El primer paciente pediátrico inscrito en el estudio piloto de NiCord®, tratamiento en investigación para la anemia de células falciformes, ha sido trasplantado en la Universidad de Duke en Carolina del Norte (EEUU).
NiCord® es un trasplante de células madre expandidas provenientes de una unidad de sangre de cordón umbilical (SCU) en combinación con una segunda unidad de SCU no manipulada. NiCord fue desarrollado en base a tecnología celular NAM producida por Gamida Cell, líder mundial de tecnologías de expansión de población de células madre y productos de terapia de células madre para trasplantes y medicina regenerativa.
La anemia falciforme es un problema hereditario donde se produce un tipo defectuoso de glóbulos rojos. Estos glóbulos rojos adoptan la forma de hoz (forma de media luna) y tienen dificultad para pasar a través de pequeños vasos sanguíneos.
De acuerdo a estadísticas, la prevalencia de la anemia falciforme afecta a una población entre 10.000 y 90.000 individuos en los Estados Unidos, principalmente afroamericanos e hispanos. Este trastorno celular puede ser fatal y para la fecha, la única cura para la enfermedad es el trasplante de células madre desde un familiar relacionado compatible como donante.
El nombre original del estudio es Trasplante Alogénico de Células Madre NiCord®, Células Madre y Células Progenitoras provenientes de la sangre del cordón umbilical expandidas "ex vivo", en combinación con una segunda unidad de cordón umbilical no manipulada, en pacientes con anemia falciforme.
Actualmente un total de diez pacientes, entre 2 y 21 años de edad, serán matriculados en el estudio NiCord
(http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01590628?term=nicord&rank=1), donde se evaluará la seguridad y eficacia del trasplante, junto a una segunda unidad de cordón de sangre no manipulada siguiendo una terapia mieloablativa. También se analizará la mortalidad relacionada con el trasplante, supervivientes libres de eventos y supervivientes que superen los 100, 180 y 365 días, respectivamente.
(http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01590628?term=nicord&rank=1), donde se evaluará la seguridad y eficacia del trasplante, junto a una segunda unidad de cordón de sangre no manipulada siguiendo una terapia mieloablativa. También se analizará la mortalidad relacionada con el trasplante, supervivientes libres de eventos y supervivientes que superen los 100, 180 y 365 días, respectivamente.
El CEO de Gamida Cell, el Dr. Margolin comentó que "la anemia falciforme puede ser curada con un trasplante exitoso de médula ósea, especialmente de un familiar relacionado y compatible como donante. La mayoría de los pacientes no cuentan con esta opción, NiCord® está intentando revertir esta situación y proveer una alternativa fácilmente disponible."
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