. Y se trata de una técnica que permite que nazcan bebés sanos», argumenta.

Reino Unido fue el primer país en el mundo -y el único hasta el momento- en abrir la brecha en febrero del 2015, cuando el Parlamento británico dio luz verde a la técnica de los tres padres. Pese a la polémica previa y las resistencias de la Iglesia Anglicana, la ley fue aprobada por una mayoría (382 votos a favor y 128 en contra) y fue recibida con los brazos abiertos por las familias con hijos con enfermedades neurodegenerativas, informa Carlos Fresneda.

Los científicos británicos, y en concreto el equipo capitaneado por el neurólogo Doug Turnbull, de la Universidad de Newcastle, iban a la vanguardia mundial en esta técnica. Se estima que más de 2.500 mujeres podrían beneficiarse del tratamiento en el Reino Unido, y 150 estaban ya en lista de espera en el momento de ser aprobada la ley. Los primeros «embriones de tres padres» podrían haber sido concebidos este mismo año, pero de momento no se ha confirmado ningún nacimiento por este procedimiento en el país.

Turnbull, pionero en estas investigaciones, recibió con cautela la noticia sobre el nacimiento de Ibrahim. «La investigación que recoge New Scientist da muy poca información sobre la naturaleza de la técnica usada, sobre el proceso ético de aprobación o sobre la evolución del bebé», declaró en su primera reacción tras conocer el alumbramiento, y recalcó que el Reino Unido es hoy por hoy el único país donde este procedimiento está convenientemente «regulado».

Por su parte, el doctor Dusko Ilic, especialista en células madre del King's College de Londres, aseguró que se trataba de una noticia histórica. «Esperemos que esto sirva para aplacar las críticas, acelerar los avances científicos y asistir pronto al nacimiento de un bebé por esta técnica en el Reino Unido», declaró.

El equipo de Zhang afirma que el bebé porta menos del 1% de la mutación del síndrome de Leigh, un porcentaje demasiado bajo como para causarle problemas, pues se estima que es necesario aproximadamente un 18% de mitocondria afectada para desarrollar la enfermedad. No obstante, el niño debe ser monitorizado para ver cómo evoluciona. «La técnica es muy artesanal, hay que trabajar con microinyección y extraer las mitocondrias afectadas para sustituirlas por otras. Puede que no se haya introducido suficiente mitocondria sana para revertir la enfermedad. Y además, ésta puede debutar en cualquier momento», advierte el doctor Simon.

Los tratamientos ilegales con células madre se disparan en EE UU

Fuente: http://www.agenciasinc.es/Noticias/Los-tratamientos-ilegales-con-celulas-madre-se-disparan-en-EE-UU

En Estados Unidos hay una auténtica eclosión de empresas que ofrecen tratamientos con células madre que no han sido sometidos a aprobación ni ensayo. Un estudio alerta de las consecuencias tanto para los pacientes como para el prestigio de la investigación, y urge a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) a que ponga freno al mercado ilegal.

Los autores consideran muy grave que la gente tenga acceso a unas intervenciones que no están reguladas.

Al menos 351 empresas en Estados Unidos están comercializando tratamientos de células madre no aprobados en 570 clínicas. Estas firmas anuncian intervenciones para lesiones ortopédicas, trastornos neurológicos, enfermedades cardíacas, alteraciones inmunológicas, problemas pulmonares, lesiones de médula espinal e indicaciones cosméticas, según un artículo publicado en la revista Cell Stem Cell.

En este artículo, el experto en bioética de la Universidad de Minnesota Leigh Turner y Paul Knoepfler, investigador de células madre de la Universidad de California, presentan un análisis de las compañías estadounidenses que se dedican a la venta directa al consumidor de estos procedimientos.

“En casi todos los estados, las personas pueden acceder a tratamientos de células madre" dice Knoepfler. "La gente de las áreas metropolitanas más grandes solo tiene que conducir quince minutos para encontrar una clínica que ofrezca este tipo de servicios, sin tener que viajar a México o el Caribe”, destaca.

Turner y Knoepfler encontraron estos negocios a través de búsquedas por palabras clave en internet, minería de textos y análisis de contenido de páginas web. Para cada empresa, registraron el nombre de la firma, la ubicación, las direcciones de sitios web, la publicidad de tipos de células madre, y los reclamos de marketing que anuncian tratamientos con estos métodos.

Entre los hallazgos clave, el informe concluye que la mayor concentración de clínicas que ofertan estos tratamientos al consumidor se encuentra en California (113 clínicas), Florida (104), Texas (71), Colorado (37), Arizona (36), y Nueva York (21).

De los procedimientos de células madre que se comercializan, el 61% de las empresas ofrece intervenciones de células derivadas de grasa y el 48% publicita tratamientos basados en médula ósea. Los anuncios de células madre pluripotentes inducidas y las embrionarias xenogénicas son raros, ofertados por una o dos empresas.

Más de 300 de las intervenciones que se ofrecen se refieren a problemas ortopédicos. Otras están relacionadas con el dolor (150 empresas), lesiones deportivas (90), enfermedades neurológicas (80), y trastornos del sistema inmune (75).

“Es un mercado que se está expandiendo de manera espectacular ante nuestros ojos. Estábamos al tanto de este crecimiento, pero nunca imaginamos su alcance y tamaño", dice Turner.

"Debería haber un freno, pero no existe. ¿Dónde están los organismos reguladores y cómo ha aparecido toda esta industria en un país donde se supone que las intervenciones basadas en células madre y los dispositivos médicos que los producen han de ser regulados por la FDA?”, se pregunta el experto.

Turner y Knoepfler –autor del blog The Niche– comenzaron a sospechar de un aumento en las clínicas de células madre en EE UU cuando las preguntas de los lectores dejaron de referirse a tratamientos en el extranjero y empezaron a inquirir sobre tratamientos en el país.

Al investigar sobre el perfil de las personas que dirigen estás clínicas, los autores encontraron que no solo se trataba de cirujanos cosméticos y/o naturópatas. También descubrieron que los ‘pioneros’ de esta industria estaban entrenando a otros a hacer lo mismo. “No está claro si las autoridades federales ­–particularmente la FDA– y los consejos médicos son conscientes del alcance del problema o están tomando medidas mínimas para ejercer un control de la propagación de este tipo de empresas”, señalan.

“Desde 2009 hasta la actualidad, estas firmas han entrado en el mercado de forma rutinaria y han hecho marketing diciendo que pueden tratar entre 30 y 40 enfermedades con células madre sin que nadie haya adoptado medidas regulatorias significativas”, dice Turner.

El investigador considera muy grave que la gente tenga acceso a unas intervenciones que no son seguras, ya que no han sido ensayadas ni aprobadas.

Una desventaja adicional es que los pacientes que hayan optado por estos tratamientos ilegales con células madre disminuyen sus posibilidades de ser clasificados para los ensayos clínicos aprobados por la FDA, que cumplan con las regulaciones federales. “Esto será una pérdida para la investigación en este ámbito”, subraya.

Por su parte, Knoepfler opina que esta explosión de negocios ilegales pueden contribuir a desacreditar la investigación con células madre ante la opinión pública.

Referencia bibliográfica:

Turner and Knoepfler: "Selling Stem Cells in the USA: Assessing the Direct-to-Consumer Industry". Cell Stem Cell (30 junio, 2016)

Los científicos alertan sobre las falsas expectativas ante las células madre

Fuente: http://www.lavanguardia.com/ciencia/20160512/401753672099/expectativas-celulas-madre-isscr.html

La Sociedad Internacional para la Investigación de Células Madre (ISSCR, por sus iniciales en inglés) ha instado a la comunidad científica a no crear expectativas exageradas a partir de los resultados de las investigaciones.

En un documento de normas de actuación dirigido a los científicos que trabajan con células madre, que actualiza un documento anterior del 2008, la ISSCR defiende que se comuniquen los avances en este campo de investigación. Pero exige que se haga con rigor, evitando el sensacionalismo e informando de los obstáculos para convertir los descubrimientos científicos en avances médicos.

El documento, titulado Guía para la ciencia y la traslación clínica de las células madre, ha sido redactado por 25 especialistas de nueve países y revisado por otros 85. Aborda los distintos problemas de regulación relacionados con las células madre, desde los estudios con cultivos celulares en laboratorio hasta los ensayos clínicos en pacientes. E introduce por primera vez el problema del sensacionalismo científico –definido como la práctica de exagerar el estado del progreso científico, el grado de certeza de los resultados y las aplicaciones potenciales de la investigación–.

“El entusiasmo y la especulación optimista son partes naturales de la ciencia y la innovación y pueden ayudar a atraer financiación y a construir comunidades de investigación”, escriben cinco de los autores principales del documento en un artículo que se publica en la revista Science. Pero la exageración continuada y científicamente insostenible, añaden, es contraproducente. Los autores del documento advierten que “la investigación en células madre ha recibido una atención hiperbólica en los medios de comunicación”. Y alertan de las muchas consecuencias negativas de las exageraciones: confundir a los ciudadanos, crear expectativas no realistas, distorsionar los debates públicos, cuestionar los métodos de investigación más seguros pero más lentos y fomentar ensayos clínicos prematuros o injustificados.

El documento denuncia explícitamente “la comercialización de intervenciones médicas basadas en células madre de eficacia no demostrada, y de otras intervenciones que se comercializan con el argumento inexacto de que contienen células madre o actúan sobre las células madre”. La ISSCR, la mayor sociedad científica de especialistas en células madre del mundo, advierte que “se han notificado efectos secundarios graves de estos tratamientos”.

El documento no culpa a nadie de que se haya llegado a esta situación. Es el resultado de una suma de factores que incluyen la presión de los investigadores por publicar resultados, la difusión de notas de prensa descaradamente optimistas, las prisas por trasladar los avances al mercado y a los pacientes, y la dinámica de los medios de comunicación. Nadie es culpable pero, según la ISSCR, todos los sectores implicados son responsables de corregir la situación.

¿Es ético crear espermatozoides en el laboratorio?

Fuente: http://www.elmundo.es/salud/2016/02/26/56d0205522601dc4778b4585.html

Por ahora, sólo se ha logrado la 'fabricación' de esperma en roedores.

¿Es lo mismo crear un riñón de laboratorio para llegar algún día a prescindir de los traplantes que fabricar espermatozoides para solventar la infertilidad? La capacidad única de nuestros gametos (óvulos y espermatozoides) de dar lugar a una nueva vida implica ciertas connotaciones éticas en este tipo de avances científicos que no aparecen cuando se trata de otros tejidos del organismo.

Un artículo en la revista Cell Stem Cell ha demostrado que es posible crear espermatozoides en el laboratorio a partir de una célula embrionaria cultivada en unas condiciones muy específicas. Los gametos obtenidos por un grupo de científicos chinos han dado lugar a una camada de seis crías sanas y fértiles a su vez. ¿Sería ético un planteamiento así en humanos para parejas estériles? ¿Justifica en este caso el fin los medios?

Isabel Viladomiu, expresidenta de la Asociación Catalana de Estudios Bioéticos, plantea abiertamente sus dudas sobre lo que llama "dominar la naturaleza en el laboratorio". A su juicio, este tipo de experimentos vulneran la dignidad humana y se pregunta por qué no se invierte el mismo esfuerzo en tratar de estudiar las causas de la infertilidad que en revertirla con estos 'atajos'.

"Éste es otro paso más hacia el dominio de la vida. ¿Cuál va a ser el final? No lo sé", se pregunta esta especialista en Bioética que representa la visión más contraria a este tipo de avances.

También Montse Esquerda, directora del Instituto Borja de Bioética, señala que uno de los primeros límites que se plantea la biociencia es si algo es factible en humanos. Ya hace 20 años, recuerda, cuando los primeros estudios se publicaron en la revista Nature, "uno de las dudas más generalizadas es que no se puede experimentar mezclando material genético entre especies". Si para replicar el trabajo chino en humanos fuesen necesario por tanto recurrir a células de ratón, la opción no sólo no sería ética, sino que está incluso legalmente prohibida en la mayoría de países.

Más proclive se muestra el doctor Alfonso de la Fuente, ginecólogo y director médico del Instituto Europeo de Fertilidad (en Madrid). Para este especialista, miembro de la Sociedad Española de Fertilidad, no cree "que sea muy diferente crear un cardiomiocito que un espermatozoide. Sencillamente aprovechamos la tecnología para diferenciar células madre pluripotenciales con el fin de tratar una enfermedad". Porque como él mismo recuerda, la propia Organización Mundial de la Salud (OMS) considera la infertilidad una enfermedad. "Claro que no compromete la vida del paciente, ni es tan grave como un proceso oncológico", admite.

A su juicio, el único obstáculo ético del estudio sería la utilización de células embrionarias, que obligan a destruir el embrión para iniciar la investigación. Sin embargo, como coincide con los autores del estudio, es más que probable que las llamadas células iPS (células, por ejemplo, de la piel, reprogramadas hacia un estadio embrionario) puedan tener la misma capacidad de transformación.

"La investigación con células madre embrionarias está derivando prácticamente en su totalidad hacia las células madre adultas, con muy buenos resultados", concluye.

Autora de polémico estudio de células madre es incapaz de replicar resultados

Fuente: http://noticias.lainformacion.com/ciencia-y-tecnologia/ciencias-naturales/autora-de-polemico-estudio-de-celulas-madre-es-incapaz-de-replicar-resultados_CzL3Jlti2w8oPVh5qBNAx7/

El Instituto Riken de Japón anunció que Haruko Obokata, principal autora de un polémico estudio de células madre considerado fraudulento y retirado por la revista Nature, ha sido incapaz de reproducir el resultado revolucionario que prometía su artículo.

Obokata, por su parte, ha anunciado también que deja su trabajo como investigadora en el Centro de Biología del Desarrollo (CBD) que el prestigioso Instituto Riken tiene en Kobe (oeste de Japón), según informó la agencia Kyodo.

La investigación, encabezada por Obokata, describía un método muy sencillo para reprogramar células adultas (sumergiéndolas en un ácido o aplicando presión sobre sus membranas) y obtener un tipo de células madre (bautizadas como STAP), con capacidad para transformarse en cualquier tejido.

El resultado prometía revolucionar la medicina regenerativa, ante la facilidad del proceso para obtener estas células madre.

No obstante, la investigadora ha sido incapaz de producir dichas células STAP ("de pluripotencia adquirida mediante estímulo" por sus siglas en inglés) cuando ha tratado de demostrar la validez del estudio.

Ninguna de las células producidas por Obokata fueron identificadas por personal de Riken como capaces de transformarse en cualquier tipo de célula tras ser sometidas a unas 1.600 pruebas.

Esto apunta a que dicho tipo de células en realidad no existen pese a lo asegurado en el estudio de Obokata y varios investigadores más.

Representantes de Riken afirmaron en rueda de prensa que la institución dejará de intentar replicar los resultados que promete el estudio.

Tras su publicación en enero en la revista Nature, muchos investigadores de distintas partes del mundo comenzaron a denunciar el uso de imágenes duplicadas para documentar los artículos y la incapacidad para replicar los resultados del estudio.

En julio la prestigiosa publicación retiró el artículo argumentando "varios errores graves" que respondían a una mala conducta científica y Riken decidió iniciar una investigación al respecto.

Beware of claims about cosmetic stem cells procedures, says review in plastic and reconstructive surgery

Fuente: http://www.sciencecodex.com/beware_of_claims_about_cosmetic_stem_cells_procedures_says_review_in_plastic_and_reconstructive_surgery-138535

Advertising claims for cosmetic procedures using stem cells are running far ahead of the scientific evidence for safety and effectiveness, according to a review in the issue of Plastic and Reconstructive Surgery®, the official medical journal of the American Society of Plastic Surgeons (ASPS).

"Stem cells offer tremendous potential, but the marketplace is saturated with unsubstantiated and sometimes fraudulent claims that may place patients at risk," write Dr Michael T. Longaker of Stanford University Medical Center and colleagues.

Dr Longaker and coauthors raise concerns about the unregulated use of stem cells for unproven indications—including cosmetic procedures. While stem cell therapy "remains in its infancy," they write, "there are a growing number of cosmetic practitioners that are advertising minimally invasive, stem cell-based rejuvenation procedures."

The article was prompted by "worrying advertisements" claiming benefits of stem cell procedures for facelifts, breast augmentation—even "stem cell vaginal rejuvenation." These ads claim benefits from procedures that have not undergone rigorous scientific evaluation—including potential risks related to stem cell and tissue processing and the effects of aging on stem cells.

To gain insight into these claims, Dr Longaker and coauthors performed a Google search for cosmetic stem cell treatments, the most common of which was "stem cell facelifts." Most procedures used "stem cells" isolated from fat. However, the websites provided little information on the quality of the stem cells used.

Without advanced cell-sorting procedures, these products used in these procedures likely contain many other types of cells besides fat-derived stem cells. Many clinics also offered plasma-rich platelet protein treatments, which they inaccurately marketed as stem cell therapy.

Despite evidence that is "minimal at best," advertisers are also claiming that their stem cell treatments have "anti-aging effects." The authors note that procedures marketed as "stem cell facelifts" are often just "lipofilling" procedures—an established fat injection technique with no prolonged anti-aging effect.

To date, just one stem cell procedure for cosmetic purpose has received FDA approval, after extensive evaluation. That product, designed to treat fine facial wrinkles, is undergoing extensive post-approval surveillance. Of more than 100 clinical trials being performed to evaluate fat-derived stem cells, only a handful are focusing on cosmetic treatments.

Stem cells certainly have a role to play in regenerative medicine and cosmetic surgery. The authors note that the ASPS and other specialty groups have formed task forces to develop position statements based on the best available data for procedures using fat-derived stem cells.

"With plastic surgeons at the forefront of stem cell-based regenerative medicine, it is critically important that we provide an example of a rigorous approach to research, data collection, and advertising of stem cell therapies," Dr Longaker and coauthors conclude. "Stem cells offer tremendous potential for cosmetic applications, but we must be vigilant to avoid unscientific claims which may threaten this nascent field."

Source: Wolters Kluwer Health

Nature confirma el fraude del último gran avance en células madre

Fuente: http://www.abc.es/salud/noticias/20140702/abci-nature-riesgo-mentira-201407021431.html

La revista «Nature» ha publicado dos cartas de rectificación en las que los autores de lo que se consideró uno de los “mayores avances en medicina regenerativa” se retractan de sus trabajos y reconocen los errores cometidos en ellos. Las dos investigaciones, llevadas a cabo por el equipo de Haruko Obokata, del Instituto RIKEN (Japón), fueron recibidas entre la comunidad científica como el mayor avance en el campo de las células madre, pero con el reconocimiento por parte de sus autores de sus errores queda demostrado que los datos estaban falseados.

El estudio, publicado en enero, presentaba un método muy sencillo para reprogramar células adultas (sumergiéndolas en un ácido o aplicando presión sobre sus membranas) para obtener así células madre, con capacidad para transformarse en cualquier tejido. Un sistema, dijeron muchos científicos, que podría «revolucionar la investigación en células madre al facilitar su método de obtención».

Sin embargo, aunque el gran hallazgo simplificaría mucho el proceso para obtener estas células (que constituyen el futuro de la medicina regenerativa) muchos investigadores comenzaron a denunciar después de la publicación el uso de imágenes duplicadas para documentar los artículos y la incapacidad para replicar los resultados del estudio, aunque éste no es siempre un requisito indispensable por la complejidad de algunas técnicas, dicen los editores de «Nature».

Sin embargo, el centro de investigación RIKEN en Japón, una de las instituciones en las que la mayoría del trabajo se llevó a cabo, organizó una investigación y encontró deficiencias en la gestión de datos, mantenimiento de registros y la supervisión. Un autor fue declarado culpable de mala conducta.

En este escándalo también salió ‘tocada’ la revista «Nature», que ahora trata de justificarse explicando en un profuso editorial sus métodos de control. Así reconocen también parte de responsabilidad, a pesar de haber comprobado que los resultados habían sido replicados de manera independiente en los laboratorios de los coautores antes de su publicación, y no haber obtenido las garantías suficientes sobre estos trabajos.

Los artículos no desaparecerán de la web de «Nature», sino que permanecerán convenientemente marcados para resaltar su estado. «En nuestra opinión, retirar los artículos fraudulentos puede dar una imagen de ‘reescribir la historia’ y evita aprender de los errores».

Desde hace más de dos años, «Nature» ha publicado artículos que ponen de relieve los problemas que pueden surgir en el análisis y la publicación de los resultados de la investigación biomédica. La manifestación de dichos problemas ha supuesto un crecimiento en el número de correcciones reportadas en los últimos años, no solo en «Nature».

En resumen, a pesar de que los editores y los revisores no podrían haber detectado los defectos en estos dos trabajos, el episodio ha puesto de relieve que existen fallos en los procedimientos de «Nature», pero también en los de las instituciones que publican con nosotros. Y concluyen: «Tenemos la necesidad de garantizar la calidad y profesionalidad del laboratorio para asegurar que el dinero confiado por los gobiernos no se malgasta, y que la confianza de los ciudadanos en la ciencia no es de nuevo traicionada».

Se abre la puerta a la patente de células madre partenogenéticas

Fuente: http://www.diariomedico.com/2014/07/18/area-profesional/normativa/se-abre-puerta-patente-celulas-madre-partenogeneticas

El abogado general del Tribunal de la UE aclara que los partenotes sólo se excluyen del concepto embriones si no han sido manipulados genéticamente para convertise en seres humanos.

El abogado general del Tribunal de Justicia de la Unión Europea, Pedro Cruz Villalón, emitió sus conclusiones sobre la consulta realizada por el Reino Unido acerca de la patentabilidad de los embriones con fines industriales y comerciales, señalando que un óvulo cuyo desarrollo ha sido estimulado sin fecundación (partenote) y que no es apto para convertirse en un ser humano no puede considerarse embrión humano y, por tanto, podría patentarse. Ahora bien, Cruz Villalón apunta que si ese óvulo es manipulado genéticamente y puede convertirse en un ser humano, debe considerarse embrión humano y excluirse de la patentabilidad.

El abogado general, estaría abriendo así la puerta a patentar células madre procedentes de óvulos cuyo desarrollo ha sido estimulado sin fecundación, siempre que no sean aptos para convertirse en un ser humano.

En cualquier caso, el letrado recuerda que los Estados miembros de la UE pueden excluir dicha patentabilidad "por cuestiones éticas y morales", más allá de lo establecido en la Directiva Europea 98/44/CE sobre la protección jurídica de las invenciones biotecnológicas.

El abogado general, cuyas conclusiones no son vinculantes para el Tribunal Europeo pero que suelen ser adoptadas por este en la mayoría de los casos, estudió la causa planteada por la Corte Suprema de Justicia del Reino Unido, que preguntó si deben considerarse embriones humanos los óvulos humanos no fecundados que han sido estimulados por partenogénesis para desarrollarse (iniciación de la embriogénesis sin fecundación, mediante la activación de un ovocito sin esperma) y que no son aptos para convertirse en seres humanos.

El origen de esta consulta está en la petición realizada por la empresa de biotecnología International Stem Cell Corporation (ISC) a la Oficina de Propiedad Intelectual del Reino Unido de dos solicitudes de patente nacional relativas a una tecnología que produce células madre pluripotenciales a partir de ovocitos activados partenogenéticamente. La oficina denegó ambas solicitudes argumentando que esas invenciones implicaban el uso de embriones humanos e incluso su destrucción. Para ello se basó en el fallo del Tribunal de Justicia en el asunto Brüstle, donde se declaró que todo óvulo humano no fecundado que ha sido estimulado para desarrollarse por partenogénesis y que es apto para iniciar el desarrollo de un ser humano constituye un "embrión humano".

ISC impugnó la resolución de la oficina alegando que a falta de ADN paterno, el ovocito activado no es capaz de convertirse en un ser humano, y las restricciones de patentabilidad no se aplicarían a su tecnología.

Pues bien, en sus conclusiones, el abogado general daría la razón a la empresa, ya que estima que "el mero hecho de que un óvulo humano no fecundado sea capaz de iniciar un proceso de división y diferenciación celular similar al de un óvulo fecundado no basta por sí solo para considerarlo embrión humano" y añade que los partenotes no tienen esa capacidad intrínseca de convertirse en seres humanos.

El Centro Riken de investigación podría cerrar por estudio fraudulento

Fuente: http://noticias.lainformacion.com/ciencia-y-tecnologia/investigacion/centro-puntero-de-investigacion-nipon-podria-cerrar-por-estudio-fraudulento_qNH4edkypjoaAZubiIUt22/

La publicación de un estudio sobre células madre supuestamente fraudulento podría acabar con el cierre del prestigioso centro de investigación Riken de Kobe (oeste de Japón), informó el diario Nikkei.

La clausura del Centro de Biología del Desarrollo (CBD), puntero a nivel mundial en medicina regenerativa, es una de las propuestas que presentará un comité puesto en marcha tras el escándalo, que también sugiere una reforma en profundidad.

CBD se vio envuelto en una enorme polémica tras la publicación de un artículo en la revista Nature el pasado enero en el que se describía un método revolucionario para producir células adultas pluripotentes capaces de convertirse en cualquier tipo de tejido, que consistía en someter células adultas a varios tipos de estrés.

Sin embargo, después de que muchos miembros de la comunidad científica denunciaran la imposibilidad de replicar los resultados y el uso irregular de imágenes en los estudios, un comité de Riken determinó que la doctora que lideró la investigación, Haruko Obokata, falsificó y manipuló varias de esas imágenes.

Finalmente, Obokata aceptó el pasado 4 de junio la retirada del estudio.

El comité de reforma culpa de estas mala praxis no sólo a Obokata, sino también a problemas institucionales del CBD, por lo que tiene previsto recomendar una reforma en profundidad o el cierre y su sustitución por otro nuevo centro.

En caso de que permanezca abierto, el panel recomendará revisar el ámbito de las investigaciones del CBD y, por ejemplo, instará a que el trabajo en medicina regenerativa se realice de manera conjunta con el Centro de Investigación iPS de la Universidad de Kioto, encabezado por el premio Nobel de Medicina Shinya Yamanaka.

También sugerirá el reemplazo de varios de sus directores de investigación.

El CDB fue fundado en 2000 para investigaciones en medicina regenerativa como una rama del Instituto Riken, institución que cuenta con financiación pública y unos 3.000 científicos en total.

El centro de Kobe, en el que trabajan unas 500 personas, está en las tres instituciones a las que el Gobierno nipón eligió para realizar las primeras pruebas clínicas con células pluripotentes inducidas (iPS), que pueden convertirse en cualquier tipo de tejido y que constituyen el futuro de la medicina regenerativa.