- El pasado mes de enero ha iniciado su andadura un proyecto financiado por el VII Programa Marco de la Unión Europea para el tratamiento hematológico de pacientes con anemia de Fanconi.
- EUROFANCOLEN es el nombre del consorcio europeo que permitirá desarrollar este proyecto; este consorcio reunirá a los expertos en la investigación y tratamiento de la anemia de Fanconi. El consorcio estará coordinado por el Dr. Juan A. Bueren, investigador del CIEMAT y del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER).
El pasado mes de enero ha comenzado un nuevo proyecto financiado por el VII Programa Marco de la Unión Europea para el tratamiento del problema hematológico de pacientes con anemia de Fanconi a través de la corrección del defecto genético en las células madre de la médula ósea de estos pacientes. El proyecto se ha podido poner en marcha gracias al esfuerzo dedicado durante más de diez años de investigación preclínica y clínica.
Para la realización de este proyecto se ha establecido un Consorcio Europeo (EUROFANCOLEN) entre científicos expertos en la investigación y tratamiento de la anemia de Fanconi y en la terapia génica de otras enfermedades. En los ensayos clínicos a desarrollar se utilizarán nuevos fármacos para facilitar la colecta de un elevado número de células madre hematopoyéticas (las encargadas de la formación de las células de la sangre) de los pacientes.
En una segunda fase, estas células serán expuestas a vectores lentivirales, virus modificados que portarán el gen terapéutico denominado FANCA para facilitar la corrección del defecto genético de estas células madre de por vida. Esta estrategia terapéutica ha sido ya empleada con éxito por investigadores de este consorcio en pacientes con inmunodeficiencias congénitas o β-talasemia. Debido a que los nuevos vectores de transferencia génica, de la familia de los lentivirus, están mostrando mayor seguridad y eficacia que los vectores utilizados anteriormente, la mayor parte de los ensayos clínicos de terapia génica que se están poniendo en marcha en la actualidad utilizan esta nueva familia de vectores.
El establecimiento del Consorcio Europeo EUROFANCOLEN viene precedido por una iniciativa española subvencionada por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, para el tratamiento de la anemia de Fanconi por terapia génica.
EUROFANCOLEN está coordinado por el Dr Juan A. Bueren, del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER), y en él participan los siguientes equipos de investigadores básicos y clínicos:
Dr. Juan A. Bueren. CIEMAT/CIBERER (Es).
Dra. Marina Cavazzana-Calvo. Necker Hospital (Fr).
Dr. Adrian Thrasher. University College London Institute of Child Health and Great Ormond Street Hospital NHS Trust (UK).
Dr. Julián Sevilla. Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (Es).
Dra. Cristina Día de Heredia. Hospital Vall d’Hebrón (Es).
Dra. Anne Galy. GENETHON (Fr).
Dr. Jean Soulier. Saint-Louis Hospital and University Paris (Fr).
Dr. Jordi Surrallés. Universidad Autónoma Barcelona/CIBERER (Es).
Dr. Tobias Paprotka. GATC Biotech AG (Ger).
Dr. Manfred Schmidt. German Cancer Research Center. DKFZ/NCT (Ger).
Dr. Mario Romero. IDETRA (Es).
Como asesores científicos del proyecto se encuentran la Dra. Eliane Gluckman del Hospital Saint Louis de París, quien realizó el primer trasplante de sangre de cordón umbilical, precisamente en un paciente con anemia de Fanconi, y el Dr. Jakub Tolar, de la Fanconi Anemia Research Foundation (FARF) y del Children’s Hospital de Minnesota, uno de los hospitales de mayor experiencia en el tratamiento de pacientes con esta enfermedad.
La presentación pública del proyecto se ha efectuado el pasado lunes, día 28 de enero, a las 15h, en el Salón de actos del CIEMAT (Avda Complutense 22. 28040. Madrid). El acto ha contado con la intervención de: Ramón Gavela (director general adjunto del CIEMAT, Madrid, España), Eliane Gluckman (Saint Louis Hospital, París, Francia), Marina Cavazzana (Necker Hospital, París, Francia), Adrian Thrasher (University College Londres, Reino Unido), Fulvio Mavilio (Director Científico de Genethon, Francia) y Juan Bueren (CIEMAT/CIBERER, Madrid, España).
Resumen del proyecto:
La anemia de Fanconi es una grave enfermedad hereditaria caracterizada por el fallo de la médula ósea, un aumento de la predisposición al cáncer y anomalías congénitas. El trasplante alogénico (el que procede de otras personas) de células madre hematopoyéticas es actualmente el único tratamiento definitivo para las manifestaciones hematológicas de la enfermedad, aunque se asocia frecuentemente a complicaciones derivadas de la inmunosupresión y de la mielosupresión (disminución de la actividad de la médula ósea) del paciente, a la denominada enfermedad de injerto contra huésped (un rechazo a las células del receptor), y a un aumento a largo plazo en la incidencia de carcinoma de células escamosas, un determinado tipo de cáncer epitelial.
Las dificultades en la obtención de un número suficiente de células madre de los pacientes con anemia de Fanconi y el uso de protocolos poco efectivos para transferir el ADN (protocolos de transducción subóptimos) han limitado hasta ahora el éxito de los ensayos clínicos de terapia génica en pacientes con la enfermedad.
El innovador enfoque de terapia génica propuesto por EUROFANCOLEN supone la utilización de dos innovaciones biotecnológicas recientes. Por un lado, el descubrimiento de nuevos fármacos con una potente actividad para movilizar células madre desde la médula ósea a la sangre periférica. Por otro lado, el desarrollo de un nuevo vector lentiviral por miembros de este consorcio, aprobado por la Comisión Europea en diciembre de 2010 como un nuevo medicamento huérfano; es decir, que afecta a una baja proporción de personas, para pacientes con anemia de Fanconi.
El objetivo principal de este proyecto es, por lo tanto, el desarrollo de un protocolo de terapia génica seguro y eficaz para pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A, el más frecuente en estos pacientes, mediante la corrección genética de sus células madre hematopoyéticas previamente movilizadas a la sangre periférica.
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