El hallazgo abre una nueva vía alternativa a las transfusiones convencionales para combatir enfermedades como la Anemia de Fanconi.
Enfermedades genéticas como la Anemia de Fanconi, cuyos pacientes sufren una pérdida severa de plaquetas, podrían combatirse en un futuro con células extraídas de la piel humana modificadas en el laboratorio. Científicos catalanes, en colaboración con varios equipos de investigadores nacionales e internacionales, han logrado, por primera vez, transformar estas células en megacariocitos, células capaces de producir plaquetas, los tipos celulares responsables de la coagulación normal de la sangre. El hallazgo, publicado en «Cell Reports», abre nuevos caminos para la producción de células con un beneficio potencial para los afectados por este tipo de enfermedades.
Actualmente, las fuentes de plaquetas para la transfusión son insuficientes y pueden estar asociadas con riesgo de rechazo inmunológico e infecciones sanguíneas.
Los investigadores obtuvieron las células de la piel de humanos y ratones y les inyectaron seis genes para cambiarles la identidad. Lograron modificarlas en solo dos semanas. Después, las nuevas células fueron trasplantadas en ratones, dando lugar a plaquetas normales dentro de los organismos de los animales. Asimismo, combinaron este protocolo con la terapia génica en células de la piel de pacientes con reducido número de plaquetas y mostraron que plaquetas sanas pueden ser generadas en el laboratorio.
Ángel Raya, investigador principal del estudio y profesor de Investigación ICREA en el Centro de Medicina Regenerativa CMR[B], miembro de CIBER-BBN, destaca la importancia del hallazgo. «Con estas nuevas células podemos hacer dos cosas: llevarlas al laboratorio para diferenciarlas y hacer que produzcan plaquetas y tener una reserva constante, o inyectarlas directamente en el ratón para que desde dentro del organismo y, en función de las necesidades, vayan produciendo las plaquetas». «Por ahora hemos visto que funcionan en ratones. Probablemente, aún se tardará años en aplicarlo a humanos porque la técnica debe ser del todo precisa y segura», añade el investigador.
Los autores usaron una tecnología recientemente desarrollada en colaboración con investigadores de la Universidad de Lund, en Suecia, para generar glóbulos rojos. La llevaron más allá, y lograron producir megacariocitos que pueden ser utilizados en el laboratorio para producir plaquetas. «Pensamos que en un futuro puede ser una vía alternativa a las transfusiones convencionales, ya que estimaciones recientes prevén déficits de reservas en los bancos dentro de unos 15 años», indica Raya.
«Los resultados de nuestro estudio demuestran que se pueden obtener megacariocitos con potencial clínico mediante la transdiferenciación directa de muestras fácilmente accesibles como lo son las células de la piel, como alternativa a la generación de células madre pluripotentes inducidas (iPSC). Qué tecnología será finalmente utilizada en el entorno clínico es difícil de prever, pero la transdiferencicación directa es sin duda más rápida, más económica y más eficiente. En cualquier caso, que podamos cambiar completamente la identidad de un fibroblasto y convertirlo en megacariocito con tan solo seis factores es un fenómeno que aún no entendemos bien mecanísticamente, pero que es biológicamente asombroso», destaca Ángel Raya, que ha colaborado en esta investigación con el grupo de Juan Bueren del CIEMAT de Madrid, miembro del CIBERER y experto mundial en esta enfermedad. Algunas de las células que se ha utilizado en el estudio proceden de piel extraída de pacientes afectados de Anemia de Falconi.
Aunque este estudio es un gran paso adelante hacia la traslación clínica de este tipo de tratamientos, aún hace falta mucha más investigación para constatar la seguridad y eficiencia para los pacientes.
«Este estudio representa haber subido un peldaño más hacia la generación de megacariocitos y plaquetas con aplicaciones clínicas directas. Los futuros estudios tendrían que permitir ahora la mejora en la eficiencia y la seguridad de este sistema», añade Julián Pulecio, primer autor de este estudio.
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