sábado, 18 de julio de 2015

Células madre para tratar la osteogénesis imperfecta

Fuente: http://www.elmundo.es/pais-vasco/2015/07/09/559e3e8c46163fce728b4589.html


Blanca Gener, Iciar Alfonso e Itziar Astigarraga durante su charla en los Cursos de Verano 2015 de la UPV en Bilbao.




En abril de 2014 se inició en el Hospital Universitario de Cruces (Barakaldo) la primera terapia avanzada para lograr acabar con la osteogénesis imperfecta (OI) o «enfermedad de los huesos de cristal» con la ayuda de células madre de España.


El ensayo, al que bautizaron como TERCELOI («Terapia celular basada en células madre mesenquimales aplicada a pacientes con osteogénesis imperfecta»), tenía como objetivo demostrar la eficacia de administrar células madre mesenquimales en niños, siempre que sean compatibles, para así lograr acabar con la enfermedad.


Esta terapia, presentada por la experta en la materia Blanca Gener, es estos días protagonista, junto con las terapias avanzadas para enfermedades raras de las que ha tratado Itziar Astigarraga, jefa del servicio de Pediatría en Cruces, del encuentro «Nuevos retos en investigación biomédica». La cita está dirigida por Icíar Alfonso Farnós, farmacóloga y vicepresidenta del Comité Ético de Investigación Clínica (CEIC) de Euskadi. Comenzó ayer y finalizará mañana, durante los cursos de verano 2015 de la Universidad del País Vasco (UPV/EHU), en Bilbao.


La «enfermedad de huesos de cristal» es una enfermedad genética que debilita los huesos y hace que se rompan con facilidad sin ningún motivo aparente. Otros síntomas son músculos débiles, dientes quebradizos y sordera.


La osteogénesis imperfecta está presente al nacer. Quienes la padecen tienen menos colágeno de lo normal o de menor calidad y como ésta es una proteína importante en la estructura de los huesos, causa una fragilidad y debilidad poco usual en ellos. El diagnóstico se puede realizar antes del parto. Una persona con esta enfermedad tiene un 50% de probabilidades de transmitirla a sus hijos aunque existen casos en los que el gen afectado aparece por sí solo. Afortunadamente, solamente un 0,008% de la población mundial está afectada, un total de 2.700 personas en España.


Hasta la fecha no existe un tratamiento curativo, los pacientes se someten a tratamientos rehabilitadores para fortalecer, corregir y prevenir malformaciones óseas.


Las células madre se pueden obtener de distintos tejidos de un donante, -en este caso de la médula ósea de un hermano-, se expanden in vitro y tienen una gran capacidad para migrar hacia los tejidos dañados. El primer ensayo clínico basado en ellas se realizó hace más de 15 años. Desde entonces es un método que se ha utilizado en centenares de pacientes sin haber producido ningún efecto adverso.


Estas características han llevado a los expertos del Hospital de Cruces a pensar en los efectos beneficiosos en una enfermedad como la OI.


En esta línea, se han realizado varios experimentos de terapia celular basada en la infusión de células madre en roedores con la enfermedad, lo cual ha mostrado resultados muy prometedores en cuanto al aumento de la densidad ósea y ha disminuido el número de fracturas en los huesos. De igual manera, los primeros ensayos clínicos realizados en niños, hace ya más de una década, resultaron un éxito. Sin embargo, conllevaban el riesgo de los efectos adversos que el trasplante de médula ósea pudiera producir y esto llevaba a la necesidad de instaurar un tratamiento inmunosupresor, es decir, un tratamiento que impedía el correcto funcionamiento del organismo.


Por ello, en Cruces han propuesto que niños de entre 6 meses y 12 años con OI puedan beneficiarse de la terapia celular alogénica, es decir, células de otra persona, basada en las células madre de un donador histocompatible, sin tener que someterse a ningún tratamiento inmunosupresor.


El ensayo clínico TERCELOI, primero con células madre mesenquimales en niños con osteogénesis imperfecta a nivel nacional, comenzó en 2014 y se prevé su finalización en 2018.


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